Studio sulla cladribina orale rispetto al placebo in pazienti con miastenia gravis generalizzata

3 1 1

Di cosa tratta questo studio?

Questo studio clinico riguarda la miastenia gravis generalizzata, una malattia in cui il sistema immunitario attacca i collegamenti tra nervi e muscoli, causando debolezza muscolare che può interessare diverse parti del corpo come braccia, gambe, viso e muscoli coinvolti nella respirazione e nella deglutizione. Nello studio verrà utilizzata la cladribina, un farmaco che agisce sul sistema immunitario e che viene somministrato sotto forma di capsule da assumere per bocca. Alcuni partecipanti riceveranno invece un placebo. Tutti i partecipanti che completeranno questa prima fase dello studio riceveranno successivamente il vaccino Shingrix, che protegge contro l’herpes zoster, conosciuto anche come fuoco di Sant’Antonio.

Lo scopo dello studio è valutare se la cladribina in capsule, utilizzata a dosaggi diversi, sia efficace nel migliorare i sintomi della miastenia gravis generalizzata rispetto al placebo. Lo studio vuole anche verificare la sicurezza del farmaco e come viene tollerato dai partecipanti nel tempo.

Lo studio è organizzato in tre periodi successivi. Nel primo periodo, che dura ventiquattro settimane, i partecipanti riceveranno in modo casuale la cladribina ad alto dosaggio, la cladribina a basso dosaggio oppure il placebo, senza sapere quale trattamento stanno assumendo. Durante questo periodo verranno valutati i cambiamenti nella capacità di svolgere le attività quotidiane e nella forza muscolare attraverso scale di valutazione specifiche per la miastenia gravis. Successivamente tutti i partecipanti potranno ricevere il trattamento attivo con cladribina in base alle necessità cliniche. Al termine dello studio tutti i partecipanti riceveranno la vaccinazione contro l’herpes zoster mediante iniezione intramuscolare. Durante tutto lo studio verranno monitorati gli effetti indesiderati, i valori di laboratorio incluso il numero di linfociti nel sangue, i segni vitali e la concentrazione del farmaco nel sangue.

1 Periodo di trattamento in doppio cieco controllato con placebo

Questo periodo ha una durata di 24 settimane. Durante questa fase, il paziente riceverà uno dei tre possibili trattamenti assegnati in modo casuale: cladribina a dose alta, cladribina a dose bassa, oppure placebo (una sostanza inattiva che non contiene farmaco).

La cladribina è un farmaco che viene somministrato per via orale sotto forma di capsule rigide. Il dosaggio e la frequenza di assassunzione dipenderanno dal gruppo di trattamento assegnato.

Durante questo periodo, se il paziente sta già assumendo corticosteroidi orali, dovrà continuare con una dose stabile che non superi i 20 milligrammi al giorno per prednisone o prednisolone, oppure 16 milligrammi al giorno per metilprednisolone.

Se il paziente sta assumendo inibitori dell’acetilcolinesterasi (farmaci che aiutano a migliorare la comunicazione tra nervi e muscoli), dovrà continuare con una dose stabile giornaliera.

Al termine delle 24 settimane, verrà valutato il cambiamento rispetto all’inizio dello studio nei punteggi delle scale MG-ADL (scala delle attività della vita quotidiana nella miastenia gravis), QMG (scala quantitativa della miastenia gravis) e MGC (scala composita della miastenia gravis). Queste scale misurano la gravità dei sintomi e l’impatto della malattia sulle attività quotidiane.

2 Vaccinazione contro l'herpes zoster

Durante lo studio, il paziente riceverà il vaccino Shingrix per prevenire l’herpes zoster (comunemente noto come fuoco di Sant’Antonio).

Il vaccino viene somministrato tramite iniezione intramuscolare (un’iniezione nel muscolo). Si tratta di una polvere e sospensione che vengono preparate al momento della somministrazione.

Il vaccino contiene una glicoproteina E ricombinante del virus della varicella zoster con un adiuvante (una sostanza che aiuta a rafforzare la risposta del sistema immunitario al vaccino).

