Questo studio clinico riguarda la malattia di von Willebrand, una condizione in cui il sangue non coagula normalmente, causando episodi di sanguinamento più frequenti o prolungati rispetto alle persone sane. Le persone con questa malattia possono avere sanguinamenti spontanei o dopo piccoli traumi, che possono verificarsi in diverse parti del corpo. Lo studio valuterà un trattamento chiamato VGA039, che è una soluzione per iniezione somministrata tramite iniezione sottocutanea, cioè un’iniezione che viene fatta sotto la pelle. Il farmaco viene utilizzato come terapia preventiva, ovvero per ridurre il numero di episodi di sanguinamento che si verificano nel tempo.

Lo scopo dello studio è valutare quanto sia efficace VGA039 nel prevenire gli episodi di sanguinamento nelle persone con malattia di von Willebrand che in precedenza non hanno ricevuto trattamenti preventivi regolari con concentrati contenenti il fattore di von Willebrand. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento con VGA039 in modo regolare per un periodo che può durare fino a 57 settimane. I medici monitoreranno quanti episodi di sanguinamento si verificano durante questo periodo, calcolando il numero annuale di sanguinamenti, che è la misura principale per valutare se il trattamento funziona.

Lo studio è progettato per includere adolescenti e adulti con malattia di von Willebrand di qualsiasi tipo che abbiano avuto almeno 12 episodi di sanguinamento nei sei mesi precedenti, escludendo i sanguinamenti mestruali e quelli sotto la pelle. I partecipanti devono essere considerati dai medici come persone che potrebbero beneficiare di un trattamento preventivo regolare per ridurre la frequenza dei sanguinamenti. Durante lo studio verranno raccolte informazioni sulla sicurezza e sull’efficacia del farmaco per determinare se può rappresentare una nuova opzione terapeutica per questa condizione.