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Trattamento con Cellule Staminali Neurali per la Sclerosi Laterale Amiotrofica in Pazienti Adulti

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La sclerosi laterale amiotrofica (SLA) è una grave malattia che colpisce le cellule nervose del cervello e del midollo spinale, portando alla perdita del controllo muscolare. Questo studio è incentrato sulla sperimentazione di un nuovo trattamento per la SLA utilizzando cellule staminali neurali umane. Si tratta di cellule speciali che hanno il potenziale per svilupparsi in diversi tipi di cellule del sistema nervoso. Il trattamento prevede l'introduzione di queste cellule direttamente nel cervello per verificare se possono contribuire a rallentare o migliorare i sintomi della SLA.

Lo studio confronterà gli effetti del trattamento con cellule staminali neurali umane con un placebo. Un placebo è una sostanza priva di effetti terapeutici attivi, utilizzata come controllo nella sperimentazione di nuovi farmaci. L'obiettivo principale dello studio è garantire la sicurezza del trattamento e osservare gli eventuali effetti collaterali. I partecipanti saranno monitorati per verificare eventuali cambiamenti nel loro stato di salute, comprese le reazioni nel sito in cui viene somministrato il trattamento ed eventuali cambiamenti nella loro funzione neurologica.

Lo studio si svolgerà nell'arco di diversi mesi: i partecipanti riceveranno il trattamento e saranno controllati regolarmente da personale sanitario. I ricercatori raccoglieranno dati su come il trattamento influisce sulla progressione della SLA e sulla qualità di vita complessiva dei partecipanti. Queste informazioni contribuiranno a determinare se il trattamento con cellule staminali neurali umane è un'opzione sicura ed efficace per le persone affette da SLA.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente partecipa allo studio clinico dopo aver fornito il consenso informato scritto.

    Un caregiver disponibile e in grado di partecipare a tutte le visite di follow-up è necessario.

  2. Passaggio 2

    Valutazione iniziale

    Il paziente deve avere una diagnosi certa o probabile di sclerosi laterale amiotrofica (SLA) secondo i criteri di El Escorial.

    L'età del paziente deve essere compresa tra 18 e 65 anni.

    La capacità vitale forzata (FVC) deve essere almeno del 70%.

    L'insorgenza della malattia deve essere avvenuta entro 24 mesi.

    Il punteggio ALSFRS-R deve essere di almeno 26, con specifici punteggi minimi per le componenti individuali.

    Il paziente deve mostrare una progressione rapida della malattia, documentata da una diminuzione del punteggio ALSFRS-R di almeno 1 punto al mese durante un periodo di 12 settimane tra lo screening e la randomizzazione.

  3. Passaggio 3

    Trattamento

    Il trattamento prevede l'uso intracerebrale di cellule staminali neurali umane.

    Il paziente deve essere in grado di tollerare un regime di immunosoppressione transitoria.

    Il paziente deve essere su una dose stabile di Riluzolo da più di 30 giorni dalla visita di pre-screening o non assumere Riluzolo affatto.

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio e valutazione

    La sicurezza del trattamento è valutata attraverso l'incidenza di eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAEs) e eventi avversi gravi (SAEs) durante l'intero periodo dello studio.

    Gli eventi avversi sono codificati utilizzando MedDRA e devono essere segnalati alle autorità competenti solo se inaspettati e correlati alla somministrazione intracerebroventricolare di cellule staminali neurali umane.

  5. Passaggio 5

    Valutazione degli endpoint

    L'incidenza di eventi avversi direttamente correlati al prodotto in studio, reazioni nel sito di infusione, cambiamenti clinicamente rilevanti nella funzione neurologica, valori di laboratorio e segni vitali sono monitorati.

    Il cambiamento delle pendenze nei punteggi mensili dell'ALSFRS-R e della FVC è confrontato tra i gruppi di trattamento e placebo per un periodo di 3 mesi dopo il primo trapianto.

  6. Passaggio 6

    Conclusione dello studio

    La durata stimata dello studio è fino al 25 giugno 2026.

    I dati raccolti includeranno l'impatto del trapianto di cellule staminali neurali umane sulla qualità della vita e l'attività biologica del trattamento.

Chi può partecipare allo studio?

