Il cancro epatobiliare rappresenta un gruppo di tumori che colpiscono il fegato e le vie biliari. Attualmente sono in corso studi clinici che valutano nuove terapie sperimentali per pazienti con forme avanzate di questa malattia. In questo articolo vengono presentati 2 studi clinici disponibili, focalizzati su trattamenti innovativi per il cancro epatobiliare e altri tumori solidi avanzati.

Studi clinici sul cancro epatobiliare

Il cancro epatobiliare comprende diversi tipi di tumori che interessano il fegato e le vie biliari. Tra questi, il carcinoma epatocellulare rappresenta il tipo più comune di tumore primario del fegato, mentre il cancro delle vie biliari colpisce i dotti che collegano il fegato, la cistifellea e l’intestino tenue. Quando la malattia raggiunge uno stadio avanzato e non risponde più alle terapie standard, i pazienti possono considerare la partecipazione a studi clinici che testano nuovi farmaci sperimentali.

Attualmente sono disponibili 2 studi clinici che includono pazienti con cancro epatobiliare. Questi studi valutano l’efficacia e la sicurezza di nuovi farmaci in pazienti con tumori avanzati o metastatici. La partecipazione a uno studio clinico può rappresentare un’opportunità per accedere a trattamenti innovativi non ancora disponibili nella pratica clinica standard.

Studi clinici in corso

Studio su fadraciclib in adulti con tumori solidi avanzati (inclusi cancro mammario, colon-rettale, endometriale, ovarico, delle vie biliari e del fegato) e linfoma

Localizzazione: Spagna

Questo studio clinico valuta gli effetti di fadraciclib (noto anche come CYC065) in persone con vari tipi di tumori avanzati. Lo studio si concentra su diversi tipi di tumori solidi e linfomi, tra cui cancro endometriale, cancro ovarico, cancro delle vie biliari, carcinoma epatocellulare, linfoma a cellule B, linfoma a cellule T, cancro colon-rettale metastatico e diversi tipi di cancro mammario.

Il farmaco in sperimentazione, fadraciclib, viene assunto per via orale in forma di compresse. Appartiene a un gruppo di farmaci chiamati inibitori di CDK2/9, che agiscono bloccando determinate proteine che aiutano le cellule tumorali a crescere. Lo studio mira a trovare la dose migliore del farmaco e determinare quanto sia efficace nel trattare questi diversi tipi di cancro.

Criteri di inclusione principali:

• Età pari o superiore a 18 anni
• Diagnosi confermata di tumore avanzato che è progredito nonostante il trattamento standard, oppure per il quale non esiste un trattamento standard
• Performance status ECOG di 0 o 1 (capacità di svolgere tutte le normali attività con restrizioni minime)
• Capacità di deglutire e tollerare farmaci per via orale
• Per le donne in età fertile: test di gravidanza negativo e utilizzo di metodi contraccettivi efficaci durante lo studio e per 6 mesi dopo l’ultima dose

Criteri di esclusione principali:

• Trattamento precedente con inibitori di CDK entro 14 giorni prima dell’inizio dello studio
• Metastasi cerebrali attive o compressione del midollo spinale che richiedono trattamento
• Intervento chirurgico maggiore entro 4 settimane prima dell’inizio dello studio
• Gravi condizioni cardiache, tra cui ipertensione non controllata, malattia cardiaca instabile o infarto negli ultimi 6 mesi
• Infezioni attive non controllate che richiedono trattamento
• Gravidanza o allattamento

Durante lo studio, i partecipanti assumono il farmaco una o due volte al giorno in cicli di 28 giorni. Il trattamento continua finché risulta efficace e gli effetti collaterali sono gestibili. Durante tutto lo studio, i medici monitorano la salute dei partecipanti e la risposta del cancro al trattamento attraverso controlli regolari e vari esami medici per garantire la sicurezza e monitorare l’efficacia del farmaco. Lo studio è programmato per continuare fino al 30 ottobre 2025.

