La discinesia tardiva è un disturbo del movimento che causa movimenti involontari e ripetitivi del corpo. Attualmente sono in corso diversi studi clinici in Europa che valutano nuove opzioni terapeutiche per i pazienti affetti da questa condizione, con particolare attenzione a un farmaco sperimentale chiamato (+)-α-diidrotetrabenzina.

Studi clinici in corso sulla discinesia tardiva

La discinesia tardiva è una condizione neurologica caratterizzata da movimenti involontari e ripetitivi del corpo, che spesso si manifestano come smorfie, movimenti della lingua, schiocco delle labbra e rapido battito delle palpebre. Questa condizione si sviluppa tipicamente come effetto collaterale dell’uso prolungato di alcuni farmaci, in particolare antipsicotici. Attualmente sono disponibili 3 studi clinici che stanno valutando nuovi trattamenti per questa patologia.

Studi clinici disponibili

Studio sugli effetti della (+)-α-diidrotetrabenzina per il trattamento della discinesia tardiva in pazienti con schizofrenia, disturbi dell’umore o disturbi gastrointestinali

Localizzazione: Croazia

Questo studio clinico si concentra sulla valutazione di un trattamento chiamato (+)-α-diidrotetrabenzina, noto anche come (+)-α-DHTBZ, somministrato come soluzione orale. Lo scopo dello studio è valutare l’efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di questo trattamento per le persone affette da discinesia tardiva.

Lo studio ha una durata di otto settimane, durante le quali i partecipanti assumeranno il farmaco una o due volte al giorno a dosi variabili (da 10 a 20 mg una volta al giorno o 25 mg due volte al giorno) per trovare la quantità più efficace e sicura. Il (+)-α-DHTBZ agisce come inibitore del trasportatore vescicolare delle monoamine di tipo 2 (VMAT2), modulando l’attività dei neurotrasmettitori nel cervello per ridurre i movimenti involontari.

Criteri di inclusione principali:

• Età compresa tra 18 e 85 anni
• Diagnosi clinica di schizofrenia, disturbo schizoaffettivo, disturbi dell’umore, disturbi gastrointestinali (come gastroparesi o malattia da reflusso gastroesofageo) e discinesia tardiva indotta da neurolettici da almeno 3 mesi, con sintomi di gravità moderata o severa
• Terapie farmacologiche stabili da almeno 30 giorni prima dello studio
• Indice di massa corporea (IMC) tra 18 e 38 kg/m²

Durante lo studio, i partecipanti saranno monitorati regolarmente attraverso esami fisici e test per valutare i sintomi del movimento, la funzione cardiaca e il benessere mentale, utilizzando scale di valutazione come l’AIMS (Abnormal Involuntary Movement Scale) e la CGI-TD (Clinical Global Impression of Tardive Dyskinesia).

Studio sulla sicurezza della (+)-α-diidrotetrabenzina per pazienti con discinesia tardiva moderata o severa

Localizzazione: Repubblica Ceca, Cechia, Polonia

Questo studio clinico, della durata prevista fino a 54 settimane, si concentra sulla valutazione della sicurezza e della tollerabilità della terapia di mantenimento a lungo termine con (+)-α-diidrotetrabenzina (nome in codice ADE513) per la discinesia tardiva. Il farmaco viene somministrato come soluzione orale.

Lo studio rappresenta una fase di continuazione per pazienti che hanno completato precedenti studi clinici, con l’obiettivo di raccogliere informazioni sull’uso prolungato del farmaco. I partecipanti saranno sottoposti a valutazioni regolari per monitorare i cambiamenti nella condizione e gli eventuali effetti collaterali.

