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Malattie e anomalie congenite, ereditarie e neonatali

  • Studio sulla Sicurezza a Lungo Termine di FLT201 nei Pazienti con Malattia di Gaucher Tipo 1

    Arruolamento concluso

    1 1 1
    Malattie in studio:
    • Malattia di Gaucher tipo I
    Farmaci in studio:
    • Adeno-Associated Viral Vector Serotype S3 Containing Codon-Optimised Expression Cassette Encoding Human Beta-Glucocerebrosidase Variant
    Spagna

  • Studio sulla Sicurezza ed Efficacia di Tolvaptan nei Bambini con Malattia Policistica Renale Autosomica Recessiva

    Arruolamento concluso

    3 1 1
    Malattie in studio:
    • Malattia cistica del rene congenita
    Farmaci in studio:
    • Tolvaptan
    Belgio Germania Polonia Spagna

  • Studio sulla sicurezza ed efficacia a lungo termine di garadacimab nel trattamento preventivo dell’angioedema ereditario

    Arruolamento concluso

    3 1 1
    Malattie in studio:
    • Angioedema ereditario
    Farmaci in studio:
    • Garadacimab
    Cechia Germania Ungheria Paesi Bassi Spagna

  • Studio sulla sicurezza a lungo termine del gel transdermico ZYN002 (cannabidiolo) per bambini, adolescenti e giovani adulti con sindrome dell’X fragile

    Arruolamento concluso

    3 1 1
    Malattie in studio:
    • Sindrome X fragile
    Farmaci in studio:
    • Cannabidiol
    Irlanda

  • Studio su Vesleteplirsen per la Distrofia Muscolare di Duchenne Trattabile con Salto dell’Esone 51

    Arruolamento concluso

    2 1 1
    Farmaci in studio:
    • Vesleteplirsen
    Belgio Germania Italia Paesi Bassi Spagna

  • Studio sulla sicurezza ed efficacia di PTC518 nei pazienti con malattia di Huntington

    Arruolamento concluso

    2 1
    Farmaci in studio:
    • Ptc518
    Austria Francia Germania Italia Paesi Bassi Spagna
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Farmaci sperimentali in questa sede

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Patologie oggetto di studio in questa sede

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