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Studio sull'uso di zanubrutinib e rituximab per la polineuropatia associata a gammopatia monoclonale IgM e anticorpi MAG

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra su una condizione chiamata gammopatia monoclonale di significato incerto (MGUS) associata a anticorpi contro la glicoproteina associata alla mielina (MAG), che può causare problemi ai nervi, noti come polineuropatia. Questa condizione può portare a sintomi come debolezza muscolare e difficoltà di movimento. Lo scopo dello studio è esaminare l'efficacia di un farmaco chiamato zanubrutinib, in combinazione con un trattamento standard noto come rituximab, nel migliorare i sintomi neurologici di questi pazienti.

Il trattamento con zanubrutinib viene somministrato sotto forma di capsule rigide da 80 mg. I partecipanti allo studio riceveranno questo farmaco per un periodo di 12 mesi, durante il quale verranno monitorati per valutare eventuali miglioramenti nei sintomi e per verificare la sicurezza e la tollerabilità del trattamento. Lo studio prevede anche un periodo di osservazione per un totale di 36 mesi per raccogliere dati sugli effetti a lungo termine del trattamento.

Durante lo studio, verranno valutati diversi aspetti, tra cui il miglioramento della disabilità causata dalla neuropatia, la sicurezza del trattamento e la risposta ematologica, che riguarda i cambiamenti nel sangue. I risultati aiuteranno a capire se zanubrutinib, insieme a rituximab, può essere un'opzione efficace per i pazienti con questa forma di polineuropatia. Inoltre, verranno esaminati eventuali effetti collaterali e la capacità dei pazienti di seguire il trattamento prescritto.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 7 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione di zanubrutinib, un farmaco in capsule rigide da 80 mg, assunto per via orale.

    La frequenza e la durata della somministrazione di zanubrutinib saranno determinate dal protocollo dello studio.

  2. Passaggio 2

    Trattamento combinato

    Il trattamento prevede l'uso combinato di zanubrutinib e rituximab, un farmaco standard per migliorare i risultati neurologici.

    La combinazione mira a migliorare la condizione neurologica dei pazienti con gammopatia monoclonale IgM di significato incerto e polineuropatia associata ad anticorpi MAG.

  3. Passaggio 3

    Valutazione dei progressi

    I progressi saranno valutati utilizzando il punteggio di disabilità INCAT, che misura il miglioramento della condizione neurologica.

    Le valutazioni avverranno a intervalli regolari durante il trattamento e il follow-up, fino a 36 mesi dall'inizio.

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio degli effetti collaterali

    Gli effetti collaterali saranno monitorati e classificati secondo i criteri CTCAE versione 5.0.

    Eventuali aggiustamenti della dose saranno effettuati in base alla tollerabilità del trattamento.

  5. Passaggio 5

    Registrazione e controllo del farmaco

    La responsabilità del farmaco sarà registrata contando le capsule rimanenti dopo ogni ciclo di trattamento.

    La registrazione sarà espressa in percentuale per garantire l'aderenza al trattamento.

  6. Passaggio 6

    Valutazioni periodiche

    Le valutazioni includeranno test di camminata, forza di presa e scale di disabilità per monitorare i cambiamenti rispetto al basale.

    Queste valutazioni si svolgeranno a 3, 6, 10, 12, 18, 24 e 36 mesi, alla fine del trattamento e alla fine dello studio.

  7. Passaggio 7

    Conclusione dello studio

    Lo studio si concluderà con una valutazione complessiva della qualità della vita e dell'impressione globale del cambiamento da parte del paziente.

    La durata stimata dello studio è fino al 1 novembre 2027.

Chi può partecipare allo studio?

