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Malattie e anomalie congenite, ereditarie e neonatali

  • Studio clinico sulla sicurezza e tollerabilità di DS-2325a nei pazienti con Sindrome di Netherton

    Arruolamento concluso

    2 1 1
    Malattie in studio:
    • Sindrome di Netherton
    Farmaci in studio:
    • Ds-2325A
    • Sodium Chloride Solution 0.9%
    Francia

  • Studio sulla Sicurezza ed Efficacia della Terapia Genica con Cellule Staminali per la Deficienza di Adesione dei Leucociti-I (LAD-I) in Pazienti Affetti da LAD-I

    Arruolamento concluso

    2 1 1
    Malattie in studio:
    • Deficit di adesione leucocitaria
    Farmaci in studio:
    • Autologous Cd34+ Haematopoietic Stem Cells Genetically Modified With Lentiviral Vector Encoding The Cd18 Gene
    Spagna

  • Studio sull’efficacia di fitusiran per prevenire episodi di sanguinamento in maschi con emofilia grave

    Arruolamento concluso

    3 1 1 1
    Malattie in studio:
    • Emofilia
    Farmaci in studio:
    • Damoctocog Alfa Pegol
    • Fitusiran
    • Albutrepenonacog Alfa
    Francia Polonia Grecia Spagna Germania Italia

  • Studio sull’efficacia di darolutamide e terapia di deprivazione androgenica in uomini con cancro alla prostata metastatico sensibile agli ormoni

    Arruolamento concluso

    3 1 1
    Malattie in studio:
    • Cancro della prostata metastatico
    Farmaci in studio:
    • Darolutamide
    Spagna Lettonia Lituania

  • Studio sull’efficacia di spesolimab per i pazienti con sindrome di Netherton

    Arruolamento concluso

    2 1
    Malattie in studio:
    • Sindrome di Netherton
    Farmaci in studio:
    • Spesolimab
    Spagna Belgio Bulgaria Germania Italia Finlandia +5

  • Studio clinico sugli effetti a lungo termine di Avalotcagene ontaparvovec in adulti con deficit di Ornitina Transcarbamilasi a esordio tardivo

    Arruolamento concluso

    2 1 1
    Malattie in studio:
    • Deficit di ornitina transcarbamilasi
    Farmaci in studio:
    • Avalotcagene Ontaparvovec
    Francia Spagna
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Farmaci sperimentali in questa sede

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Patologie oggetto di studio in questa sede

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Rete europea di informazioni sulle sperimentazioni cliniche

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