Questo studio riguarda le forme recidivanti di sclerosi multipla nei bambini e negli adolescenti. La sclerosi multipla è una malattia del sistema nervoso in cui il sistema immunitario attacca per errore il rivestimento protettivo dei nervi nel cervello e nel midollo spinale, causando problemi di movimento, sensibilità e altre funzioni del corpo. Le forme recidivanti sono quelle in cui i sintomi peggiorano per periodi di tempo seguiti da miglioramenti. Lo studio utilizza tre medicinali: ublituximab, un anticorpo che viene somministrato attraverso infusione in vena e che agisce riducendo alcuni tipi di cellule del sistema immunitario chiamate cellule B che contribuiscono alla malattia, fingolimod, un medicinale già autorizzato che si prende per bocca sotto forma di capsula, e placebo per entrambi i farmaci.
Lo scopo dello studio è valutare come l’ublituximab viene assorbito e agisce nel corpo dei giovani pazienti con sclerosi multipla, confrontare l’efficacia dell’ublituximab con quella del fingolimod e valutare la sicurezza e l’efficacia dell’ublituximab nel lungo periodo. Lo studio è diviso in tre parti chiamate Parte A, Parte B e Parte C. Nella Parte A i partecipanti ricevono ublituximab per valutare come il medicinale si comporta nel loro corpo e come riduce le cellule B per un periodo di sei mesi. Nella Parte B alcuni partecipanti ricevono ublituximab mentre altri ricevono fingolimod per confrontare i due trattamenti per un periodo di due anni. Nella Parte C i partecipanti che hanno completato la Parte A o la Parte B possono continuare il trattamento con ublituximab per valutarne la sicurezza e l’efficacia nel tempo.
Durante lo studio vengono effettuate visite mediche regolari in cui i medici controllano la salute dei partecipanti, raccolgono campioni di sangue per misurare i livelli del medicinale e delle cellule B, e possono effettuare esami di risonanza magnetica del cervello per vedere eventuali cambiamenti nella malattia. I medici registrano anche eventuali effetti indesiderati e valutano il benessere mentale dei partecipanti. Lo studio è rivolto a bambini e adolescenti di età compresa tra dieci e diciotto anni che hanno avuto almeno una ricaduta della malattia nell’ultimo anno o che presentano segni di attività della malattia visibili agli esami.
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