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Lo studio clinico si concentra sulla sindrome da attivazione della fosfoinositide 3-chinasi delta, una rara malattia genetica che colpisce il sistema immunitario. Il trattamento in esame è il leniolisib, un farmaco somministrato per via orale sotto forma di compresse rivestite con film o granuli rivestiti con film. Il leniolisib agisce come inibitore di una specifica…
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Lo studio clinico si concentra su una malattia rara chiamata Emoglobinuria Parossistica Notturna (PNH), che colpisce il sangue e può causare anemia e altri problemi di salute. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato Iptacopan, che viene somministrato in capsule di gelatina dura. Questo studio è rivolto a pazienti pediatrici, cioè bambini e adolescenti…
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Lo studio clinico si concentra su una malattia chiamata immunodeficienza comune variabile (CVID), una condizione in cui il sistema immunitario non funziona correttamente, rendendo le persone più suscettibili alle infezioni. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato leniolisib, che viene somministrato sotto forma di compresse rivestite. L’obiettivo dello studio è valutare la sicurezza e…
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Lo studio clinico si concentra sulla **sclerosi sistemica**, una malattia autoimmune che può causare l’ispessimento e l’indurimento della pelle e dei tessuti connettivi. Il trattamento in esame è il **Rituximab**, noto anche con i nomi in codice **CT-P10**, **PF-05280586**, **ABP 798**, **BI 695500**, **JHL1101**, e **HLX01**. Questo farmaco viene somministrato come soluzione per infusione, cioè…
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Questo studio clinico si concentra sul trattamento del Lupus Eritematoso Sistemico grave e resistente, una malattia autoimmune in cui il sistema immunitario attacca i tessuti sani del corpo. Il trattamento in esame utilizza una terapia innovativa chiamata Obecabtagene Autoleucel, che coinvolge l’uso di cellule T arricchite e modificate per riconoscere e attaccare specifici bersagli nel…
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