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Studio clinico sull’efficacia e sicurezza di Ravulizumab nei pazienti pediatrici con Neuromielite Ottica (NMOSD)
Lo studio clinico si concentra su una malattia chiamata Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder (NMOSD), che colpisce il sistema nervoso centrale, in particolare il nervo ottico e il midollo spinale. Questa condizione può causare sintomi come perdita della vista e debolezza muscolare. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato Ravulizumab, noto anche con il nome…
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Data di inizio: 2022-06-16Studio sulla sicurezza e tollerabilità di DB-OTO in bambini e neonati con perdita uditiva congenita da mutazioni bialleliche del gene Otoferlin (OTOF)
La perdita dell’udito congenita causata da mutazioni bialleliche del gene Otoferlin (OTOF) è una condizione in cui i bambini nascono con problemi di udito a causa di cambiamenti genetici specifici. Questo studio si concentra su un trattamento chiamato DB-OTO, che viene somministrato tramite iniezione nell’orecchio interno. Il trattamento utilizza due vettori virali che trasportano parti…
Studio sull’Efficacia e Sicurezza di Inaxaplin in Adulti e Bambini con Malattia Renale Proteinurica Mediata da APOL1
La ricerca riguarda una malattia chiamata Malattia Renale Proteinurica Mediata da APOL1 (AMKD), che colpisce i reni e può portare a problemi come la perdita di proteine nelle urine. Lo studio esamina l’efficacia e la sicurezza di un farmaco chiamato VX-147, che viene somministrato sotto forma di compresse rivestite. Il farmaco contiene una sostanza attiva…
Studio sull’Efficacia e Sicurezza di PBF-999 nei Pazienti con Sindrome di Prader-Willi
La sindrome di Prader-Willi è una malattia genetica rara che può causare problemi di crescita, sviluppo e comportamento. Questo studio clinico di Fase 2 si concentra sulla valutazione dell’efficacia, sicurezza e comportamento del farmaco PBF-999 nei pazienti affetti da questa sindrome. Il farmaco viene somministrato sotto forma di capsule e sarà confrontato con un placebo,…
Malattia:
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Data di inizio: 2023-02-22Studio sull’Efficacia e Sicurezza di Pitolisant in Pazienti con Sindrome di Prader-Willi
Questo studio clinico si concentra sulla sindrome di Prader-Willi, una condizione genetica rara che causa una serie di problemi fisici, mentali e comportamentali. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato pitolisant, noto anche con il nome in codice HBS-101. Il farmaco è somministrato in forma di compresse e viene studiato per valutare la sua…
Malattia:
Farmaci studiati:
- PITOLISANT HYDROCHLORIDE
Studio disponibile in:
Data di inizio: 2025-03-19Studio sull’efficacia e sicurezza di alpelisib nei pazienti pediatrici e adulti con sindrome di Megalencefalia-Malformazione capillare Polimicrogiria (MCAP)
Lo studio clinico si concentra sulla sindrome di Megalencefalia-Malformazione Capillare Polimicrogiria (MCAP), una condizione rara che può causare problemi di sviluppo neurologico. Questa sindrome è caratterizzata da un ingrossamento del cervello, malformazioni vascolari e altre anomalie fisiche. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato Alpelisib, somministrato sotto forma di compresse rivestite. Lo studio prevede…
Farmaci studiati:
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Data di inizio: 2022-11-03
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