Trattamento con Cellule Staminali Neurali per la Sclerosi Laterale Amiotrofica in Pazienti Adulti

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Di cosa tratta questo studio

La sclerosi laterale amiotrofica (SLA) รจ una grave malattia che colpisce le cellule nervose del cervello e del midollo spinale, portando alla perdita del controllo muscolare. Questo studio รจ incentrato sulla sperimentazione di un nuovo trattamento per la SLA utilizzando cellule staminali neurali umane. Si tratta di cellule speciali che hanno il potenziale per svilupparsi in diversi tipi di cellule del sistema nervoso. Il trattamento prevede l’introduzione di queste cellule direttamente nel cervello per verificare se possono contribuire a rallentare o migliorare i sintomi della SLA.

Lo studio confronterร  gli effetti del trattamento con cellule staminali neurali umane con un placebo. Un placebo รจ una sostanza priva di effetti terapeutici attivi, utilizzata come controllo nella sperimentazione di nuovi farmaci. L’obiettivo principale dello studio รจ garantire la sicurezza del trattamento e osservare gli eventuali effetti collaterali. I partecipanti saranno monitorati per verificare eventuali cambiamenti nel loro stato di salute, comprese le reazioni nel sito in cui viene somministrato il trattamento ed eventuali cambiamenti nella loro funzione neurologica.

Lo studio si svolgerร  nell’arco di diversi mesi: i partecipanti riceveranno il trattamento e saranno controllati regolarmente da personale sanitario. I ricercatori raccoglieranno dati su come il trattamento influisce sulla progressione della SLA e sulla qualitร  di vita complessiva dei partecipanti. Queste informazioni contribuiranno a determinare se il trattamento con cellule staminali neurali umane รจ un’opzione sicura ed efficace per le persone affette da SLA.

1inizio dello studio

Il paziente partecipa allo studio clinico dopo aver fornito il consenso informato scritto.

Un caregiver disponibile e in grado di partecipare a tutte le visite di follow-up รจ necessario.

2valutazione iniziale

Il paziente deve avere una diagnosi certa o probabile di sclerosi laterale amiotrofica (SLA) secondo i criteri di El Escorial.

L’etร  del paziente deve essere compresa tra 18 e 65 anni.

La capacitร  vitale forzata (FVC) deve essere almeno del 70%.

L’insorgenza della malattia deve essere avvenuta entro 24 mesi.

Il punteggio ALSFRS-R deve essere di almeno 26, con specifici punteggi minimi per le componenti individuali.

Il paziente deve mostrare una progressione rapida della malattia, documentata da una diminuzione del punteggio ALSFRS-R di almeno 1 punto al mese durante un periodo di 12 settimane tra lo screening e la randomizzazione.

3trattamento

Il trattamento prevede l’uso intracerebrale di cellule staminali neurali umane.

Il paziente deve essere in grado di tollerare un regime di immunosoppressione transitoria.

Il paziente deve essere su una dose stabile di Riluzolo da piรน di 30 giorni dalla visita di pre-screening o non assumere Riluzolo affatto.

4monitoraggio e valutazione

La sicurezza del trattamento รจ valutata attraverso l’incidenza di eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAEs) e eventi avversi gravi (SAEs) durante l’intero periodo dello studio.

Gli eventi avversi sono codificati utilizzando MedDRA e devono essere segnalati alle autoritร  competenti solo se inaspettati e correlati alla somministrazione intracerebroventricolare di cellule staminali neurali umane.

5valutazione degli endpoint

L’incidenza di eventi avversi direttamente correlati al prodotto in studio, reazioni nel sito di infusione, cambiamenti clinicamente rilevanti nella funzione neurologica, valori di laboratorio e segni vitali sono monitorati.

Il cambiamento delle pendenze nei punteggi mensili dell’ALSFRS-R e della FVC รจ confrontato tra i gruppi di trattamento e placebo per un periodo di 3 mesi dopo il primo trapianto.

6conclusione dello studio

La durata stimata dello studio รจ fino al 25 giugno 2026.

I dati raccolti includeranno l’impatto del trapianto di cellule staminali neurali umane sulla qualitร  della vita e l’attivitร  biologica del trattamento.

Chi puรฒ partecipare allo studio?