3 Periodo di estensione e valutazione del ritrattamento

Dopo il periodo iniziale di 24 settimane, lo studio continua con un periodo di estensione che può durare fino alla fine dello studio, prevista per agosto 2030.

Durante questa fase, verrà monitorato il tempo trascorso dal primo trattamento completo con cladribina fino al momento in cui potrebbe essere necessario un ritrattamento o un trattamento di soccorso.

Il trattamento di soccorso è un trattamento aggiuntivo che può essere somministrato se i sintomi della miastenia gravis peggiorano o non sono sufficientemente controllati.

4 Monitoraggio della sicurezza e degli effetti collaterali

Durante tutto lo studio, verranno monitorati attentamente gli eventi avversi (effetti collaterali o problemi di salute che possono verificarsi durante il trattamento) e gli eventi avversi di particolare interesse.

La gravità degli eventi avversi verrà valutata secondo criteri standardizzati.

Verranno eseguiti regolarmente esami di laboratorio per controllare i valori del sangue, in particolare il conteggio assoluto dei linfociti (un tipo di globuli bianchi del sistema immunitario), e verranno misurati i segni vitali (come pressione sanguigna, frequenza cardiaca e temperatura).

Verranno prelevati campioni di sangue per misurare le concentrazioni plasmatiche di cladribina, cioè la quantità di farmaco presente nel sangue.

5 Valutazione della qualità di vita

Durante lo studio, verrà valutato l’impatto del trattamento sulla qualità di vita del paziente utilizzando la scala MG-QoL15r (scala rivista della qualità di vita nella miastenia gravis con 15 domande).

Questa valutazione aiuta a comprendere come i sintomi della miastenia gravis e il trattamento influenzano la vita quotidiana e il benessere del paziente.

Il cambiamento nel punteggio di questa scala verrà misurato alla settimana 24 rispetto all’inizio dello studio.

Chi può partecipare allo studio?

Avere una diagnosi di Miastenia Gravis (una malattia che causa debolezza dei muscoli) con debolezza muscolare diffusa, classificata come Classe da II a IVa secondo la classificazione della Myasthenia Gravis Foundation of America. Questo significa avere una debolezza muscolare che va da lieve a moderata-grave. Devono essere presenti anticorpi anti-recettore dell’acetilcolina (sostanze nel sangue che attaccano i muscoli) o anticorpi anti-chinasi muscolo-specifica, oppure essere negativi per questi anticorpi ma positivi per anticorpi anti-LRP4 (un altro tipo di sostanza nel sangue legata alla malattia).
Avere un punteggio al test MG-ADL (un questionario che valuta le difficoltà nelle attività quotidiane) di almeno 6 punti sia durante la visita iniziale che all’inizio dello studio, con almeno il 50% del punteggio dovuto a sintomi che non riguardano gli occhi. I punteggi devono essere stabili, con una differenza non superiore a 2 punti tra le due visite, e non devono esserci stati peggioramenti della malattia durante il periodo di valutazione iniziale.
Se si assumono corticosteroidi orali (farmaci antinfiammatori come il cortisone), la dose giornaliera deve essere stabile da almeno 3 mesi prima e durante il periodo di valutazione iniziale. La dose giornaliera non deve superare i 20 milligrammi al giorno per prednisone o prednisolone, oppure 16 milligrammi al giorno per metilprednisolone.
Se si assumono inibitori dell’acetilcolinesterasi (farmaci che aiutano a migliorare la forza muscolare), la dose giornaliera deve essere stabile da almeno 3 mesi prima e durante il periodo di valutazione iniziale.
Avere un peso corporeo di almeno 40 chilogrammi.
Potrebbero essere applicati altri criteri specifici dello studio.

Chi non può partecipare allo studio?

