Teriflunomide

Teriflunomide

La teriflunomide, commercializzata con il nome commerciale Aubagio, è un farmaco orale ampiamente studiato in studi clinici per il trattamento delle forme recidivanti di sclerosi multipla (SM). Questo articolo riassume i risultati principali di diversi studi clinici che hanno investigato l’efficacia, la sicurezza e gli esiti nei pazienti associati all’uso della teriflunomide nei pazienti con SM.

Indice dei Contenuti

Cos’è il Teriflunomide?
Quali Condizioni Tratta il Teriflunomide?
Come Funziona il Teriflunomide?
Come si Somministra il Teriflunomide?
Efficacia del Teriflunomide
Effetti Collaterali e Sicurezza
Impatto sulla Qualità della Vita
Ricerca in Corso

Cos’è il Teriflunomide?

Il Teriflunomide è un farmaco utilizzato per trattare alcuni tipi di sclerosi multipla (SM). È anche noto con il nome commerciale Aubagio^[1]. Il Teriflunomide è il principale metabolita (prodotto di degradazione) di un altro farmaco chiamato leflunomide, utilizzato per trattare l’artrite reumatoide^[2].

Quali Condizioni Tratta il Teriflunomide?

Il Teriflunomide è principalmente utilizzato per trattare forme recidivanti di sclerosi multipla (SM), tra cui:

Sclerosi Multipla Recidivante-Remittente (SMRR): Questa è la forma più comune di SM, caratterizzata da periodi di riacutizzazione dei sintomi seguiti da periodi di recupero^[1].
Sclerosi Multipla Secondaria Progressiva Attiva (SMSP): Una forma di SM che può svilupparsi in alcune persone con SMRR, in cui la disabilità peggiora progressivamente^[3].

È interessante notare che la ricerca sta anche esplorando il potenziale utilizzo del teriflunomide nel trattamento di altre condizioni, come:

Mielopatia Associata all’HTLV-1/Paraparesi Spastica Tropicale (HAM/TSP): Una rara condizione neurologica causata da un virus^[4].
Trombocitopenia Immune: Un disturbo del sangue caratterizzato da una bassa conta piastrinica^[5].

Come Funziona il Teriflunomide?

Il Teriflunomide funziona modulando (regolando) il sistema immunitario. Nello specifico:

Inibisce un enzima chiamato diidro-orotato deidrogenasi (DHODH): Questo enzima è cruciale per la rapida crescita di certe cellule immunitarie (linfociti) coinvolte nella SM^[2].
Riduce l’infiammazione: Limitando la crescita di certe cellule immunitarie, il teriflunomide aiuta a ridurre l’infiammazione che danneggia le cellule nervose nella SM^[1].
Influenza la funzione delle cellule T e B: Questi sono tipi di globuli bianchi coinvolti nella risposta immunitaria. Il teriflunomide potrebbe alterare il loro comportamento, contribuendo ai suoi effetti terapeutici^[3].

Attraverso questi meccanismi, il teriflunomide aiuta a rallentare la progressione della SM e a ridurre la frequenza delle ricadute.

Come si Somministra il Teriflunomide?

Il Teriflunomide si assume per via orale (per bocca) sotto forma di compressa. Il dosaggio tipico è:

14 mg una volta al giorno: Questa è la dose più comune per gli adulti con forme recidivanti di SM^[1].
7 mg una volta al giorno: Questa dose può essere utilizzata in alcuni casi, in particolare se ci sono preoccupazioni riguardo agli effetti collaterali^[6].

È importante assumere il teriflunomide esattamente come prescritto dal proprio medico. Il farmaco viene solitamente assunto a lungo termine per gestire efficacemente la SM.

Efficacia del Teriflunomide

Gli studi clinici hanno dimostrato che il teriflunomide può essere efficace nella gestione delle forme recidivanti di SM. Alcuni risultati chiave includono:

Riduzione del tasso di ricadute: Il teriflunomide ha dimostrato di ridurre il numero di ricadute di SM che i pazienti sperimentano^[1].
Rallentamento della progressione della disabilità: Alcuni studi hanno riscontrato che il teriflunomide può rallentare il peggioramento della disabilità nei pazienti con SM^[1].
Riduzione dell’attività alla risonanza magnetica: Il teriflunomide ha dimostrato di ridurre il numero di nuove lesioni cerebrali o in espansione visibili nelle scansioni di risonanza magnetica^[6].

