Lo studio clinico si concentra sulla malattia di Parkinson, una condizione neurologica che colpisce il movimento e può causare tremori, rigidità e difficoltà di equilibrio. In particolare, lo studio si rivolge a persone con una forma specifica di Parkinson, chiamata Parkinson guidato da LRRK2, che è influenzata da una mutazione genetica. Il trattamento in esame è un farmaco sperimentale chiamato NEU-411, che viene somministrato sotto forma di compresse. Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e l’efficacia di NEU-411 nei partecipanti con questa forma di Parkinson.

Durante lo studio, i partecipanti verranno assegnati in modo casuale a ricevere NEU-411 o un placebo. Un placebo è una sostanza che non contiene principi attivi e viene utilizzato per confrontare gli effetti del farmaco in esame. I partecipanti saranno monitorati per un periodo di 52 settimane per osservare eventuali cambiamenti nei sintomi del Parkinson e per rilevare eventuali effetti collaterali. Verrà utilizzato un test genetico specifico per identificare i partecipanti con la forma di Parkinson guidata da LRRK2, che sono più propensi a beneficiare del trattamento con NEU-411.

Lo studio è progettato per essere “doppio cieco”, il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sapranno chi riceve il farmaco attivo e chi il placebo, per garantire che i risultati siano il più obiettivi possibile. I partecipanti saranno valutati regolarmente per monitorare la loro salute e il progresso della malattia, utilizzando strumenti come la scala di valutazione della malattia di Parkinson. Lo studio mira a fornire nuove informazioni su come trattare efficacemente il Parkinson guidato da LRRK2 e migliorare la qualità della vita delle persone affette da questa condizione.