Non sono disponibili criteri di esclusione specifici nei dati forniti per questo studio clinico sulla miastenia gravis generalizzata, che è una malattia in cui i muscoli del corpo diventano deboli perché il sistema immunitario attacca per errore i collegamenti tra nervi e muscoli.
Per conoscere le condizioni che potrebbero impedire la partecipazione allo studio, è necessario consultare la documentazione completa dello studio presso il centro clinico.

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

Siti verificati e consigliati

Nessun sito trovato in questa categoria

Siti verificati

Nessun sito trovato in questa categoria

Altri siti

Nome del sito	Città	Paese
Vvmztnxmf Fqekbwxa Nbymkgfxu V Pyemm	Praga	Repubblica Ceca
Umscdhbtnovvpg Cgebzat Khzofxhgq		Polonia
Mgp Ccfwlggc Rzymtctx Pawkovf Bp Pibjsu	Varsavia	Polonia
Kwyaczwtf Afcoydqk Nytvjdpbpp Sek z oagc	Cracovia	Polonia
Bsghwwzd Ckoyyo Slvoiv	Costanza	Romania
Ikfykjssdq Cbocnf Fkoaowu	Bucarest	Romania
Ssnuujos Cfsbxt Jnrcssbm Dp Ukxigic Tddtv Moxvo	Târgu Mureș	Romania
Nfhiddjzf Cfvopnmsy Sbdjxu	Bucarest	Romania
Alnr Czlfak Sflpfh	Sibiu	Romania
Uqmsvngaoo Ggqmlxm Hseuouxa On Tbzgbgqydxkr Afezd	Salonicco	Grecia
Gdqbjdx Uxuyhfscen Hytiklwb Or Lffhpfh	Larissa	Grecia
Gpglyrr Uykrrfauqo Hyexpgws Oi Phkznk	Patrasso	Grecia
Upzigsvxoy Mzjmdulqsznh Hcdmrvfd Fvg Ajpzec Tbcwqrsae Arr Eveoxilrg Mpnmekxf N I Pkmjcne	Sofia	Bulgaria
Udandevyro Mhzhcrjafjee Hkiblrzg Fiq Amsyqp Tevsiwtcn Swzxz Gbdhof Esh	Plovdiv	Bulgaria
Mmvnubnceuuc Hlzlhxmy Fyk Arxmav Tqznmvseu Ie Nvmzcyrqa Aae Pufdawrozv Svd Nvvn Ehy	Sofia	Bulgaria
Mwogkyd Cfycns Hgvp Erer	Montana	Bulgaria
Ucrsjkbavx Mdeayogdypxf Hrjxxzmw Fel Alseyt Tkqxkdfvc Dii Gtmggf Sugfbiag Eoy	Pleven	Bulgaria
Ub Lxzqvm	Lovanio	Belgio
Cspxas Hezcdmukpti Ryasolyf Dw Lf Cgmmeaejj		Belgio
Hrvfyaca Gidbckc Thqid I Pnduo	Badalona	Spagna
Hqpxysmt Ukokbbxybaqtd Rrpzwyqt Dw Mwfblg	Malaga	Spagna
Hkjqddqv Uigqaecvwakm Vgpk D Hfjhxc	Barcellona	Spagna
Hjbjeouf Uechwucnialjl Cmxqfbk Dl Aqwwiain	Oviedo	Spagna
Hlhkcyfl Ufcknthwddixj Y Pkalcfbeyqx Lk Fk		Spagna
Fadogjaeco Peqqdhqsshq Uvvzuosmqmchi Abssqzek Gwuadta Ieyik	Roma	Italia
Afukiyu Oahjtobzpce Prislgbadtb Uwgyeqjwwwfcc Tgr Vcnxrut	Roma	Italia
Fqspbrptay Inipahro Nciibckntuf Nmluxjsmi Cfdftbgj Mtajjlg	Pavia	Italia
Icjsn Imbchqxo Nokpzeptxmn Cvqjk Bsmth	città metropolitana di Milano	Italia
Ajvwbat Smihs Seaqztilm Tsvvujpkmkmm Pmxh Gamcxaty Xufly	Bergamo	Italia
Rzlrch Vekwmpnay	Karlstad	Svezia
Dzkesxvgu Sieztyw Aj	Danderyd	Svezia
Crkcmmt Uxommakxpobxjtmdwkkr Bxgslo Kxc	Berlino	Germania
Ttayehkjih Uyxdpibqdvut Dbpoamk	Dresda	Germania
Uvxynhktdkryvgmhnfpdp Uiy Azx	Ulm	Germania
Mpalzcmcycfa Hztcwnenvw Hryjaxit	Hannover	Germania
Udwjwynvdbcp Lxfzbsb	Lipsia	Germania
Kogjtefw Oeuntmkq Gaev	Gummersbach	Germania
Gucdcxahsxazqzczy Vdorlidzc Pcca Anvlqa Eaqzsgss Oqtdik Kemnth	Győr	Ungheria
Ctinke Hhvkcpekfjl Uroskebdonqky Ds Nygy	Nizza	Francia
Cpv Getgpkitxurmloqw	Clermont-Ferrand	Francia
Uexlitsqimdjwtmojphyv Spuonumzmgjnkeqven Aza	Kiel	Germania
Scktghjqixv Pdpcasgfs Zoocot Owomzp Zhtgixeulq Swedftf Uneitsomwwfzs W Kvoyyqwm	Cracovia	Polonia
Lqm Hghysxyp Uyfdfpjwpfqraz De Stxrwrbtdk	Strasburgo	Francia
Awdkmpolmr Pvtapeqc Hukvpneu Dv Pporq	Paris	Francia