Criteri di inclusione principali:

• Età compresa tra 18 e 75 anni
• Aver completato il trattamento in uno studio precedente
• Diagnosi clinica di discinesia tardiva
• Condizione di salute mentale stabile, senza cambiamenti nei farmaci psichiatrici negli ultimi 30 giorni
• Peso corporeo di almeno 45 kg per le donne e 55 kg per gli uomini
• Ambiente di vita stabile con supporto adeguato per seguire tutte le procedure dello studio

Lo studio prevede un periodo di titolazione durante il quale il dosaggio del farmaco può essere aggiustato per trovare la dose più efficace e tollerabile per ciascun paziente. L’endpoint primario è il cambiamento nel punteggio AIMS dalla valutazione basale alla fine della terapia.

Studio sugli effetti della (+)-α-diidrotetrabenzina per pazienti con discinesia tardiva moderata o severa

Localizzazione: Repubblica Ceca, Cechia, Ungheria, Polonia, Slovacchia

Questo studio clinico valuta l’efficacia della (+)-α-diidrotetrabenzina (nome in codice ADE513) nel ridurre i movimenti anomali associati alla discinesia tardiva. Lo studio ha una durata fino a 18 settimane ed è diviso in due parti distinte.

Nella prima parte (fase open-label di 12 settimane), tutti i partecipanti riceveranno il farmaco in modo aperto, sapendo che stanno assumendo ADE513. Nella seconda parte (fase randomizzata in doppio cieco), i partecipanti saranno assegnati casualmente a ricevere il farmaco attivo o un placebo, senza sapere quale dei due stanno assumendo, per confrontare gli effetti del trattamento con l’assenza di terapia attiva.

Criteri di inclusione principali:

• Età compresa tra 18 e 75 anni
• Diagnosi clinica di discinesia tardiva con sintomi fastidiosi e/o che causano compromissione funzionale
• Punteggio AIMS motorio totale di 6 o superiore, con movimenti anomali giudicati come moderati o severi
• Peso corporeo non inferiore a 45 kg per le donne e 55 kg per gli uomini
• Condizione psichiatrica stabile senza cambiamenti nei farmaci psicoattivi (come neurolettici, benzodiazepine, anticonvulsivanti, stabilizzatori dell’umore) negli ultimi 30 giorni prima dello screening
• Ambiente di vita stabile con supervisione adeguata quando necessario

Durante lo studio, i movimenti involontari dei pazienti saranno valutati a vari intervalli (baseline, settimana 6, settimana 9 e settimana 12) utilizzando la scala AIMS. L’obiettivo principale è osservare i cambiamenti nel punteggio AIMS dall’inizio dello studio alla settimana 12.

Riepilogo

Tutti e tre gli studi clinici attualmente in corso in Europa si concentrano sulla valutazione della (+)-α-diidrotetrabenzina, un inibitore del trasportatore vescicolare delle monoamine di tipo 2 (VMAT2), come potenziale trattamento per la discinesia tardiva. Questo farmaco agisce modulando l’attività dei neurotrasmettitori nel cervello per ridurre i movimenti involontari caratteristici della condizione.

Gli studi presentano caratteristiche diverse:

• Il primo studio è uno studio di fase 2 di 8 settimane che valuta efficacia, sicurezza e tollerabilità in pazienti con varie condizioni sottostanti
• Il secondo è uno studio di sicurezza a lungo termine (fino a 54 settimane) per valutare la terapia di mantenimento
• Il terzo è uno studio di efficacia di 18 settimane con una fase open-label seguita da una fase randomizzata in doppio cieco

Tutti gli studi utilizzano la scala AIMS come strumento principale per valutare i cambiamenti nei movimenti involontari. I criteri di inclusione sono generalmente simili, richiedendo una diagnosi confermata di discinesia tardiva, condizioni di salute mentale stabili e l’assenza di cambiamenti recenti nelle terapie farmacologiche.

Questi studi rappresentano un’importante opportunità per i pazienti affetti da discinesia tardiva moderata o severa di accedere a un nuovo trattamento sperimentale e contribuire alla ricerca di opzioni terapeutiche più efficaci per questa condizione spesso invalidante.