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Studio sul revumenib in combinazione con la chemioterapia intensiva per pazienti adulti con leucemia mieloide acuta con mutazione NPM1

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Di cosa tratta questo studio?

Questo studio riguarda la leucemia mieloide acuta di nuova diagnosi con una particolare alterazione genetica chiamata mutazione NPM1. La leucemia mieloide acuta è un tumore del sangue e del midollo osseo che provoca la produzione di cellule del sangue anormali. Lo studio valuterà l’uso di un farmaco chiamato revumenib, somministrato sotto forma di compresse per bocca, in combinazione con una chemioterapia intensiva. La chemioterapia intensiva include diversi farmaci che vengono iniettati in vena: daunorubicina cloridrato, idarubicina cloridrato e citarabina. Alcuni partecipanti riceveranno revumenib insieme alla chemioterapia, mentre altri riceveranno un placebo insieme alla chemioterapia. Lo scopo dello studio è valutare se revumenib combinato con la chemioterapia intensiva migliora il tempo senza eventi negativi come il fallimento del trattamento, la ricomparsa della malattia o il decesso, e se aumenta il numero di persone che raggiungono una remissione completa senza malattia residua misurabile nel midollo osseo.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno cicli di trattamento che comprendono sia il farmaco in studio o il placebo sia i farmaci chemioterapici. Il trattamento inizierà con una fase di induzione seguita da ulteriori cicli di terapia. I partecipanti saranno seguiti per valutare come risponde la malattia al trattamento e per monitorare eventuali effetti indesiderati. Verranno effettuati prelievi di sangue e esami del midollo osseo per verificare la presenza di cellule leucemiche e misurare la risposta alla terapia. Saranno inoltre eseguiti controlli del cuore, esami di laboratorio e valutazioni delle condizioni generali di salute per garantire la sicurezza durante tutto il periodo di trattamento.

Lo studio valuterà anche altri aspetti importanti come il tempo di sopravvivenza complessiva, la durata della remissione completa, la percentuale di partecipanti che raggiungono diversi tipi di risposta alla terapia e la sicurezza del trattamento attraverso il monitoraggio degli eventi avversi, delle analisi di laboratorio, dell’elettrocardiogramma e dei segni vitali. I partecipanti potranno ricevere il trattamento per un periodo prolungato a seconda della risposta individuale alla terapia e della tollerabilità dei farmaci.

1 Inizio del trattamento di induzione – Ciclo 1

Il trattamento inizia con una fase chiamata induzione, che ha l’obiettivo di ridurre le cellule leucemiche nel corpo.

Dal giorno 1 al giorno 7 del primo ciclo, viene somministrata la chemioterapia intensiva per via endovenosa. I farmaci utilizzati includono daunorubicina cloridrato, idarubicina cloridrato e citarabina.

Prima dell’inizio del trattamento con revumenib o placebo al giorno 8, il numero di globuli bianchi deve essere inferiore o uguale a 25 × 10⁹ per litro. Se necessario, possono essere utilizzati trattamenti per ridurre i globuli bianchi, come l’idrossiurea.

A partire dal giorno 8 del primo ciclo, inizia la somministrazione di revumenib in compresse per via orale, oppure di un placebo (una compressa senza principio attivo). L’assegnazione a uno dei due gruppi avviene in modo casuale.

Il revumenib o il placebo viene assunto quotidianamente per via orale in combinazione con la chemioterapia intensiva.

2 Cicli successivi di trattamento

Dopo il primo ciclo di induzione, seguono ulteriori cicli di trattamento che combinano la chemioterapia intensiva con il revumenib o il placebo.

Ogni ciclo prevede la somministrazione endovenosa dei farmaci chemioterapici (daunorubicina cloridrato, idarubicina cloridrato, citarabina) secondo il programma stabilito dal protocollo.

Il revumenib o il placebo in compresse continua ad essere assunto per via orale durante tutti i cicli di trattamento.

La durata e il numero dei cicli dipendono dalla risposta al trattamento e dalle condizioni cliniche individuali.

3 Valutazioni durante il trattamento

Durante tutto il periodo di trattamento, vengono effettuate regolari valutazioni per monitorare la risposta alla terapia e gli eventuali effetti collaterali.

