Indice

• Panoramica degli studi
• Chi viene incluso nei trial
• Fasi degli studi e dimensione dei campioni
• Obiettivi e risultati principali
• Come sono disegnati gli studi
• Come leggere questi risultati

Panoramica degli studi

I trial disponibili su Litifilimab studiano soprattutto il lupus eritematoso cutaneo e il lupus eritematoso sistemico.^{[1][2][3][4][5]}

Tra gli studi ci sono sperimentazioni su persone con lupus cutaneo subacuto e cronico, e studi su adulti con lupus sistemico attivo.^{[1][2][3][4][5]}

Tutti i trial riportati sono indicati come Authorised, cioè autorizzati.^{[1][2][3][4][5]}

Chi viene incluso nei trial

Uno studio include partecipanti con lupus eritematoso cutaneo subacuto e/o cronico attivo, con o senza manifestazioni sistemiche, che sono refrattari o intolleranti alla terapia antimalarica.^[1]

Il termine refrattario significa che la malattia non risponde bene al trattamento già usato, mentre intollerante significa che la persona non riesce a sopportare quel trattamento.^[1][2]

Un altro studio a lungo termine include adulti che hanno completato lo studio precedente 230LE301 e che avevano lupus cutaneo attivo con le stesse caratteristiche di malattia e di risposta insufficiente alle terapie precedenti.^[2]

Gli studi sul lupus sistemico includono adulti con lupus eritematoso sistemico attivo, e in due trial i partecipanti ricevono anche la terapia standard di base non biologica.^[3][4][5]

Fasi degli studi e dimensione dei campioni

Lo studio NCT05531565 è in fase 4 e prevede 546 partecipanti.^[1]

Lo studio di estensione a lungo termine 2023-504863-17-00 è in fase 3 e coinvolge 323 partecipanti.^[2]

Gli studi NCT05352919, NCT04895241 e NCT04961567 sono tutti in fase 3 e hanno rispettivamente 948, 572 e 544 partecipanti previsti.^[3][4][5]

Le fasi avanzate servono a valutare il trattamento in gruppi più grandi e a raccogliere dati più solidi su efficacia e sicurezza.^{[1][2][3][4][5]}

Obiettivi e risultati principali

Nel trial sul lupus cutaneo NCT05531565, l’obiettivo principale è valutare l’efficacia di BIIB059 rispetto al placebo nel ridurre l’attività della malattia della pelle.^[1]

In questo studio il risultato principale è la percentuale di partecipanti che raggiunge un punteggio CLA-IGA-R di 0 o 1 alla settimana 16, oppure una risposta CLASI-70 in alcune parti dello studio, definita come una riduzione di almeno il 70% del punteggio CLASI-A rispetto al valore iniziale entro la settimana 24.^[1]

Nel trial di estensione 2023-504863-17-00, l’obiettivo principale è capire la sicurezza a lungo termine e la tollerabilità di Litifilimab nei partecipanti che hanno già completato lo studio precedente.^[2]

Il risultato principale di questo studio è il numero di eventi avversi emersi dal trattamento e di eventi avversi gravi fino a 128 settimane.^[2]

Negli studi sul lupus sistemico, gli obiettivi principali sono valutare la sicurezza e l’efficacia di Litifilimab rispetto al placebo nel ridurre l’attività della malattia.^[3][4][5]

Nei trial NCT05352919, NCT04895241 e NCT04961567, uno dei risultati principali è il numero di eventi avversi e di eventi avversi gravi, mentre negli studi TOPAZ-1 e NCT04961567 si misura anche la risposta SRI-4 alla settimana 52.^[3][4][5]

Come sono disegnati gli studi

Gli studi sono interventistici, cioè i ricercatori assegnano un trattamento e osservano cosa succede nel tempo.^{[1][2][3][4][5]}

In più studi Litifilimab viene confrontato con un placebo, che è una soluzione senza ingrediente attivo usata per fare un confronto corretto.^[1][3][4][5]

Le somministrazioni riportate nei dati sono per via sottocutanea, cioè sotto la pelle.^{[1][2][3][4][5]}

In uno studio sul lupus sistemico viene anche indicata una substudy per valutare la sicurezza dell’OBI usato per somministrare Litifilimab.^[3]

Come leggere questi risultati

Questi trial cercano soprattutto di capire se Litifilimab può aiutare a controllare la malattia in persone con lupus cutaneo o sistemico attivo.^[1][3][4][5]

Le misure usate negli studi sono punteggi clinici e numeri di eventi avversi, quindi i risultati non descrivono solo i sintomi, ma anche la sicurezza del trattamento nel tempo.^{[1][2][3][4][5]}

Poiché i trial includono popolazioni diverse, alcuni si concentrano sulla pelle e altri sul lupus sistemico, ma tutti hanno lo stesso obiettivo generale: valutare se Litifilimab può migliorare la malattia in modo misurabile e sicuro.^{[1][2][3][4][5]}