Studio di DS-3939a per pazienti con tumori solidi avanzati o metastatici

Localizzazione: Belgio, Francia, Spagna

Questo studio clinico si concentra sui tumori solidi avanzati, che sono tipi di cancro che si sono diffusi oltre la loro sede originale e sono difficili da trattare. Lo studio testa un nuovo trattamento chiamato DS-3939a, che viene somministrato come soluzione attraverso un’infusione endovenosa, il che significa che viene somministrato direttamente nel flusso sanguigno attraverso una vena. Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di DS-3939a e verificare quanto sia efficace nel trattare questi tumori avanzati.

Lo studio è diviso in due parti. Nella prima parte, i partecipanti riceveranno DS-3939a per valutarne la sicurezza e quanto sia tollerato dall’organismo. Nella seconda parte, lo studio continuerà a valutare la sicurezza e misurerà anche l’efficacia del trattamento a una dose raccomandata. Questo comporterà l’osservazione di come il cancro risponde al trattamento, noto come tasso di risposta obiettiva. I partecipanti possono avere diversi tipi di tumori avanzati, inclusi quelli di polmone, mammella, ovaio, pancreas e vie biliari, tra gli altri.

Criteri di inclusione principali:

• Firmare e datare il modulo di consenso informato principale
• Avere una frazione di eiezione ventricolare sinistra del 50% o superiore (misurazione della funzionalità cardiaca)
• Avere una funzione organica adeguata
• Avere una malattia misurabile secondo i criteri RECIST V1.1
• Avere un punteggio di performance status ECOG di 0 o 1
• Per la Parte 1: diagnosi confermata di cancro localmente avanzato, metastatico o non resecabile a vescica, polmone, mammella, ovaio, vie biliari o pancreas
• Per la Parte 2: capacità di fornire un campione di tumore basale, fresco o da biopsia precedente

Criteri di esclusione principali:

• Pazienti che non rientrano nella fascia d’età specificata per lo studio
• Pazienti che fanno parte di una popolazione vulnerabile
• Pazienti che non soddisfano i requisiti di sicurezza e tollerabilità per DS-3939a

Durante tutto lo studio, i partecipanti saranno monitorati attentamente per eventuali effetti collaterali o cambiamenti nella loro salute. Ciò include controlli regolari, esami di laboratorio e studi di imaging per monitorare i progressi del trattamento. Lo studio mira a raccogliere informazioni importanti che potrebbero portare a nuove opzioni di trattamento per le persone con tumori solidi avanzati. Lo studio è previsto terminare entro l’11 luglio 2027.

Riepilogo

Gli studi clinici attualmente in corso per il cancro epatobiliare rappresentano un’opportunità importante per i pazienti con malattia avanzata. Entrambi gli studi presentati utilizzano approcci innovativi con farmaci sperimentali che agiscono su meccanismi specifici di crescita tumorale.

Lo studio con fadraciclib offre il vantaggio di una somministrazione orale, più comoda per i pazienti, e include diverse tipologie di tumori solidi avanzati, tra cui il carcinoma epatocellulare e il cancro delle vie biliari. Il farmaco agisce come inibitore di CDK2/9, bloccando proteine essenziali per la proliferazione delle cellule tumorali.

Lo studio con DS-3939a, disponibile in tre paesi europei (Belgio, Francia e Spagna), valuta un farmaco somministrato per via endovenosa in pazienti con tumori solidi avanzati o metastatici, inclusi i tumori delle vie biliari. Lo studio è strutturato in due fasi per valutare prima la sicurezza e poi l’efficacia del trattamento.

È importante sottolineare che questi studi clinici hanno criteri di eleggibilità specifici, inclusi requisiti relativi alla funzionalità cardiaca e organica, al performance status del paziente e alla progressione della malattia. I pazienti interessati dovrebbero discutere con il proprio oncologo se la partecipazione a uno di questi studi potrebbe essere appropriata per la loro situazione clinica specifica.

La partecipazione a uno studio clinico richiede un impegno importante in termini di visite di controllo, esami di laboratorio e imaging regolari, ma offre l’accesso a trattamenti innovativi che potrebbero non essere altrimenti disponibili. Tutti i partecipanti vengono monitorati attentamente per garantire la massima sicurezza durante il trattamento sperimentale.