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Studio sull'uso di nivolumab e tisagenlecleucel in bambini, adolescenti e giovani adulti con Leucemia Linfoblastica Acuta

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra su bambini, adolescenti e giovani adulti affetti da Leucemia Linfoblastica Acuta (LLA), una forma di cancro del sangue. Questo studio esamina l'uso combinato di due trattamenti: Nivolumab (conosciuto anche come Opdivo), un farmaco che aiuta il sistema immunitario a combattere il cancro, e tisagenlecleucel (conosciuto come Kymriah), una terapia cellulare che utilizza cellule del paziente modificate per attaccare le cellule tumorali.

L'obiettivo principale dello studio è valutare la sicurezza e l'efficacia di questa combinazione di trattamenti in pazienti che hanno già ricevuto tisagenlecleucel ma hanno mostrato una perdita precoce della sua efficacia. I partecipanti allo studio riceveranno nivolumab in momenti specifici per determinare il momento ottimale per iniziare il trattamento. Inoltre, verrà valutata la possibilità di iniziare nivolumab molto presto, prima della reinfusione di tisagenlecleucel, per vedere se questo approccio è sicuro ed efficace.

Lo studio si svolgerà in diverse fasi, con un monitoraggio attento degli effetti collaterali e dei risultati del trattamento. I ricercatori valuteranno la risposta del corpo al trattamento e la durata dell'efficacia della terapia. L'obiettivo è migliorare le opzioni di trattamento per i pazienti con Leucemia Linfoblastica Acuta che hanno avuto una ricaduta o che non hanno risposto ad altri trattamenti.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione di nivolumab (Opdivo®), un farmaco somministrato tramite infusione endovenosa. La tempistica esatta dell'inizio del trattamento con nivolumab varia a seconda del gruppo di appartenenza del paziente.

    Per i pazienti del coorte 1, il trattamento con nivolumab può iniziare in uno dei quattro giorni candidati: giorno 14, giorno 11, giorno 5 o giorno -1, a seconda della valutazione di sicurezza ed efficacia.

    Per i pazienti del coorte 2, il trattamento con nivolumab inizia molto presto, il giorno -1, prima della reinfusione di tisagenlecleucel.

  2. Passaggio 2

    Reinfusione di tisagenlecleucel

    Dopo l'inizio del trattamento con nivolumab, i pazienti ricevono una reinfusione di tisagenlecleucel (Kymriah®), un trattamento a base di cellule CAR T, tramite infusione endovenosa.

    Questa fase è cruciale per valutare la risposta del paziente al trattamento combinato.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio della sicurezza e dell'efficacia

    Dopo la reinfusione, il paziente viene monitorato per eventuali effetti collaterali e per valutare l'efficacia del trattamento.

    La sicurezza viene valutata osservando l'assenza di tossicità limitanti tra l'infusione e il giorno 28.

    L'efficacia viene valutata a 3 mesi dalla reinfusione di tisagenlecleucel, verificando la remissione completa della malattia e l'aplasia delle cellule B.

  4. Passaggio 4

    Valutazioni a lungo termine

    Il paziente continua ad essere monitorato per un periodo prolungato per valutare la durata dell'aplasia delle cellule B e la risposta complessiva della malattia.

    Le valutazioni includono la remissione completa e la malattia residua minima a 1, 3, 6 e 12 mesi dopo la reinfusione.

    Vengono inoltre monitorati gli eventi avversi di grado 3, 4 o 5 correlati a nivolumab e tisagenlecleucel fino a 2 anni.

Chi può partecipare allo studio?