12 criteri

  • Essere in grado di fornire il consenso informato scritto e comprendere e rispettare i requisiti dello studio.
  • Non avere una storia di gravi disturbi emorragici come emofilia A, emofilia B, malattia di von Willebrand o storia di sanguinamento spontaneo che richiede trasfusioni di sangue o altri interventi medici.
  • Trattamenti precedenti con immunoglobuline per via endovenosa sono consentiti se effettuati più di 3 mesi prima dell'inclusione.
  • Trattamenti precedenti per la polineuropatia con anticorpi monoclonali Anti CD20 e/o ciclofosfamide sono consentiti solo se somministrati più di 6 mesi prima dell'inclusione. I pazienti senza risposta precedente al rituximab più di 6 mesi prima dell'inclusione possono essere inclusi.
  • Polineuropatia demielinizzante definita dalle linee guida della Federazione Europea delle Società Neurologiche (EFNS) / Società dei Nervi Periferici (PNS) sulla gestione delle neuropatie demielinizzanti paraproteinemiche.
  • Compromissione funzionale; definita come un punteggio di disabilità dell'Inflammatory Neuropathy Cause and Treatment (INCAT) di almeno 2.
  • Età di almeno 18 anni.
  • Gammopatia monoclonale IgM di significato incerto (MGUS), definita come la presenza di una proteina M IgM (rilevabile ma inferiore a 30 g/L) e un livello totale di IgM elevato nel siero.
  • Presenza di anticorpi anti-MAG di almeno 10.000 unità di titolo, misurati con il test ELISA di Bühlmann.
  • Punteggio di performance dell'Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) di 0, 1 o 2.
  • Valori di laboratorio ematologici adeguati definiti come emoglobina di almeno 6,0 mmol/L, neutrofili superiori a 1,0 × 10^9/L e piastrine superiori a 100 × 10^9/L.
  • Funzione epatica e renale adeguata definita come ASAT/ALAT inferiore a 3 volte il limite superiore della norma (ULN), bilirubina inferiore a 1,5 volte ULN e clearance della creatinina di almeno 30 ml/min.

Chi non può partecipare allo studio?

3 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la condizione medica specifica di cui si occupa lo studio, ovvero la gammopatia monoclonale IgM di significato incerto (MGUS) associata a anticorpi MAG e polineuropatia. La polineuropatia è un problema ai nervi che può causare debolezza, intorpidimento e dolore, di solito alle mani e ai piedi.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di età prevista dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi vulnerabili, come bambini o persone con difficoltà a prendere decisioni per se stessi.
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Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

  • Zanubrutinib

    è un farmaco utilizzato per trattare alcune condizioni del sistema immunitario. In questo studio clinico, viene somministrato ai pazienti con gammopatia monoclonale di significato incerto (MGUS) e neuropatia correlata agli anticorpi anti-MAG. L'obiettivo è vedere se zanubrutinib può migliorare i sintomi neurologici dei pazienti.

  • Rituximab

    è un farmaco che viene spesso utilizzato per trattare malattie autoimmuni e alcuni tipi di cancro. In questo studio, viene utilizzato in combinazione con zanubrutinib per valutare se insieme possono migliorare i sintomi neurologici nei pazienti con neuropatia anti-MAG.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Zanubrutinib

    Zanubrutinib è un farmaco somministrato per via orale, attualmente in fase di studio clinico di fase II. È utilizzato principalmente per il trattamento della gammopatia monoclonale IgM di significato incerto (MGUS) e della polineuropatia associata agli anticorpi della glicoproteina associata alla mielina (MAG). Il suo meccanismo d'azione coinvolge l'inibizione della tirosina chinasi di Bruton, che è importante per la crescita e la sopravvivenza delle cellule B anomale. Zanubrutinib è classificato come inibitore della tirosina chinasi.

  • Rituximab

    Rituximab è un farmaco somministrato per via endovenosa, ampiamente utilizzato e ben documentato nella letteratura medica. È indicato per il trattamento di varie malattie autoimmuni e alcuni tipi di cancro, come i linfomi. Agisce legandosi alla proteina CD20 presente sulla superficie delle cellule B, portando alla loro distruzione. Rituximab è classificato come anticorpo monoclonale.

Malattie studiate

Gammopatia monoclonale di significato incerto (MGUS) IgM associata a polineuropatia da anticorpi anti-MAG – Questa condizione è caratterizzata dalla presenza di una proteina monoclonale IgM nel sangue, che non causa sintomi evidenti di malattia, ma può essere associata a problemi neurologici. La polineuropatia da anticorpi anti-MAG si manifesta con danni ai nervi periferici, portando a sintomi come debolezza muscolare, intorpidimento e formicolio, soprattutto nelle estremità. La progressione della malattia può essere lenta, con un peggioramento graduale dei sintomi neurologici nel tempo. La condizione è considerata rara e può richiedere un monitoraggio regolare per valutare eventuali cambiamenti nei sintomi o nella salute generale del paziente.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IINumero dello studio2023-505933-29-00Codice del protocollo22U-0179Partecipanti previsti35 personePromotoreUniversitair Medisch Centrum Utrecht

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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