Iptacopan: Questo farmaco è studiato per valutare la sua efficacia a lungo termine, sicurezza e tollerabilità nei pazienti con glomerulopatia C3 o glomerulonefrite membranoproliferativa da immunocomplessi idiopatica. Iptacopan viene utilizzato per osservare il suo effetto su un endpoint renale composito in pazienti con C3G e per valutare il punteggio di deposito di C3 nei pazienti con un rene trapiantato e C3G ricorrente.

C3 Glomerulopathy – È una malattia renale rara caratterizzata dall’accumulo anomalo di proteine del complemento, in particolare la proteina C3, nei glomeruli dei reni. Questo accumulo può causare infiammazione e danni ai glomeruli, che sono le unità filtranti del rene. La progressione della malattia può portare a una riduzione della funzione renale nel tempo. I sintomi possono includere sangue nelle urine, gonfiore e pressione alta. La malattia può manifestarsi in diverse forme, con variazioni nella gravità e nella velocità di progressione. La diagnosi spesso richiede una biopsia renale per confermare la presenza di depositi di C3.

Glomerulonefrite Membranoproliferativa Immunocomplessa Idiopatica – È una condizione renale caratterizzata dall’infiammazione e dalla proliferazione delle cellule nei glomeruli, causata da depositi di immunocomplessi. Questi depositi possono danneggiare la struttura dei glomeruli, compromettendo la capacità dei reni di filtrare il sangue. La malattia può manifestarsi con sintomi come sangue nelle urine, proteinuria e gonfiore. La progressione può variare, con alcuni pazienti che sviluppano insufficienza renale cronica. La diagnosi si basa spesso su esami del sangue, delle urine e una biopsia renale. La causa esatta della malattia è spesso sconosciuta, da cui il termine “idiopatica”.