8 criteri

  • Età compresa tra 1 e 25 anni, con una storia di leucemia linfoblastica acuta B-ALL recidivante o refrattaria.
  • Deve avere un secondo prodotto tisagenlecleucel (Kymriah®) disponibile.
  • Per il gruppo 1: precedentemente trattato con tisagenlecleucel (Kymriah®) e che presenta una perdita precoce di aplasia delle cellule B, definita da linfociti B nel sangue inferiori a 10/mm³ e/o inferiori al 3% dei linfociti totali (entro 6 mesi dall'infusione), pur essendo in remissione completa con malattia minima residua non rilevabile.
  • Per il gruppo 2: precedentemente trattato con tisagenlecleucel (Kymriah®), che presenta una perdita di aplasia delle cellule B definita da linfociti B nel sangue inferiori a 10/mm³ e/o inferiori al 3% dei linfociti totali e una malattia CD19+ ALL rilevabile nel midollo, nel sangue e/o nel liquido cerebrospinale.
  • Avere un'aspettativa di vita superiore a 12 settimane.
  • Punteggio Karnofsky (per età superiore a 16 anni) o Lansky (per età inferiore a 16 anni) superiore a 70 al momento dello screening. Questi punteggi valutano la capacità di svolgere attività quotidiane.
  • Nessuna disfunzione degli organi.
  • Aver firmato un consenso informato e avere un'affiliazione alla sicurezza sociale o a qualsiasi assicurazione sanitaria.

Chi non può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di età tra 1 e 25 anni.
  • Non possono partecipare persone che non hanno una diagnosi di Leucemia Linfoblastica Acuta, che è un tipo di cancro del sangue.
  • Non possono partecipare persone che non hanno ricevuto un trattamento precedente con tisagenlecleucel, un tipo di terapia cellulare.
  • Non possono partecipare persone che non hanno mostrato una perdita precoce di aplasia delle cellule B, che è un segno che le cellule del trattamento potrebbero non funzionare correttamente.
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Farmaci in studio

  • Nivolumab (Opdivo®)

    è un trattamento che aiuta il sistema immunitario a combattere il cancro. Viene utilizzato in questo studio per verificare la sua sicurezza ed efficacia quando combinato con un altro trattamento nei pazienti con leucemia linfoblastica acuta che hanno avuto una ricaduta o non hanno risposto al trattamento precedente.

  • Tisagenlecleucel (Kymriah®)

    è una terapia che utilizza le cellule T del paziente, modificate in laboratorio per attaccare le cellule cancerose. In questo studio, viene reinfuso nei pazienti per vedere se può essere più efficace quando combinato con nivolumab, specialmente in coloro che hanno perso la risposta al trattamento iniziale.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Nivolumab

    È un farmaco somministrato per via endovenosa, utilizzato principalmente per il trattamento di alcuni tipi di cancro, incluso il linfoma e il melanoma. Attualmente, è in fase di studio in combinazione con tisagenlecleucel per il trattamento della leucemia linfoblastica acuta nei giovani. Nivolumab agisce bloccando una proteina chiamata PD-1, che aiuta il sistema immunitario a riconoscere e attaccare le cellule tumorali. È classificato come un inibitore del checkpoint immunitario.

  • Tisagenlecleucel

    Questo farmaco viene somministrato tramite infusione endovenosa ed è utilizzato per trattare la leucemia linfoblastica acuta nei bambini e nei giovani adulti. È una terapia a base di cellule CAR-T, che utilizza cellule T modificate per riconoscere e distruggere le cellule tumorali. Tisagenlecleucel è attualmente in fase di studio in combinazione con nivolumab per migliorare la sua efficacia nei pazienti che hanno mostrato una perdita precoce di aplasia delle cellule B.

Malattie studiate

Leucemia Linfoblastica Acuta – La leucemia linfoblastica acuta (LLA) è un tipo di cancro del sangue che colpisce principalmente i bambini, gli adolescenti e i giovani adulti. Si verifica quando il midollo osseo produce un numero eccessivo di linfoblasti, un tipo di globuli bianchi immaturi. Queste cellule anormali si accumulano nel sangue e nel midollo osseo, ostacolando la produzione di cellule del sangue normali. La malattia progredisce rapidamente, richiedendo un trattamento tempestivo. I sintomi possono includere febbre, stanchezza, pallore, sanguinamento o lividi facili, e infezioni frequenti. La LLA è considerata una malattia rara e può presentarsi in forma recidivante o refrattaria, rendendo il trattamento più complesso.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 13 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase INumero dello studio2024-514345-11-00Codice del protocolloAPHP200132Partecipanti previsti26 personePromotoreAssistance Publique Hopitaux De Paris

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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