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(R)‑Tetrahydrofuran‑3‑Yl 4‑(6‑(5‑(4‑Ethoxy‑1‑Isopropylpiperidin‑4‑Yl)Pyridin-2-Yl)Pyrrolo[1,2-B]Pyridazin-4-Yl)Piperazine-1-Carboxylate Sesquisuccinate

Questo articolo tratta gli studi clinici in corso su fidrisertib (IPN60130), un farmaco promettente che viene studiato per il trattamento della Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP). La FOP è una rara malattia genetica caratterizzata dalla formazione di osso extra nei muscoli e nei tessuti connettivi. Gli studi mirano a valutare la sicurezza e l’efficacia del fidrisertib sia nei bambini che negli adulti con FOP, concentrandosi sulla sua capacità di inibire la formazione di nuovo osso e migliorare la qualità della vita dei pazienti.

Indice

Cos’è il Fidrisertib?

Il Fidrisertib, noto anche come IPN60130, è un farmaco sperimentale in fase di sviluppo per il trattamento di una rara condizione genetica chiamata Fibrodisplasia Ossificante Progressiva (FOP). Il nome scientifico di questo farmaco è (R)‑tetraidrofuran‑3‑il 4‑(6‑(5‑(4‑etossi‑1‑isopropilpiperidin‑4‑il)piridin-2-il)pirrolo[1,2-b]piridazin-4-il)piperazina-1-carbossilato sesquisuccinato. Si presenta sotto forma di capsule rigide da assumere per via orale.[1]

Cos’è la Fibrodisplasia Ossificante Progressiva (FOP)?

La Fibrodisplasia Ossificante Progressiva (FOP) è un disturbo genetico molto raro e grave. In questa condizione, i tessuti molli del corpo (come muscoli, tendini e legamenti) si trasformano gradualmente in osso nel corso del tempo. Questo processo è chiamato ossificazione eterotopica (HO). La FOP può limitare gravemente i movimenti di una persona e causare dolore e disabilità significativi.[1]

Come Funziona il Fidrisertib

Sebbene il meccanismo esatto non sia completamente spiegato nelle informazioni fornite, il Fidrisertib è progettato per colpire la causa sottostante della FOP. Mira a inibire o rallentare il processo di ossificazione eterotopica, potenzialmente prevenendo la formazione di nuovo osso nei tessuti molli.[1]

Studio Clinico Attuale

Il Fidrisertib è attualmente oggetto di uno studio clinico di Fase 2. Questo studio è progettato per valutare l’efficacia e la sicurezza del farmaco nel trattamento di bambini e adulti con FOP. Lo studio confronterà due diversi regimi di dosaggio del Fidrisertib con un placebo (una sostanza priva di principio attivo).[1]

Chi Può Partecipare allo Studio?

Lo studio è aperto a pazienti maschi e femmine con FOP, inclusi bambini e adulti. Ecco alcuni dei principali criteri di eleggibilità:

  • I partecipanti devono avere almeno 5 anni (bambini più piccoli potrebbero essere inclusi in una fase successiva dello studio)
  • Devono avere una diagnosi clinica di FOP con una specifica mutazione genetica (R206H ACVR1 o altre varianti FOP)
  • Devono aver mostrato una progressione della malattia nell’anno precedente allo screening
  • Devono pesare almeno 10 kg (circa 22 libbre)
  • Devono essere in grado di sottoporsi a determinati esami medici senza sedazione

Ci sono anche diversi fattori che potrebbero impedire a qualcuno di partecipare, come determinate condizioni cardiache, problemi epatici o l’uso di specifici farmaci.[1]

Obiettivi dello Studio

Gli obiettivi principali di questo studio clinico sono:

  1. Verificare se il Fidrisertib può rallentare o fermare la formazione di nuovo osso nei tessuti molli (ossificazione eterotopica) rispetto al placebo
  2. Valutare la sicurezza del Fidrisertib per le persone con FOP

I ricercatori utilizzeranno speciali scansioni TC a basso dosaggio dell’intero corpo per misurare la formazione di nuovo osso. Esamineranno anche altri fattori come:

  • Il numero di riacutizzazioni della malattia
  • Cambiamenti nei livelli di dolore
  • Effetti sul movimento articolare
  • Impatto sulla funzionalità fisica complessiva

Queste misurazioni aiuteranno a determinare l’efficacia del Fidrisertib nella gestione dei sintomi e della progressione della FOP.[1]

Potenziali Benefici del Fidrisertib

Sebbene sia importante notare che i benefici del Fidrisertib sono ancora in fase di studio, i ricercatori sperano che possa:

  • Ridurre la formazione di nuovo osso nei tessuti molli
  • Diminuire il numero e la gravità delle riacutizzazioni della malattia
  • Migliorare o mantenere il movimento articolare
  • Ridurre il dolore associato alla FOP
  • Migliorare la funzionalità fisica complessiva e la qualità della vita delle persone con FOP

Tuttavia, questi potenziali benefici non sono garantiti e saranno attentamente valutati durante lo studio clinico.[1]

Considerazioni sulla Sicurezza

Come per qualsiasi trattamento sperimentale, potrebbero esserci rischi ed effetti collaterali associati al Fidrisertib. Lo studio clinico monitorerà attentamente i partecipanti per eventuali effetti avversi. Alcune aree di particolare attenzione includono:

  • Funzione cardiaca (attraverso ECG ed ecocardiogrammi)
  • Funzionalità epatica
  • Conta delle cellule del sangue
  • Salute degli occhi
  • Salute fisica generale

I partecipanti allo studio saranno sottoposti a controlli e test regolari per garantire la loro sicurezza durante tutto il periodo di studio.[1]

Aspetto Dettagli
Nome del Farmaco Fidrisertib (IPN60130)
Condizione Studiata Fibrodisplasia Ossificante Progressiva (FOP)
Fase dello Studio Fase 2
Obiettivo Principale Valutare l’efficacia e la sicurezza del fidrisertib nell’inibizione di nuova ossificazione eterotopica
Fascia d’Età dei Partecipanti 5 anni e oltre (adulti e bambini)
Endpoint Primario Variazione annualizzata del volume di ossificazione eterotopica valutata mediante WBCT
Endpoint Secondari Principali Numero di nuove lesioni ossee, frequenza delle riacutizzazioni, intensità del dolore, funzionalità fisica
Durata del Trattamento Fino a 60 mesi
Via di Somministrazione Orale

FAQ

  • Che cos'è la Fibrodisplasia Ossificante Progressiva (FOP)? La Fibrodisplasia Ossificante Progressiva (FOP) è una rara malattia genetica in cui il corpo forma osso in eccesso nei muscoli, nei tendini e in altri tessuti connettivi. Questo porta a una progressiva perdita di movimento e può influire gravemente sulla qualità della vita di una persona.
  • Che cos'è il fidrisertib (IPN60130)? Il fidrisertib (IPN60130) è un farmaco sperimentale in fase di studio per il trattamento della FOP. È progettato per inibire la formazione di nuova ossificazione eterotopica (crescita ossea extra) nei pazienti con FOP.
  • Chi può partecipare agli studi clinici per il fidrisertib? Gli studi sono aperti sia ai bambini (di almeno 5 anni) che agli adulti con diagnosi clinica di FOP e la mutazione R206H ACVR1 o altre varianti FOP. I partecipanti devono aver mostrato una progressione della malattia nell'anno precedente allo screening e soddisfare altri specifici criteri di salute.
  • Quali sono i principali obiettivi degli studi clinici sul fidrisertib? Gli obiettivi principali sono valutare l'efficacia del fidrisertib nell'inibire nuova ossificazione eterotopica rispetto al placebo e valutarne la sicurezza sia nei pazienti adulti che pediatrici con FOP. Gli studi mirano anche a studiare gli effetti del farmaco sul dolore, sulla funzionalità fisica e sulla qualità della vita.
  • Come viene misurata l'efficacia del fidrisertib negli studi? L'efficacia viene misurata principalmente attraverso il cambiamento del volume dell'ossificazione eterotopica utilizzando la tomografia computerizzata total-body a basso dosaggio (WBCT). Altre misure includono il numero di nuove lesioni ossee, la frequenza delle riacutizzazioni, l'intensità del dolore e i cambiamenti nella funzionalità fisica valutati mediante specifici strumenti di valutazione.

Sperimentazioni cliniche in corso su (R)‑Tetrahydrofuran‑3‑Yl 4‑(6‑(5‑(4‑Ethoxy‑1‑Isopropylpiperidin‑4‑Yl)Pyridin-2-Yl)Pyrrolo[1,2-B]Pyridazin-4-Yl)Piperazine-1-Carboxylate Sesquisuccinate

  • Studio sull’efficacia e sicurezza di fidrisertib per la fibrodysplasia ossificans progressiva in pazienti pediatrici e adulti

    Arruolamento concluso

    1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Belgio Francia Germania Italia Paesi Bassi Portogallo +2

Glossario

  • Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP): Una rara malattia genetica caratterizzata dalla formazione di tessuto osseo extra nei muscoli, tendini e altri tessuti connettivi, che porta alla progressiva perdita di movimento.
  • Heterotopic Ossification (HO): La formazione di tessuto osseo al di fuori dello scheletro, che è una caratteristica principale della FOP.
  • ACVR1 mutation: Una mutazione genetica nel gene ACVR1 che è responsabile della FOP. La mutazione R206H è la variante più comune.
  • Flare-up: Un periodo di aumentata attività della FOP, spesso caratterizzato da gonfiore, dolore e potenziale formazione di nuovo tessuto osseo.
  • Whole Body Computed Tomography (WBCT): Una tecnica di imaging utilizzata per valutare l'estensione dell'ossificazione eterotopica in tutto il corpo nei pazienti con FOP.
  • Cumulative Analogue Joint Involvement Scale (CAJIS): Uno strumento utilizzato per misurare l'ampiezza del movimento e il coinvolgimento articolare nei pazienti con FOP.
  • FOP-PFQ: FOP-Physical Function Questionnaire, uno strumento utilizzato per valutare la funzione fisica nei pazienti con FOP.
  • Pharmacokinetics (PK): Lo studio di come un farmaco si muove attraverso il corpo, inclusi il suo assorbimento, distribuzione, metabolismo ed escrezione.
  • Echocardiography: Una tecnica di imaging utilizzata per valutare la struttura e la funzione cardiaca.
  • Cytochrome P450 (CYP) 3A4: Un enzima coinvolto nel metabolismo dei farmaci nel corpo.