10 criteri

  • Il paziente deve fornire un consenso informato scritto, dimostrando di comprendere e accettare il contenuto del consenso.
  • Deve esserci un caregiver disponibile e in grado di partecipare a tutte le visite di follow-up, anche se la mobilità del paziente diminuisce.
  • Il paziente deve avere una diagnosi certa o probabile secondo i criteri di El Escorial rivisti.
  • L'età del paziente deve essere compresa tra 18 e 65 anni.
  • Il paziente deve avere una capacità vitale forzata (FVC) pari o superiore al 70%. La FVC è una misura della quantità d'aria che una persona può espirare con forza dopo un'inspirazione profonda.
  • L'insorgenza della malattia deve essere avvenuta entro 24 mesi.
  • Il paziente deve avere un punteggio ALSFRS-R di almeno 26. L'ALSFRS-R è una scala che misura la funzionalità fisica in pazienti con sclerosi laterale amiotrofica (SLA).
  • Deve esserci evidenza di una rapida progressione della malattia. I pazienti con progressione lenta sono esclusi. La progressione rapida è definita come una diminuzione del punteggio ALSFRS-R di almeno 1 punto al mese durante un periodo di 12 settimane tra lo screening e la randomizzazione.
  • Il paziente deve essere in una dose stabile di Riluzolo da più di 30 giorni dalla visita di pre-screening o non assumere Riluzolo affatto, né pianificare di iniziarlo durante il periodo di studio. Il Riluzolo è un farmaco usato per trattare la SLA.
  • Il paziente deve essere in grado di tollerare un regime di immunosoppressione transitoria. L'immunosoppressione è un trattamento che riduce l'attività del sistema immunitario.

Chi non può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la sclerosi laterale amiotrofica. Questa è una malattia che colpisce i nervi e i muscoli.
  • Non possono partecipare persone che hanno meno di 18 anni o più di 65 anni.
  • Non possono partecipare persone che fanno parte di gruppi vulnerabili, come ad esempio persone che non possono prendere decisioni per se stesse.
  • Non possono partecipare persone che hanno avuto reazioni avverse gravi o inaspettate a trattamenti simili in passato. Le reazioni avverse sono effetti indesiderati che possono verificarsi dopo un trattamento.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di seguire le istruzioni dello studio o di partecipare a tutte le visite richieste.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Cellule Staminali Neurali Umane Questa terapia utilizza cellule staminali neurali umane, che vengono somministrate direttamente nel sistema nervoso centrale. L'obiettivo è valutare la sicurezza di questa terapia per il trattamento della sclerosi laterale amiotrofica (SLA). Le cellule staminali neurali potrebbero aiutare a riparare o sostituire le cellule nervose danneggiate, migliorando potenzialmente i sintomi della malattia.

Che cosa si sa già del trattamento

Cellule Staminali Neurali – Questo trattamento viene somministrato tramite iniezione intracerebroventricolare. Attualmente, è in fase di sperimentazione clinica per il trattamento della sclerosi laterale amiotrofica (SLA). Le indicazioni terapeutiche principali includono il potenziale miglioramento della funzione neurologica nei pazienti affetti da SLA. Il meccanismo d'azione coinvolge l'integrazione delle cellule staminali nel sistema nervoso centrale, dove possono differenziarsi in vari tipi di cellule nervose e supportare la rigenerazione dei tessuti danneggiati. Questa terapia è classificata come un trattamento biologico innovativo.

Malattie studiate

Sclerosi Laterale Amiotrofica – La sclerosi laterale amiotrofica (SLA) è una malattia neurodegenerativa che colpisce i neuroni motori nel cervello e nel midollo spinale. Questi neuroni sono responsabili del controllo dei muscoli volontari, e la loro degenerazione porta a una progressiva debolezza muscolare. I sintomi iniziali possono includere difficoltà nel camminare, debolezza nelle mani o nei piedi, e problemi di linguaggio. Con il progredire della malattia, i pazienti possono sperimentare una perdita di controllo muscolare più diffusa, che può influenzare la capacità di parlare, mangiare e respirare. La progressione della SLA varia da persona a persona, ma generalmente porta a una significativa riduzione della mobilità e dell'autonomia. La causa esatta della SLA non è completamente compresa, ma si ritiene che fattori genetici e ambientali possano giocare un ruolo.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2024-518888-35-00Codice del protocolloSTEMALSPartecipanti previsti30 personePromotoreCasa Sollievo Della Sofferenza

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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