Questo studio riguarda la malattia acuta del trapianto contro l’ospite della pelle, una condizione che può verificarsi dopo un trapianto di cellule staminali emopoietiche, quando le cellule del donatore attaccano i tessuti del ricevente. Questa reazione può causare problemi alla pelle e ad altri organi. Il trattamento utilizzato nello studio è il venetoclax, un farmaco somministrato sotto forma di compresse rivestite con film che si assumono per bocca. Il venetoclax viene testato in diverse dosi, da 10 mg, 50 mg fino a 100 mg, per trovare la dose più sicura ed efficace per trattare questa malattia.

Lo scopo dello studio è determinare la dose massima tollerata di venetoclax che può essere somministrata in modo sicuro ai pazienti. Durante lo studio, i partecipanti ricevono il farmaco insieme al trattamento standard con cortisone per la malattia acuta del trapianto contro l’ospite. Il trattamento con venetoclax viene somministrato per un periodo di 56 giorni, durante i quali vengono monitorate attentamente la sicurezza del farmaco e la risposta della malattia. I medici valuteranno se il farmaco aiuta a controllare la malattia, se riduce i sintomi e se migliora le condizioni generali dei pazienti.

Lo studio prevede controlli regolari per valutare come il corpo risponde al trattamento e per verificare eventuali effetti indesiderati. Vengono eseguiti esami del sangue per controllare i livelli delle cellule del sangue e altri parametri di sicurezza. In alcuni casi possono essere prelevati campioni di tessuto per studiare meglio come il farmaco agisce sulle cellule che causano la malattia. I ricercatori valuteranno anche la qualità di vita dei pazienti durante il trattamento attraverso questionari specifici.