Studio sulla Sicurezza di Metformina per Prevenire la Leucemia in Pazienti con CCUS e Sindromi Mielodisplastiche a Basso Rischio

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Di cosa tratta questo studio?

Lo studio clinico si concentra su due condizioni mediche: la sindrome mielodisplastica a basso rischio e la citopenia clonale di significato indeterminato. Queste sono condizioni del sangue in cui il midollo osseo non produce abbastanza cellule del sangue sane. Il trattamento in esame รจ un farmaco chiamato metformina cloridrato, comunemente usato per trattare il diabete di tipo 2, ma qui viene studiato per il suo potenziale nel prevenire la progressione della leucemia in queste condizioni.

Lo scopo dello studio รจ valutare la sicurezza della metformina e la fattibilitร  del protocollo di studio nei pazienti con queste condizioni. I partecipanti assumeranno il farmaco per un periodo massimo di 52 settimane. Durante lo studio, verranno monitorati per osservare eventuali cambiamenti nella loro condizione e per raccogliere dati che potrebbero aiutare a progettare studi futuri piรน ampi.

Lo studio prevede anche un gruppo di controllo composto da individui sani, per confrontare i risultati. I partecipanti saranno seguiti nel tempo per valutare la sicurezza del trattamento e la sua accettabilitร , oltre a raccogliere informazioni su eventuali effetti collaterali. L’obiettivo finale รจ capire se la metformina puรฒ essere un’opzione efficace per prevenire la progressione della malattia nei pazienti con sindrome mielodisplastica a basso rischio e citopenia clonale di significato indeterminato.

1 Inizio del trial

Dopo aver fornito il consenso informato scritto, inizia la partecipazione al trial clinico.

Viene confermata la diagnosi di sindrome mielodisplastica a basso rischio o citopenia clonale di significato indeterminato.

2 Somministrazione del farmaco

Viene somministrato metformina cloridrato per via orale.

La dose, la frequenza e la durata della somministrazione sono stabilite dal protocollo del trial.

3 Visite di controllo

Sono previste visite di controllo periodiche per monitorare la sicurezza e l’efficacia del trattamento.

Durante le visite, vengono effettuati esami del sangue e altre valutazioni cliniche per monitorare la progressione della malattia e la risposta al trattamento.

4 Valutazione degli effetti

Viene monitorata la presenza di eventuali effetti collaterali o reazioni avverse.

Si valuta l’aderenza al protocollo e l’accettabilitร  del trattamento da parte del partecipante.

5 Conclusione del trial

Al termine del periodo di studio, viene effettuata una valutazione finale per determinare l’efficacia del trattamento.

I risultati del trial contribuiranno a informare il disegno di futuri studi clinici.

Chi puรฒ partecipare allo studio?

  • Devi avere una diagnosi di sindrome mielodisplastica (MDS) a rischio molto basso o basso, oppure di citopenia clonale di significato indeterminato (CCUS).
  • Se hai la MDS, il tuo punteggio IPSS-R deve essere โ‰ค3 e la percentuale di blasti nel midollo osseo deve essere inferiore al 5%.
  • Se hai la CCUS, devi avere una mutazione somatica o un’anomalia citogenetica che non diagnostica MDS o altre malattie, con citopenia persistente per piรน di 6 mesi e altre cause comuni di citopenia escluse.
  • La citopenia nel sangue periferico รจ definita come: emoglobina <11,3 g/dL (7 mmol/L) nelle donne e <12,9 g/dL (8 mmol/L) negli uomini, piastrine <150 x 109/L, o neutrofili <1,8 x 109/L.
  • Se sei una donna, devi essere in menopausa, definita come assenza di mestruazioni per almeno 12 mesi, senza altre cause patologiche o fisiologiche evidenti, e avere piรน di 45 anni.
  • Devi avere almeno 18 anni.
  • Devi fornire il tuo consenso scritto informato prima di partecipare alle procedure dello studio.
  • Devi essere disposto a rispettare gli aspetti obbligatori del protocollo dello studio.
  • Devi essere in grado di ingerire pillole.

Chi non puรฒ partecipare allo studio?

  • Non puoi partecipare se hai una malattia diversa da sindromi mielodisplastiche (MDS) a rischio molto basso o basso, o citopenia clonale di significato indeterminato (CCUS). Queste sono condizioni del sangue.
  • Non puoi partecipare se hai meno di 18 anni.
  • Non puoi partecipare se sei incinta o stai allattando.
  • Non puoi partecipare se stai giร  partecipando a un altro studio clinico.
  • Non puoi partecipare se hai una condizione medica che, secondo il medico, potrebbe rendere pericolosa la tua partecipazione allo studio.

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

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Nome del sito Cittร  Paese Stato
Rhksdpglvfqazy Copenaghen Danimarca

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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Danimarca Danimarca
Reclutando
21.12.2021

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

Metformina รจ un farmaco comunemente usato per trattare il diabete di tipo 2. In questo studio clinico, viene studiato per il suo potenziale ruolo nel prevenire la leucemia in pazienti con citopenia clonale di significato indeterminato (CCUS) e sindromi mielodisplastiche a basso rischio (LR-MDS). L’obiettivo รจ capire se la metformina puรฒ aiutare a controllare la progressione della malattia e se รจ sicura da usare in questi pazienti. La metformina potrebbe agire rallentando o modificando i processi che portano al peggioramento della malattia.

Malattie in studio:

Sindrome mielodisplastica (MDS), a rischio molto basso e basso โ€“ La sindrome mielodisplastica รจ un gruppo di disturbi del sangue causati da una produzione anomala di cellule del midollo osseo. In questa condizione, il midollo osseo produce cellule del sangue immature o difettose, che non funzionano correttamente. Nel tempo, queste cellule anomale possono accumularsi nel midollo osseo e nel sangue, portando a una riduzione delle cellule del sangue sane. I sintomi possono includere affaticamento, infezioni frequenti e sanguinamenti facili. La progressione della malattia puรฒ variare, ma nei casi a rischio molto basso e basso, i cambiamenti nel sangue e nel midollo osseo tendono a essere piรน lenti. La condizione puรฒ rimanere stabile per un lungo periodo prima di mostrare segni di peggioramento.

Citopenia clonale di significato indeterminato (CCUS) โ€“ La citopenia clonale di significato indeterminato รจ una condizione in cui si osserva una riduzione del numero di cellule del sangue, associata alla presenza di mutazioni clonali nel midollo osseo. Queste mutazioni non sono sufficienti per diagnosticare una sindrome mielodisplastica, ma indicano un rischio potenziale di sviluppare disturbi del sangue piรน gravi. La condizione puรฒ manifestarsi con sintomi come affaticamento, pallore e tendenza a sviluppare infezioni o sanguinamenti. La progressione della CCUS รจ generalmente lenta, e molti individui possono rimanere asintomatici per lunghi periodi. Tuttavia, รจ importante monitorare regolarmente la condizione per rilevare eventuali cambiamenti significativi.

Ultimo aggiornamento: 11.12.2025 17:44

ID della sperimentazione:
2024-518436-37-01
NCT ID:
NCT04741945
Fase della sperimentazione:
Esplorazione terapeutica (Fase II)

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