Questo studio riguarda una malattia chiamata emofilia, che può essere di tipo A o di tipo B. L’emofilia è una malattia del sangue in cui manca una proteina importante che aiuta il sangue a coagulare, quindi le persone con questa malattia possono avere sanguinamenti che durano più a lungo del normale. Alcune persone con emofilia sviluppano anche degli anticorpi inibitori, che sono sostanze prodotte dal corpo che rendono ancora più difficile fermare i sanguinamenti. Lo studio valuterà un medicinale chiamato fitusiran, conosciuto anche con il nome in codice SAR439774, che viene somministrato come iniezione sotto la pelle.
Lo scopo dello studio è valutare quanto bene funziona fitusiran nel prevenire gli episodi di sanguinamento nei bambini maschi di età compresa tra uno e dodici anni che hanno emofilia. Durante lo studio, alcuni bambini riceveranno fitusiran come trattamento preventivo, mentre altri continueranno inizialmente con il loro trattamento abituale, che può includere farmaci chiamati concentrati di fattori della coagulazione o agenti bypassanti. Lo studio confronterà il numero di episodi di sanguinamento che richiedono trattamento durante il periodo in cui i bambini usano fitusiran con il numero di episodi durante il periodo in cui usano il loro trattamento abituale.
Lo studio durerà diversi anni e i bambini riceveranno iniezioni di fitusiran a intervalli regolari. Durante tutto il periodo dello studio, i medici monitoreranno attentamente la sicurezza del medicinale osservando eventuali effetti indesiderati e valuteranno anche altri aspetti come il numero di sanguinamenti spontanei, i sanguinamenti nelle articolazioni, i cambiamenti nell’attività fisica, l’intensità del dolore e la qualità della vita dei bambini. Alcuni bambini che hanno già partecipato a studi precedenti con fitusiran potranno continuare a ricevere questo medicinale in questo nuovo studio.
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