Il disturbo dello spettro della neuromielite ottica (NMOSD) è una rara malattia autoimmune che colpisce principalmente i nervi ottici e il midollo spinale. Attualmente sono disponibili 4 studi clinici che valutano nuove terapie per questa condizione, inclusi trattamenti specifici per bambini e adolescenti.

Studi clinici in corso sul disturbo dello spettro della neuromielite ottica

Il disturbo dello spettro della neuromielite ottica (NMOSD) è una condizione neurologica rara che causa infiammazione e danno al sistema nervoso centrale, in particolare ai nervi ottici e al midollo spinale. I pazienti possono sperimentare perdita della vista, debolezza muscolare e paralisi. La ricerca medica sta attualmente valutando diverse terapie innovative per migliorare il trattamento di questa malattia complessa.

Studi clinici disponibili

Studio di Inebilizumab per bambini e adolescenti con disturbo dello spettro della neuromielite ottica

Località: Francia, Paesi Bassi, Polonia, Spagna, Svezia

Questo studio clinico si concentra sulla valutazione di Inebilizumab, un anticorpo monoclonale somministrato tramite infusione endovenosa, in bambini e adolescenti affetti da NMOSD. L’obiettivo principale è comprendere come il farmaco si comporta nell’organismo dei pazienti giovani, valutarne l’efficacia nel controllare la malattia e determinarne la sicurezza.

I partecipanti riceveranno Inebilizumab attraverso un’iniezione diretta in vena e saranno monitorati attraverso visite regolari programmate nei giorni 1, 8, 15, 29, 57, 85, 113, 155 e 197. Durante questi controlli verranno effettuati prelievi di sangue per misurare i livelli di cellule B CD20-positive e altri parametri importanti. Lo studio valuterà anche eventuali ricadute della condizione e i cambiamenti nella qualità di vita e nell’acuità visiva.

Criteri di inclusione principali: I pazienti devono essere bambini o ragazzi di età compresa tra 2 e 18 anni, con un peso minimo di 15 kg, e avere un risultato positivo per l’anticorpo anti-AQP4-IgG. Devono inoltre avere una storia documentata di una o più ricadute acute di NMOSD nell’ultimo anno, o due o più ricadute negli ultimi due anni.

Criteri di esclusione principali: Non possono partecipare pazienti che non hanno NMOSD, che non rientrano nella fascia di età specificata, che sono in gravidanza o allattamento, o che hanno allergie al farmaco sperimentale.

Studio sull’efficacia e la sicurezza di Ravulizumab per bambini e adolescenti con disturbo dello spettro della neuromielite ottica (NMOSD)

Località: Francia, Italia, Spagna

Questo studio valuta Ravulizumab (noto anche come ALXN1210), un inibitore del complemento somministrato tramite infusione endovenosa, in pazienti pediatrici con NMOSD positivi agli anticorpi aquaporina-4. Il farmaco agisce bloccando una parte specifica del sistema immunitario chiamata sistema del complemento, che è coinvolta nell’infiammazione e nella distruzione cellulare.

Lo studio si propone di valutare la frequenza delle ricadute, i cambiamenti nelle capacità fisiche e nella vista, nonché la qualità di vita complessiva dei partecipanti. Prima dell’inizio dello studio, tutti i partecipanti devono essere vaccinati contro l’infezione meningococcica dei sierogruppi A, C, W 135 e Y, oltre che contro Haemophilus influenzae tipo b e Streptococcus pneumoniae.

Criteri di inclusione principali: I partecipanti devono avere tra 2 e 18 anni, essere positivi agli anticorpi anti-AQP4, e aver avuto almeno un attacco nell’ultimo anno (per chi non ha ricevuto precedentemente inibitori del complemento). Devono avere un punteggio EDSS (Scala dello stato di disabilità estesa) di 7 o inferiore.

Criteri di esclusione principali: Non possono partecipare pazienti con altre gravi condizioni di salute che potrebbero interferire con lo studio, donne in gravidanza o allattamento, o chi ha partecipato recentemente ad altri studi clinici.