È importante notare che l’efficacia può variare da persona a persona, e il tuo medico monitorerà la tua risposta al farmaco.

Effetti Collaterali e Sicurezza

Come tutti i farmaci, il teriflunomide può causare effetti collaterali. Gli effetti collaterali comuni possono includere:

Mal di testa
Diarrea
Nausea
Assottigliamento o perdita dei capelli
Aumento degli enzimi epatici^[7]

Effetti collaterali più gravi, sebbene meno comuni, possono includere:

Problemi al fegato
Bassa conta dei globuli bianchi, che può aumentare il rischio di infezioni
Pressione sanguigna alta

Il tuo medico ti monitorerà attentamente per questi effetti collaterali attraverso controlli regolari ed esami del sangue. È fondamentale segnalare prontamente al medico qualsiasi sintomo o effetto collaterale insolito.

Impatto sulla Qualità della Vita

Diversi studi hanno esaminato come il teriflunomide influisce sulla qualità della vita dei pazienti. I risultati suggeriscono che:

Miglioramento delle attività quotidiane: Alcuni pazienti riportano miglioramenti nella loro capacità di svolgere le attività quotidiane^[8].
Comodità: Come farmaco orale, il teriflunomide può essere più conveniente per alcuni pazienti rispetto ai trattamenti iniettabili per la SM^[8].
Gestione della fatica: Alcuni studi hanno esaminato l’impatto del teriflunomide sulla fatica correlata alla SM, che è un sintomo comune e debilitante^[9].

Tuttavia, le esperienze possono variare, ed è importante discutere i tuoi obiettivi e preoccupazioni personali con il tuo medico.

Ricerca in Corso

La ricerca sul teriflunomide è in corso, con gli scienziati che esplorano:

Effetti a lungo termine: Gli studi stanno esaminando la sicurezza e l’efficacia a lungo termine del teriflunomide nei pazienti con SM^[9].
Biomarcatori: I ricercatori stanno investigando se certi marcatori biologici possono predire quanto bene un paziente risponderà al teriflunomide^[3].
Uso in altre condizioni: Come menzionato in precedenza, il teriflunomide è oggetto di studio per un potenziale utilizzo in condizioni diverse dalla SM^[4]^[5].

Questi studi in corso potrebbero fornire ulteriori informazioni su come funziona il teriflunomide e su come può essere utilizzato in modo più efficace per aiutare i pazienti con SM e potenzialmente altre condizioni.

Aspetto	Dettagli
Uso Principale	Trattamento delle forme recidivanti di sclerosi multipla (SM)
Meccanismo d’Azione	Inibisce la diidro-orotato deidrogenasi (DHODH), riducendo l’infiammazione e il danno nervoso
Dosaggio	Tipicamente 14 mg per via orale una volta al giorno (studiata anche la dose di 7 mg)
Misure di Efficacia	Riduzione dei tassi di ricaduta, rallentamento della progressione della disabilità, diminuzione delle lesioni cerebrali alla risonanza magnetica
Profilo di Sicurezza	Effetti collaterali comuni: mal di testa, diradamento dei capelli, diarrea, nausea, enzimi epatici elevati
Risultati dei Pazienti	Miglioramento della qualità della vita, della funzione cognitiva e della soddisfazione del trattamento riportati in alcuni studi
Durata degli Studi	Variano da 24 settimane a 2 anni o più, con alcuni studi di estensione a lungo termine
Popolazioni Speciali	Studiato in pazienti mai trattati e in quelli che passano da altri farmaci per la SM
Ricerca in Corso	Indagine sull’uso in altre condizioni (es. trombocitopenia immune) e in specifici sottogruppi di pazienti

Sperimentazioni cliniche in corso su Teriflunomide

Data di inizio: 2024-10-17

Studio sull’efficacia e sicurezza di frexalimab e teriflunomide in adulti con sclerosi multipla recidivante

In arruolamento
3 1 1
Lo studio clinico si concentra sulla sclerosi multipla, una malattia che colpisce il sistema nervoso centrale e può causare sintomi come problemi di movimento, equilibrio e vista. Il trattamento in esame è il frexalimab (conosciuto anche come SAR441344), un farmaco somministrato tramite infusione endovenosa. Questo studio confronta l’efficacia e la sicurezza del frexalimab con quelle…
Malattie in studio:
- Sclerosi multipla
Farmaci in studio:
+12
Data di inizio: 2024-05-20