Vengono eseguiti prelievi di sangue per controllare i livelli delle cellule ematiche e la funzionalità degli organi, inclusi fegato e reni.

Vengono effettuate valutazioni del midollo osseo per verificare la presenza di cellule leucemiche e misurare la malattia residua misurabile.

Sono previsti controlli della funzione cardiaca tramite ecocardiogramma o scintigrafia cardiaca, per assicurarsi che la frazione di eiezione sia almeno del 50%.

Vengono monitorati i segni vitali, eseguiti elettrocardiogrammi e valutato lo stato di performance per verificare la capacità di svolgere le attività quotidiane.

Tutte le reazioni avverse o gli effetti collaterali vengono registrati e valutati per frequenza, durata e gravità.

4 Controlli di sicurezza specifici

Durante tutto lo studio, vengono effettuati controlli specifici per garantire la sicurezza del trattamento.

Per le donne in età fertile, è necessario un test di gravidanza negativo prima dell’inizio del trattamento e durante lo studio.

È richiesto l’uso di metodi contraccettivi efficaci durante il trattamento e per un periodo successivo stabilito dal protocollo, sia per le donne che per gli uomini.

Vengono monitorati eventuali cambiamenti nei valori di laboratorio, inclusi bilirubina, enzimi epatici e funzionalità renale.

5 Valutazione della risposta al trattamento

L’obiettivo principale dello studio è valutare se il revumenib combinato con la chemioterapia intensiva migliora il tempo libero da eventi rispetto al placebo con chemioterapia.

Viene valutata la percentuale di persone che raggiungono una remissione completa senza malattia residua misurabile nel midollo osseo.

Si monitora il tempo dalla randomizzazione fino a eventuali eventi come fallimento del trattamento di induzione, ricaduta o decesso.

Vengono registrati diversi tipi di risposta al trattamento, inclusa la remissione completa, la remissione completa con recupero ematologico parziale o incompleto, e lo stato libero da leucemia morfologica.

6 Seguito a lungo termine

Dopo il completamento dei cicli di trattamento, continua un periodo di follow-up per monitorare la durata della risposta e la sopravvivenza.

Viene valutata la durata della remissione completa, calcolata dal primo giorno di remissione fino a una eventuale ricaduta o decesso.

Si monitora la sopravvivenza globale, definita come il tempo dalla randomizzazione fino al decesso per qualsiasi causa.

Le valutazioni periodiche continuano per verificare eventuali ricadute della malattia e per monitorare lo stato di salute generale.

Chi può partecipare allo studio?

