Nucresiran è un nuovo farmaco sperimentale progettato per il trattamento dell’amiloidosi da transtiretina con cardiomiopatia (ATTR-CM). Questo medicinale agisce riducendo la produzione della proteina transtiretina nel fegato, che quando si accumula può causare danni al cuore. Il farmaco mira a rallentare o fermare la progressione della malattia cardiaca nei pazienti affetti da questa rara condizione.

Placebo è una sostanza inattiva che viene utilizzata come termine di confronto per valutare l’efficacia del farmaco in studio. Il placebo ha un aspetto identico al farmaco attivo ma non contiene principi attivi medicinali. Viene utilizzato per determinare se i benefici osservati sono effettivamente dovuti al trattamento con nucresiran.

Amiloidosi da transtiretina con cardiomiopatia (ATTR-CM) – Una malattia rara caratterizzata dall’accumulo anomalo di proteine chiamate transtiretina nel tessuto cardiaco. Questa condizione causa un progressivo ispessimento e irrigidimento delle pareti del cuore, compromettendo la sua capacità di pompare il sangue in modo efficace. La proteina transtiretina, normalmente coinvolta nel trasporto di ormoni tiroidei e vitamina A, subisce alterazioni che la portano ad aggregarsi e depositarsi nel muscolo cardiaco. Con il progredire della malattia, il cuore diventa sempre meno elastico e la sua funzione di pompa si riduce gradualmente. La condizione può manifestarsi sia come forma ereditaria che acquisita.