Studio sulla sicurezza a lungo termine di tolebrutinib in pazienti con sclerosi multipla recidivante o progressiva

In arruolamento
3 1 1
Lo studio clinico si concentra sulla sclerosi multipla, una malattia che colpisce il sistema nervoso. In particolare, si esaminano le forme di sclerosi multipla recidivante e sclerosi multipla progressiva. L’obiettivo principale è valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di un farmaco chiamato tolebrutinib. Questo farmaco viene somministrato sotto forma di compresse rivestite…
Malattie in studio:
Farmaci in studio:
+17
Data di inizio: 2025-02-03

Studio sul Ritiro delle Terapie Modificanti la Malattia in Pazienti con Sclerosi Multipla Recidivante-Remittente Inattiva di 55 Anni e Oltre

In arruolamento
3 1 1 1
La Sclerosi Multipla è una malattia che colpisce il sistema nervoso centrale, causando problemi di comunicazione tra il cervello e il resto del corpo. Questo studio si concentra su una forma specifica della malattia chiamata Sclerosi Multipla Recidivante-Remittente (RRMS), che si manifesta con periodi di sintomi seguiti da periodi di miglioramento. Lo scopo dello studio…
Malattie in studio:
- Sclerosi multipla
Farmaci in studio:
Data di inizio: 2024-11-19

Studio sull’efficacia e sicurezza di frexalimab e teriflunomide in adulti con sclerosi multipla recidivante

In arruolamento
3 1 1
Lo studio clinico si concentra sulla sclerosi multipla, una malattia che colpisce il sistema nervoso centrale e può causare sintomi come debolezza muscolare, problemi di equilibrio e difficoltà di coordinazione. Questo studio mira a confrontare l’efficacia e la sicurezza di due trattamenti per le forme recidivanti di sclerosi multipla: frexalimab e teriflunomide. Frexalimab è un…
Malattie in studio:
- Sclerosi multipla
Farmaci in studio:
+10
La sperimentazione non è ancora iniziata

Studio su Sclerosi Multipla Recidivante-Remittente: confronto tra Ofatumumab e strategia di de-escalation con combinazione di farmaci

Arruolamento non iniziato
3 1 1 1
Lo studio clinico si concentra sulla sclerosi multipla recidivante-remittente, una malattia in cui il sistema immunitario attacca il sistema nervoso centrale, causando sintomi come problemi di movimento e di equilibrio. Il trattamento in esame include diverse terapie, tra cui ofatumumab, dimetil fumarato, ocrelizumab, peginterferone beta-1a, glatiramer acetato, teriflunomide, diroximel fumarato, interferone beta-1a e rituximab. Questi…
Malattie in studio:
- Sclerosi multipla recidivante-remittente
Farmaci in studio:
La sperimentazione non è ancora iniziata

Studio sulla sicurezza a lungo termine di tolebrutinib in pazienti con sclerosi multipla recidivante o progressiva

Arruolamento non iniziato
3 1 1
Lo studio si concentra sulla sclerosi multipla, una malattia che colpisce il sistema nervoso e può manifestarsi in diverse forme, come la sclerosi multipla recidivante e la sclerosi multipla progressiva. L’obiettivo principale è valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di un farmaco chiamato tolebrutinib. Questo farmaco viene somministrato sotto forma di compresse…
Malattie in studio:
Farmaci in studio:
Data di inizio: 2022-01-30

Studio sull’efficacia di una combinazione di farmaci per pazienti con una specifica condizione medica

Arruolamento concluso
3 1 1
Lo studio clinico si concentra sul trattamento del Diabete di Tipo 2, una condizione in cui il corpo non utilizza correttamente l’insulina, un ormone che aiuta a controllare i livelli di zucchero nel sangue. Il trattamento in esame è un nuovo farmaco chiamato XYZ123, progettato per migliorare il controllo della glicemia nei pazienti affetti da…
Malattie in studio:
- Sclerosi multipla recidivante
Farmaci in studio:
+9
Data di inizio: 2021-07-23

Studio sull’efficacia e tollerabilità di ofatumumab rispetto a trattamenti modificanti la malattia di prima linea in pazienti con sclerosi multipla recidivante di nuova diagnosi

