La cheilopalatoschisi, comunemente nota come labiopalatoschisi, è una malformazione congenita che si verifica quando il labbro superiore e/o il palato non si formano correttamente durante la gravidanza. Attualmente è in corso uno studio clinico innovativo in Spagna che valuta un nuovo trattamento basato su tessuto ingegnerizzato derivato dalle proprie cellule del paziente per riparare il palato.

Studi Clinici in Corso sulla Cheilopalatoschisi

La cheilopalatoschisi è una condizione congenita che si manifesta con un’apertura o una fessura nel labbro superiore e/o nel palato. Questa malformazione si verifica quando i tessuti non si fondono completamente durante lo sviluppo fetale. La condizione può presentarsi con diversi gradi di gravità e può interessare un solo lato (unilaterale) o entrambi i lati (bilaterale) del labbro e del palato. Nel corso della crescita, questa condizione può influenzare l’alimentazione, lo sviluppo del linguaggio, l’udito e può comportare problemi dentali e sfide nella crescita facciale.

Attualmente è disponibile 1 studio clinico per la cheilopalatoschisi nel database, che viene presentato in dettaglio di seguito.

Studio Clinico Disponibile

Studio sulla Sicurezza e Fattibilità dell’Utilizzo di Cheratinociti e Fibroblasti Autologhi Derivati dalla Mucosa Orale per il Trattamento di Pazienti con Palatoschisi

Localizzazione: Spagna

Questo studio clinico si concentra su un approccio innovativo per il trattamento della palatoschisi utilizzando un tessuto speciale chiamato BIOCLEFT, creato dalle cellule del paziente stesso. Il trattamento sperimentale prevede l’utilizzo di cellule prelevate dalla mucosa orale del paziente, in particolare cheratinociti e fibroblasti, che sono fondamentali per la riparazione della pelle e dei tessuti. Queste cellule vengono coltivate in laboratorio fino ad ottenere un numero sufficiente, quindi inserite in una struttura di supporto costituita da fibrina-agarosio, che aiuta a formare un equivalente tissutale vivente.

Obiettivo principale dello studio: L’obiettivo è valutare la sicurezza e la fattibilità di questo nuovo tessuto ingegnerizzato per trattare pazienti con palatoschisi. I partecipanti riceveranno il trattamento BIOCLEFT o un trattamento standard, e i risultati saranno confrontati nel tempo.

Criteri di inclusione:

Bambini di qualsiasi sesso
Diagnosi di labiopalatoschisi totale unilaterale non sindromica (che interessa un solo lato e non associata ad altre sindromi)
Programmazione per intervento chirurgico correttivo
Donazione precedente di un campione di mucosa orale durante un precedente intervento di cheiloplastica (riparazione del labbro)
Consenso informato firmato da uno o entrambi i genitori o dal tutore legale

Criteri di esclusione:

Presenza di altre condizioni di salute gravi che potrebbero interferire con lo studio
Incapacità di seguire le procedure o le istruzioni dello studio
Partecipazione recente ad un altro studio clinico
Allergie ai materiali utilizzati nello studio
Gravidanza o allattamento (per i genitori/tutori coinvolti nelle decisioni)
Storia di scarsa guarigione delle ferite
Infezione attiva al momento dello studio
Assunzione di farmaci che potrebbero influenzare i risultati dello studio
Storia di abuso di sostanze o alcol
Condizioni che influenzano il sistema immunitario

Trattamento sperimentale: Il sostituto di mucosa orale ingegnerizzato con nanostruttura di fibrina-agarosio autologo è un trattamento creato appositamente dalle cellule del paziente stesso. Questa terapia prevede l’ingegnerizzazione di un sostituto per la mucosa orale, il tessuto che riveste l’interno della bocca. Il sostituto è realizzato utilizzando una combinazione di fibrina e agarosio, materiali che formano una struttura di supporto. Questo trattamento viene testato per la sua sicurezza ed efficacia nel riparare la mucosa palatale nei pazienti con palatoschisi.

Fasi dello studio:

Valutazione iniziale: Conferma dell’idoneità del paziente, verifica della diagnosi e firma del consenso informato
Preparazione del sostituto tissutale: Il campione di mucosa orale donato viene utilizzato per creare il sostituto tissutale ingegnerizzato in laboratorio
Impianto chirurgico: Il tessuto preparato viene impiantato chirurgicamente nell’area palatale
Monitoraggio post-operatorio: Osservazione di eventuali eventi avversi e valutazione dell’aspetto estetico, della crescita craniofacciale, dell’udito, del linguaggio e della qualità di vita
Valutazioni di follow-up: Controlli regolari programmati per valutare i risultati a lungo termine del trattamento, con proseguimento dello studio fino al 15 novembre 2027

Lo studio monitora attentamente l’efficacia del nuovo tessuto in termini di guarigione, miglioramento dell’aspetto del palato e impatto sulla crescita, sull’udito, sul linguaggio e sulla qualità di vita complessiva del paziente. Viene inoltre prestata particolare attenzione a qualsiasi effetto collaterale o evento avverso che possa verificarsi durante il processo di trattamento.

Riepilogo

Attualmente è disponibile un unico studio clinico per la cheilopalatoschisi, che rappresenta un approccio innovativo e promettente nel campo della medicina rigenerativa. Lo studio spagnolo BIOCLEFT si distingue per l’utilizzo di terapie cellulari autologhe, ovvero derivate dal paziente stesso, riducendo così il rischio di rigetto e di reazioni allergiche.

Osservazioni importanti:

Il trattamento si basa su tecnologie di ingegneria tissutale avanzata, utilizzando cheratinociti e fibroblasti autologhi derivati dalla mucosa orale
Lo studio prevede un monitoraggio a lungo termine (fino al 2027) per valutare non solo la sicurezza immediata, ma anche gli effetti a lungo termine sulla crescita, lo sviluppo del linguaggio e la qualità di vita
L’approccio è personalizzato, in quanto utilizza le cellule del paziente stesso, rappresentando un potenziale passo avanti rispetto ai trattamenti convenzionali
Lo studio è limitato ai casi di labiopalatoschisi totale unilaterale non sindromica, quindi non tutti i pazienti con questa condizione potrebbero essere idonei
La necessità di una precedente donazione di mucosa orale durante l’intervento di cheiloplastica è un requisito essenziale per la partecipazione

Questo studio rappresenta una speranza per le famiglie di bambini affetti da palatoschisi, offrendo potenzialmente un’alternativa ai metodi chirurgici tradizionali attraverso l’utilizzo di tessuti ingegnerizzati biologicamente compatibili. I risultati di questo studio potrebbero aprire nuove strade per il trattamento di questa condizione congenita.