  • Il paziente deve fornire un consenso informato scritto, dimostrando di comprendere e accettare il contenuto del consenso.
  • Deve esserci un caregiver disponibile e in grado di partecipare a tutte le visite di follow-up, anche se la mobilitร  del paziente diminuisce.
  • Il paziente deve avere una diagnosi certa o probabile secondo i criteri di El Escorial rivisti.
  • L’etร  del paziente deve essere compresa tra 18 e 65 anni.
  • Il paziente deve avere una capacitร  vitale forzata (FVC) pari o superiore al 70%. La FVC รจ una misura della quantitร  d’aria che una persona puรฒ espirare con forza dopo un’inspirazione profonda.
  • L’insorgenza della malattia deve essere avvenuta entro 24 mesi.
  • Il paziente deve avere un punteggio ALSFRS-R di almeno 26. L’ALSFRS-R รจ una scala che misura la funzionalitร  fisica in pazienti con sclerosi laterale amiotrofica (SLA).
  • Deve esserci evidenza di una rapida progressione della malattia. I pazienti con progressione lenta sono esclusi. La progressione rapida รจ definita come una diminuzione del punteggio ALSFRS-R di almeno 1 punto al mese durante un periodo di 12 settimane tra lo screening e la randomizzazione.
  • Il paziente deve essere in una dose stabile di Riluzolo da piรน di 30 giorni dalla visita di pre-screening o non assumere Riluzolo affatto, nรฉ pianificare di iniziarlo durante il periodo di studio. Il Riluzolo รจ un farmaco usato per trattare la SLA.
  • Il paziente deve essere in grado di tollerare un regime di immunosoppressione transitoria. L’immunosoppressione รจ un trattamento che riduce l’attivitร  del sistema immunitario.

Chi non puรฒ partecipare allo studio?

  • Non possono partecipare persone che non hanno la sclerosi laterale amiotrofica. Questa รจ una malattia che colpisce i nervi e i muscoli.
  • Non possono partecipare persone che hanno meno di 18 anni o piรน di 65 anni.
  • Non possono partecipare persone che fanno parte di gruppi vulnerabili, come ad esempio persone che non possono prendere decisioni per se stesse.
  • Non possono partecipare persone che hanno avuto reazioni avverse gravi o inaspettate a trattamenti simili in passato. Le reazioni avverse sono effetti indesiderati che possono verificarsi dopo un trattamento.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di seguire le istruzioni dello studio o di partecipare a tutte le visite richieste.

Dove puoi partecipare a questo studio?

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Stato dello studio

Paese Stato Inizio del reclutamento
Italia Italia
Reclutando
25.01.2024

Luoghi dello studio

Farmaci investigati:

Cellule Staminali Neurali Umane
Questa terapia utilizza cellule staminali neurali umane, che vengono somministrate direttamente nel sistema nervoso centrale. L’obiettivo รจ valutare la sicurezza di questa terapia per il trattamento della sclerosi laterale amiotrofica (SLA). Le cellule staminali neurali potrebbero aiutare a riparare o sostituire le cellule nervose danneggiate, migliorando potenzialmente i sintomi della malattia.

Malattie investigate:

Sclerosi Laterale Amiotrofica โ€“ La sclerosi laterale amiotrofica (SLA) รจ una malattia neurodegenerativa che colpisce i neuroni motori nel cervello e nel midollo spinale. Questi neuroni sono responsabili del controllo dei muscoli volontari, e la loro degenerazione porta a una progressiva debolezza muscolare. I sintomi iniziali possono includere difficoltร  nel camminare, debolezza nelle mani o nei piedi, e problemi di linguaggio. Con il progredire della malattia, i pazienti possono sperimentare una perdita di controllo muscolare piรน diffusa, che puรฒ influenzare la capacitร  di parlare, mangiare e respirare. La progressione della SLA varia da persona a persona, ma generalmente porta a una significativa riduzione della mobilitร  e dell’autonomia. La causa esatta della SLA non รจ completamente compresa, ma si ritiene che fattori genetici e ambientali possano giocare un ruolo.

Ultimo aggiornamento: 25.11.2025 17:29

Trial ID:
2024-518888-35-00
Numero di protocollo
STEMALS
Trial Phase:
Esplorazione terapeutica (Fase II)

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