Stato della sperimentazione

Paese	Stato dell’arruolamento	Inizio dell’arruolamento
Belgio	Reclutando	–
Bulgaria	Reclutando	04.02.2026
Francia	Reclutando	–
Germania	Reclutando	–
Grecia	Reclutando	–
Italia	Reclutando	15.01.2026
Polonia	Reclutando	–
Repubblica Ceca	Non reclutando	–
Romania	Non ancora reclutando	–
Spagna	Reclutando	–
Svezia	Reclutando	29.01.2026
Ungheria	Reclutando	–

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

Cladribine è un medicinale che viene somministrato sotto forma di capsule da prendere per bocca. In questo studio viene utilizzato per valutare se può aiutare le persone che soffrono di miastenia gravis generalizzata, una malattia che causa debolezza muscolare. Il medicinale agisce sul sistema immunitario del corpo per cercare di ridurre i sintomi della malattia.

Placebo è una sostanza che sembra identica al medicinale vero ma non contiene alcun principio attivo. Viene utilizzato nello studio per confrontare gli effetti del medicinale vero con quelli di una sostanza inattiva, aiutando così i ricercatori a capire se il medicinale funziona davvero.

Generalized Myasthenia Gravis – La miastenia gravis generalizzata è una malattia autoimmune che colpisce la comunicazione tra i nervi e i muscoli. Il sistema immunitario produce anticorpi che attaccano i recettori sulla superficie delle cellule muscolari, impedendo la corretta trasmissione dei segnali nervosi. Questo porta a debolezza muscolare che peggiora con l’attività fisica e migliora con il riposo. I sintomi includono debolezza dei muscoli degli occhi, del viso, della gola e degli arti. La malattia può manifestarsi con difficoltà a masticare, deglutire, parlare e compiere le normali attività quotidiane. La debolezza muscolare tende a variare nel corso della giornata e può essere influenzata da diversi fattori come lo stress o le infezioni.

ID della sperimentazione:

2023-507746-83-00

Codice del protocollo:

MS700568_0183

NCT ID:

NCT06463587

Fase della sperimentazione:

Conferma terapeutica (Fase III)

Altre sperimentazioni da considerare

Il principale motore di ricerca di sperimentazioni cliniche in Europa

Studio sulla cladribina orale rispetto al placebo in pazienti con miastenia gravis generalizzata

Di cosa tratta questo studio?

Chi può partecipare allo studio?

Chi non può partecipare allo studio?