Arruolamento concluso
3 1 1 1
La sclerosi multipla recidivante è una malattia in cui il sistema immunitario attacca il rivestimento protettivo dei nervi, causando problemi di comunicazione tra il cervello e il resto del corpo. Questo studio clinico si concentra su pazienti con questa forma di sclerosi multipla appena diagnosticata. L’obiettivo è confrontare l’efficacia e la tollerabilità di diversi trattamenti,…
Malattie in studio:
- Recidiva di sclerosi multipla
Farmaci in studio:
Data di inizio: 2022-06-22

Studio sull’efficacia di una combinazione di farmaci per pazienti con diabete di tipo 2

Arruolamento concluso
3 1 1
Lo studio clinico si concentra sul trattamento del Diabete di Tipo 2, una condizione in cui il corpo non utilizza correttamente l’insulina, un ormone che aiuta a controllare i livelli di zucchero nel sangue. Il trattamento in esame è un nuovo farmaco chiamato XYZ123, progettato per migliorare il controllo della glicemia nei pazienti affetti da…
Malattie in studio:
- Sclerosi multipla recidivante
Farmaci in studio:
+7
Data di inizio: 2020-12-09

Studio sull’Efficacia e Sicurezza di Fenebrutinib e Teriflunomide in Adulti con Sclerosi Multipla Recidivante

Arruolamento concluso
3 1 1
Questo studio riguarda la sclerosi multipla recidivante, una malattia del sistema nervoso centrale in cui il sistema immunitario attacca la guaina protettiva che circonda le fibre nervose nel cervello e nel midollo spinale. Nella forma recidivante, i pazienti sperimentano episodi di peggioramento dei sintomi neurologici chiamati recidive o ricadute, seguiti da periodi di recupero parziale…
Malattie in studio:
- Sclerosi multipla recidivante
Farmaci in studio:
- Fenebrutinib
- Teriflunomide
+1

Glossario

Sclerosi Multipla Recidivante-Remittente (RRMS): La forma più comune di SM caratterizzata da attacchi chiaramente definiti di sintomi neurologici nuovi o in peggioramento, seguiti da periodi di recupero parziale o completo.
Expanded Disability Status Scale (EDSS): Un metodo per misurare la disabilità nella sclerosi multipla e monitorare i cambiamenti nel livello di disabilità nel tempo. È ampiamente utilizzato nella pratica clinica e negli studi clinici.
Risonanza Magnetica (MRI): Una tecnica di imaging medico utilizzata per produrre immagini dettagliate del cervello e del midollo spinale. Nella SM, può rilevare nuove lesioni e monitorare l'attività della malattia.
Lesioni captanti gadolinio: Lesioni attive della SM che possono essere visualizzate nelle scansioni di risonanza magnetica dopo l'iniezione di un mezzo di contrasto chiamato gadolinio. Queste indicano aree di infiammazione attiva nel cervello.
Lesioni T2: Aree di danno nel cervello o nel midollo spinale causate dalla SM che appaiono come punti luminosi su alcuni tipi di scansioni MRI. Il numero totale e il volume delle lesioni T2 viene spesso utilizzato per valutare il carico di malattia della SM.
Tasso annualizzato di ricadute (ARR): Il numero medio di ricadute che un paziente sperimenta all'anno. Questa è una misura comune utilizzata negli studi clinici per valutare l'efficacia dei trattamenti per la SM.
Terapia modificante la malattia (DMT): Farmaci che possono ridurre la frequenza e la gravità degli attacchi di SM e rallentare la progressione della malattia.
Leucoencefalopatia Multifocale Progressiva (PML): Un'infezione cerebrale rara ma grave che può verificarsi in alcuni pazienti con SM che assumono determinati farmaci. La teriflunomide è in fase di studio come potenziale alternativa per i pazienti a rischio di PML.
Esiti riportati dai pazienti (PROs): Resoconti provenienti direttamente dai pazienti su come si sentono o funzionano in relazione a una condizione di salute e alla sua terapia, senza interpretazione da parte dei professionisti sanitari.
Qualità della vita (QoL): Il benessere generale di un paziente, che include aspetti fisici, psicologici e sociali della vita. Questo viene spesso misurato negli studi clinici per valutare l'impatto complessivo di un trattamento.