Questo studio riguarda la malattia falciforme, una malattia del sangue che causa la produzione di globuli rossi di forma anomala. Questi globuli rossi alterati possono bloccare i vasi sanguigni e causare dolore intenso, danni agli organi e altre complicazioni gravi. Lo studio valuterà un trattamento chiamato Dream01, che è una terapia genica. Questa terapia prevede il prelievo di cellule staminali dal sangue del paziente, la loro modificazione in laboratorio attraverso un vettore virale per correggere il gene difettoso dell’emoglobina, e la successiva reinfusione di queste cellule modificate nel paziente. In alcuni casi, prima della somministrazione di Dream01, potrebbe essere utilizzato un farmaco chiamato imatinib per ridurre l’infiammazione grave se presente al momento dell’ingresso nello studio. Lo scopo dello studio è valutare se questo trattamento con cellule staminali geneticamente modificate sia sicuro ed efficace nel ripristinare la produzione normale di globuli rossi nei pazienti con malattia falciforme.
Lo studio è suddiviso in due fasi e prevede il confronto tra diversi gruppi di pazienti. Prima di ricevere le cellule modificate, i pazienti dovranno sottoporsi a un trattamento preparatorio che serve a eliminare le cellule del midollo osseo esistenti per fare spazio alle nuove cellule. Durante lo studio verranno prelevate cellule staminali dal sangue del paziente attraverso una procedura chiamata aferesi, che verranno poi modificate in laboratorio e successivamente reinfuse nel paziente attraverso infusione intravenosa. Dopo la reinfusione, i pazienti saranno seguiti attentamente per monitorare l’efficacia del trattamento e la sicurezza. Verranno effettuati controlli regolari per valutare vari aspetti della salute, inclusi esami del sangue per misurare i livelli di emoglobina corretta, la frequenza delle crisi dolorose, la necessità di trasfusioni di sangue e la funzionalità degli organi che possono essere colpiti dalla malattia.
Durante il periodo di osservazione verranno valutati anche altri parametri come il sovraccarico di ferro nell’organismo attraverso risonanza magnetica, la fertilità, la capacità fisica attraverso test di cammino e altri test di esercizio, e la qualità di vita attraverso questionari specifici. I pazienti dovranno utilizzare metodi contraccettivi efficaci per almeno dodici mesi dopo l’infusione delle cellule modificate. Lo studio prevede un lungo periodo di follow-up per valutare gli effetti a lungo termine del trattamento sulla malattia e sulla salute generale dei pazienti.
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