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Malattie nutrizionali e metaboliche

  • Studio sull’efficacia di evolocumab in pazienti ad alto rischio cardiovascolare senza precedenti infarti o ictus

    Arruolamento concluso

    3 1 1
    Farmaci in studio:
    • Evolocumab
    Austria Belgio Bulgaria Cechia Danimarca Estonia +16

  • Studio sull’Efficacia e Sicurezza a Lungo Termine di Lerodalcibep per la Riduzione del Colesterolo in Pazienti con Ipercolesterolemia Familiare o Rischio Cardiovascolare Elevato

    Arruolamento concluso

    3 1 1
    Malattie in studio:
    • Iperlipidemia di tipo IIa
    • Disturbo cardiovascolare
    Farmaci in studio:
    • Lerodalcibep
    Francia Germania Norvegia Spagna

  • Studio su VTX-801 e cloruro di rame (64Cu) per pazienti adulti con malattia di Wilson

    Arruolamento concluso

    2 1 1
    Malattie in studio:
    • Degenerazione epato-lenticolare
    Farmaci in studio:
    • Adeno-Associated Viral Vector Serotype 3B Encoding Shortened Human Atp7B
    • Copper (64Cu) Chloride
    Danimarca Germania

  • Studio su GLM101 per adulti, adolescenti e bambini con PMM2-CDG

    Arruolamento concluso

    2 1 1
    Malattie in studio:
    • Disturbo metabolico
    Farmaci in studio:
    • Alfa-D-Mannopyranosyl Phosphate Dipotassium
    Spagna

  • Studio sull’efficacia e sicurezza di OTL-203 in pazienti con mucopolisaccaridosi tipo I, sindrome di Hurler (MPS-IH) rispetto al trattamento standard con trapianto di cellule staminali ematopoietiche allogeniche

    Arruolamento concluso

    3 1 1 1
    Malattie in studio:
    • Mucopolisaccaridosi I
    Farmaci in studio:
    • Autologous Cd34+ Haematopoietic Stem And Progenitor Cells Genetically Modified With The Lentiviral Vector Idua Lv, Encoding For The Alpha-L-Iduronidase Cdna
    • Laronidase
    • Plerixafor
    Italia Paesi Bassi

  • Studio su Empagliflozin e Finerenone per Pazienti con Diabete di Tipo 2 e Albuminuria Elevata

    Arruolamento concluso

    3 1 1 1
    Malattie in studio:
    • Albuminuria
    • Nefropatia diabetica
    • Diabete mellito di tipo 2
    Farmaci in studio:
    • Empagliflozin
    • Finerenone
    Paesi Bassi
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Farmaci sperimentali in questa sede

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Patologie oggetto di studio in questa sede

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