La ricerca si concentra su una condizione chiamata Iperplasia Surrenalica Congenita Classica, una malattia genetica che colpisce le ghiandole surrenali, responsabili della produzione di ormoni importanti per il corpo. Le persone con questa condizione spesso devono assumere dosi elevate di farmaci chiamati glucocorticoidi per gestire i sintomi. Lo studio mira a valutare l’efficacia e la sicurezza di un nuovo farmaco chiamato Tildacerfont nel ridurre l’uso di glucocorticoidi in adulti con questa malattia.

Nel corso dello studio, i partecipanti riceveranno Tildacerfont o un placebo, che è una sostanza senza effetto terapeutico, per un periodo di 24 settimane. Durante questo periodo, verranno monitorati per vedere se il farmaco può ridurre la quantità di glucocorticoidi necessaria per gestire la loro condizione. Oltre a Tildacerfont, i partecipanti potrebbero continuare a prendere altri farmaci come Prednisolone e Idrocortisone, che sono tipi di glucocorticoidi.

Lo scopo principale dello studio è osservare il cambiamento nella dose di glucocorticoidi necessaria per i partecipanti. Si valuteranno anche altri aspetti, come il miglioramento di fattori di rischio cardiovascolare. Questo studio è progettato per essere “doppio cieco”, il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sapranno chi sta ricevendo il Tildacerfont o il placebo, per garantire risultati più affidabili.