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Fenomeni genetici

  • Studio sulla sicurezza e tollerabilità di DB-OTO in bambini e neonati con perdita uditiva congenita da mutazioni bialleliche del gene Otoferlin (OTOF)

    In arruolamento

    2 1 1
    Malattie in studio:
    • Sordità
    Farmaci in studio:
    • Db-Oto-3
    • Db-Oto-5
    Germania Spagna

  • Studio sull’efficacia e sicurezza di alpelisib nei pazienti pediatrici e adulti con sindrome di Megalencefalia-Malformazione capillare Polimicrogiria (MCAP)

    In arruolamento

    2 1 1
    Malattie in studio:
    • Spettro di crescita eccessiva correlata al gene PIK3CA
    Farmaci in studio:
    • Alpelisib
    Francia

  • Studio sull’Efficacia e Sicurezza di Inaxaplin in Adulti e Bambini con Malattia Renale Proteinurica Mediata da APOL1

    In arruolamento

    4 1
    Farmaci in studio:
    • Inaxaplin
    Belgio Francia

  • Studio sulla sicurezza ed efficacia del vosoritide in bambini da 0 a 36 mesi con ipocondroplasia

    In arruolamento

    2 1 1
    Farmaci in studio:
    • Vosoritide
    Francia Germania Italia

  • Studio clinico di MZE829 in adulti con malattia renale APOL1: valutazione della sicurezza e dell’effetto sulla proteinuria

    In arruolamento

    2 1 1
    Farmaci in studio:
    • MZE829
    Francia

  • Terapia con cellule T CD4 autologhe modificate con CRISPR/Cas9 per pazienti con immunodeficienza legata all’X con sindrome da iper-IgM tipo 1 (HIGM1)

    Arruolamento non iniziato

    2 1 1 1
    Malattie in studio:
    • Sindrome da immunodeficienza primaria
    Farmaci in studio:
    • HAEMOPHILUS TYPE B POLYSACCHARIDE CONJUGATED TO TETANUS TOXOID ADSORBED ON ALUMINIUM PHOSPHATE
    • HEPATITIS B SURFACE ANTIGEN (RDNA) ADSORBED ON ALUMINIUM PHOSPHATE [PRODUCED IN S. CEREVISAE CELLS BY RDNA]
    Italia
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Farmaci sperimentali in questa sede

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Patologie oggetto di studio in questa sede

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