  • I partecipanti devono avere almeno 12 anni di età e pesare almeno 40 chilogrammi al momento della firma del consenso informato (documento che conferma la volontà di partecipare allo studio).
  • Le donne che possono avere figli devono avere un test di gravidanza negativo prima di iniziare lo studio. Una donna è considerata in grado di avere figli se ha ancora le mestruazioni o se le mestruazioni sono assenti da meno di 12 mesi per motivi che potrebbero essere reversibili.
  • Le donne che possono avere figli devono essere disposte a utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace (metodo molto sicuro per evitare una gravidanza) dall’inizio del trattamento fino al termine del periodo richiesto, e non devono sottoporsi a fecondazione in vitro (procedura per avere un bambino in laboratorio) o donazione di ovuli durante questo periodo.
  • Gli uomini devono essere sterili chirurgicamente (non in grado di avere figli a causa di un intervento chirurgico) oppure devono accettare di usare il preservativo dall’inizio del trattamento fino al termine del periodo richiesto, e non devono donare sperma durante questo periodo.
  • Il partecipante o chi lo rappresenta legalmente deve essere in grado e disposto a firmare il consenso informato e a seguire le istruzioni dello studio.
  • I partecipanti devono avere una diagnosi recente di leucemia mieloide acuta (un tipo di tumore del sangue) non trattata in precedenza, e devono essere adatti a ricevere una chemioterapia intensiva (trattamento farmacologico molto forte contro il tumore).
  • Deve essere presente una mutazione del gene NPM1 (un cambiamento specifico nel materiale genetico delle cellule tumorali). La presenza di questa mutazione viene verificata con un test locale e successivamente confermata.
  • Il numero di globuli bianchi (cellule del sangue che combattono le infezioni) deve essere inferiore o uguale a 25 miliardi per litro di sangue prima dell’inizio del trattamento sperimentale. È permesso ridurre questo numero con farmaci o altre procedure prima di iniziare.
  • Il partecipante deve avere un’aspettativa di vita (tempo previsto di sopravvivenza) di almeno 3 mesi secondo il giudizio del medico.
  • Il partecipante deve avere un buon stato di performance (capacità di svolgere le attività quotidiane), valutato con scale appropriate per l’età. Per gli adulti tra 18 e 65 anni il punteggio deve essere tra 0 e 2, per gli adulti oltre i 65 anni tra 0 e 1, e per i bambini e adolescenti il punteggio deve essere almeno 40.
  • La funzione renale (capacità dei reni di filtrare il sangue) deve essere adeguata, con una clearance della creatinina (misura della funzione renale) di almeno 30 millilitri al minuto.
  • La funzione epatica (capacità del fegato di funzionare correttamente) deve essere adeguata. La bilirubina totale (sostanza prodotta dal fegato) deve essere inferiore a 1,5 volte il limite normale, e gli enzimi epatici ALT e AST (sostanze che indicano la salute del fegato) devono essere inferiori a 3 volte il limite normale, a meno che questi valori non siano dovuti alla leucemia stessa.
  • La funzione cardiaca (capacità del cuore di pompare sangue) deve essere adeguata, con una frazione di eiezione (percentuale di sangue pompato dal cuore a ogni battito) di almeno il 50%, misurata con un ecocardiogramma (ecografia del cuore) o una scintigrafia cardiaca (esame con traccianti radioattivi).

Chi non può partecipare allo studio?

  • Non sono disponibili criteri di esclusione specifici nei dati forniti per questo studio clinico.
  • Per conoscere tutti i motivi per cui un paziente potrebbe non essere idoneo a partecipare allo studio, è necessario consultare la documentazione completa dello studio.
  • I criteri di esclusione sono le condizioni o situazioni che impediscono a una persona di entrare in uno studio clinico, per garantire la sicurezza dei partecipanti e l’accuratezza dei risultati.

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Austria Austria
Non ancora reclutando
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Belgio Belgio
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Francia Francia
Non ancora reclutando
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Germania Germania
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Grecia Grecia
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Italia Italia
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Lituania Lituania
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Polonia Polonia
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Repubblica Ceca Repubblica Ceca
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Romania Romania
Non ancora reclutando
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Spagna Spagna
Non ancora reclutando
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Ungheria Ungheria
Non ancora reclutando
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Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

Revumenib è un farmaco sperimentale che viene studiato in questo trial clinico per il trattamento della leucemia mieloide acuta. Viene somministrato insieme alla chemioterapia intensiva per vedere se può aiutare i pazienti con una specifica mutazione genetica chiamata NPM1. Il farmaco ha lo scopo di migliorare i risultati del trattamento rispetto alla sola chemioterapia.

La chemioterapia intensiva è un trattamento standard che utilizza farmaci potenti per distruggere le cellule tumorali. In questo studio, tutti i pazienti riceveranno la chemioterapia intensiva, ma alcuni la riceveranno insieme al revumenib per valutare se questa combinazione funziona meglio del trattamento standard da solo.

Acute Myeloid Leukemia – La leucemia mieloide acuta è un tumore del sangue che colpisce le cellule del midollo osseo responsabili della produzione di globuli bianchi. Nella forma con mutazione NPM1, si verifica un’alterazione genetica specifica che influenza il comportamento delle cellule leucemiche. La malattia progredisce rapidamente con l’accumulo di cellule immature nel midollo osseo e nel sangue. Queste cellule anomale non funzionano correttamente e impediscono la normale produzione di cellule sanguigne sane. Con il progredire della malattia, il midollo osseo viene progressivamente occupato da cellule leucemiche. La condizione può portare a complicazioni dovute alla ridotta produzione di cellule del sangue normali.

ID della sperimentazione:
2025-522279-27-00
Codice del protocollo:
SNDX-5613-0710
NCT ID:
NCT07211958
Fase della sperimentazione:
Conferma terapeutica (Fase III)

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