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Malattie e anomalie congenite, ereditarie e neonatali

  • Studio sulla Sicurezza ed Efficacia di Pegunigalsidase Alfa in Pazienti con Malattia di Fabry

    Arruolamento concluso

    3 1 1
    Malattie in studio:
    • Malattia di Fabry
    Farmaci in studio:
    • Pegunigalsidase Alfa
    Belgio Cechia Danimarca Italia Norvegia

  • Studio su JR-441 per pazienti con mucopolisaccaridosi tipo IIIA

    Arruolamento concluso

    1 1 1
    Malattie in studio:
    • Mucopolisaccaridosi III
    Farmaci in studio:
    • N-Sulfoglucosamine Sulfohydrolase Fused To A Humanised Monoclonal Antibody Targeting Human Transferrin Receptor
    Germania

  • Studio sulla Sicurezza ed Efficacia di Exagamglogene Autotemcel in Pazienti con Beta-Talassemia Dipendente da Trasfusioni

    Arruolamento concluso

    3 1 1 1
    Farmaci in studio:
    • Exagamglogene Autotemcel
    • Busulfan
    • Plerixafor
    Germania

  • Studio sull’efficacia e sicurezza di Vosoritide nei bambini con ipocondroplasia

    Arruolamento concluso

    3 1 1
    Malattie in studio:
    • Ipocondroplasia
    Farmaci in studio:
    • Vosoritide
    Francia Germania Italia Spagna

  • Studio a lungo termine su INBRX-101 per adulti con enfisema da deficit di alfa-1 antitripsina

    Arruolamento concluso

    2 1 1
    Malattie in studio:
    • Carenza di alfa 1-antitripsina
    • Enfisema
    Farmaci in studio:
    • Human Alpha-1-Proteinase Inhibitor Immunoglobulin G Fusion Protein, Recombinant
    Danimarca Irlanda Polonia Spagna Svezia

  • Studio sulla sicurezza e farmacocinetica di Berotralstat nei bambini con Angioedema Ereditario di età compresa tra 2 e 12 anni

    Arruolamento concluso

    3 1 1 1
    Farmaci in studio:
    • Berotralstat
    Austria Francia Germania Italia Polonia Spagna
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Farmaci sperimentali in questa sede

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Patologie oggetto di studio in questa sede

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