Lo studio clinico si concentra su due malattie del sangue: la Leucemia Mieloide Acuta e la Sindrome Mielodisplastica. Queste condizioni colpiscono principalmente le persone anziane e possono portare a una produzione anomala di cellule del sangue. Lo scopo dello studio è confrontare l’efficacia di una terapia di precisione rispetto al trattamento standard per queste malattie negli anziani. La terapia di precisione è un approccio che mira a trattare la malattia in modo più mirato, basandosi su specifiche caratteristiche del paziente o della malattia stessa.
Nel corso dello studio, i partecipanti riceveranno uno dei seguenti trattamenti: Decitabina, Sorafenib, Etoposide, Venetoclax (noto anche come ABT-199), Dabrafenib, Trametinib, Atorvastatina, Azacitidina, o Idrossicarbamide. Alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo. Questi farmaci sono somministrati in diverse forme, come compresse rivestite, capsule o soluzioni per infusione, e sono progettati per agire in modi diversi per combattere le cellule cancerose o migliorare la qualità della vita dei pazienti.
Lo studio è progettato per durare fino al 2026 e mira a valutare non solo l’efficacia dei trattamenti, ma anche il loro rapporto costo-efficacia. Questo significa che verranno considerati sia i benefici per la salute che i costi associati ai trattamenti, per determinare quale approccio sia più vantaggioso per i pazienti anziani con queste malattie del sangue. I risultati potrebbero aiutare a migliorare le opzioni di trattamento disponibili per queste condizioni complesse.
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