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Malattie e anomalie congenite, ereditarie e neonatali

  • Studio sulla sicurezza ed efficacia delle cellule staminali mesenchimali fetali allogeniche per l’Osteogenesi Imperfetta grave nei bambini e feti

    Arruolamento concluso

    2 1 1
    Malattie in studio:
    • Osteogenesi imperfetta
    Farmaci in studio:
    • Allogeneic Fetal Mesenchymal Stem Cells
    Paesi Bassi Svezia
  • Studio sulla terapia genica con Delandistrogene Moxeparvovec e Imlifidase per pazienti con distrofia muscolare di Duchenne con anticorpi preesistenti a rAAVrh74

    Arruolamento concluso

    1 1 1 1
    Farmaci in studio:
    • Delandistrogene Moxeparvovec
    • Imlifidase
    Spagna
  • Studio di valutazione della sicurezza ed efficacia di una singola dose di cellule staminali ematopoietiche modificate con CRISPR-Cas9 (exagamglogene autotemcel) in pazienti con anemia falciforme grave

    Arruolamento concluso

    2 1 1 1
    Malattie in studio:
    • Anemia a cellule falciformi
    Farmaci in studio:
    • Busulfan
    • Exagamglogene Autotemcel
    • Plerixafor
    Belgio Italia
  • Studio sulla sicurezza di Vonafexor in pazienti con sindrome di Alport a rischio di progressione

    Arruolamento concluso

    2 1 1
    Malattie in studio:
    • Sindrome di Alport
    Farmaci in studio:
    • Vonafexor
    Spagna Francia Germania
  • Studio sulla Sicurezza e Tollerabilità di NTLA-2001 in Pazienti con Amiloidosi Ereditaria da Transtiretina con Polineuropatia (ATTRv-PN)

    Arruolamento concluso

    1 1 1
    Malattie in studio:
    • Amiloidosi neuropatica ereditaria
    Farmaci in studio:
    • Messenger Rna Encoding Cas9
    • Single Guide Rna Targeting The Human Ttr Gene
    • Ziclumeran
    Francia Svezia
  • Studio sull’uso del controllo automatico della frazione inspiratoria di ossigeno nei neonati pretermine estremamente prematuri

    Arruolamento concluso

    3 1 1 1
    Malattie in studio:
    • Apnea infantile
    • Displasia broncopolmonare
    • Enterocolite necrotizzante neonatale
    Farmaci in studio:
    • Oxygen Ph.eur.
    Germania
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Farmaci sperimentali in questa sede

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Patologie oggetto di studio in questa sede

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