Studio su Imlifidase per il trattamento dell’infiammazione acuta in pazienti con disturbo dello spettro della neuromielite ottica

Località: Paesi Bassi

Questo studio si concentra su Imlifidase (Idefirix), un enzima proteasi cisteina somministrato per via endovenosa, che ha la capacità di scomporre specifici anticorpi nel corpo. L’obiettivo è valutare se Imlifidase possa ridurre rapidamente i livelli di anticorpi dannosi in pazienti con sintomi gravi di NMOSD, come neurite ottica (infiammazione del nervo ottico) e mielite (infiammazione del midollo spinale).

Lo studio si propone di determinare se il trattamento possa abbassare i livelli di anticorpi anti-AQP4 IgG a livelli non rilevabili entro 6 ore dalla somministrazione. I partecipanti saranno strettamente monitorati per valutare l’impatto del trattamento sulla loro condizione e alcuni potrebbero ricevere un placebo per confrontare gli effetti.

Criteri di inclusione principali: I pazienti devono avere almeno 18 anni, essere stati diagnosticati con NMOSD e avere un test positivo per gli anticorpi anti-AQP4 IgG. Devono aver sperimentato un peggioramento dei sintomi, come debolezza o perdita della vista, entro 14 giorni prima del trattamento. Devono essere negativi per epatite B, epatite C e HIV.

Criteri di esclusione principali: Non possono partecipare persone che non hanno una diagnosi di NMOSD o che fanno parte di popolazioni vulnerabili incapaci di fornire il consenso informato.

Studio di Satralizumab per bambini con disturbo dello spettro della neuromielite ottica (NMOSD)

Località: Francia, Italia, Polonia

Questo studio valuta Satralizumab (RO 533-3787), un anticorpo monoclonale che blocca il recettore dell’interleuchina-6, somministrato tramite iniezione sottocutanea. Lo studio si concentra specificamente su bambini di età compresa tra 2 e 11 anni con NMOSD positivi agli anticorpi Aquaporina-4 (AQP4).

L’obiettivo è comprendere come il farmaco viene assorbito e processato dall’organismo nel corso di 24 settimane, oltre a valutarne la sicurezza e l’efficacia. Lo studio monitora la frequenza delle ricadute, i cambiamenti nei livelli di disabilità, nella vista, nel dolore e nella qualità di vita generale attraverso controlli regolari.

Criteri di inclusione principali: I bambini devono avere tra 2 e 11 anni, pesare almeno 10 kg, essere stati diagnosticati con NMOSD e avere un test positivo per gli anticorpi AQP4. La loro condizione neurologica deve essere stabile da almeno 30 giorni prima dello screening. Il punteggio EDSS deve essere compreso tra 0 e 6,5.

Criteri di esclusione principali: Non possono partecipare bambini al di fuori della fascia di età 2-11 anni, senza diagnosi di NMOSD, in gravidanza (per ragazze che hanno iniziato le mestruazioni), o con allergie note al farmaco sperimentale.

Riepilogo e osservazioni

Gli studi clinici attualmente disponibili per il disturbo dello spettro della neuromielite ottica dimostrano un importante impegno della ricerca medica nel trovare terapie efficaci per questa rara malattia autoimmune. Un aspetto particolarmente significativo è l’attenzione dedicata alla popolazione pediatrica, con tre dei quattro studi focalizzati specificamente su bambini e adolescenti.

Tutti gli studi si concentrano su pazienti positivi agli anticorpi anti-AQP4, un marker diagnostico importante per l’NMOSD. I farmaci in fase di sperimentazione appartengono principalmente alla categoria degli anticorpi monoclonali e degli inibitori del complemento, che agiscono modulando diverse componenti del sistema immunitario responsabili dell’infiammazione e del danno neurologico.

È importante notare che questi studi richiedono vaccinazioni specifiche prima della partecipazione, in particolare contro infezioni meningococciche, per garantire la sicurezza dei pazienti durante il trattamento con farmaci immunomodulatori. I partecipanti vengono monitorati attentamente attraverso visite regolari e valutazioni approfondite della vista, della mobilità e della qualità di vita.

I pazienti interessati a partecipare a questi studi dovrebbero consultare il proprio neurologo per discutere l’idoneità e i potenziali benefici e rischi della partecipazione a una sperimentazione clinica.