Lo studio clinico si concentra sulla Leucemia Mieloide Acuta non trattata in precedenza, caratterizzata da una mutazione IDH1. Questa è una forma di cancro del sangue che colpisce i globuli bianchi. La ricerca mira a valutare l’efficacia di un trattamento combinato che include il farmaco Ivosidenib (noto anche come AG-120/S95031) e Azacitidina, rispetto all’uso di Azacitidina da sola. Ivosidenib è un farmaco somministrato in compresse rivestite, mentre Azacitidina è una polvere per sospensione iniettabile. Inoltre, nello studio è incluso un placebo per confrontare i risultati.

L’obiettivo principale dello studio è confrontare la sopravvivenza senza eventi tra i pazienti che ricevono la combinazione di Ivosidenib e Azacitidina rispetto a quelli che ricevono Azacitidina con placebo. La sopravvivenza senza eventi si riferisce al tempo trascorso senza che il trattamento fallisca, la malattia ritorni o il paziente muoia per qualsiasi causa. I partecipanti allo studio sono adulti di età pari o superiore a 18 anni con questa specifica forma di leucemia e che non hanno ricevuto trattamenti precedenti per la malattia.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento assegnato e saranno monitorati per valutare la risposta al trattamento e la sicurezza. Lo studio è progettato per essere “doppio cieco”, il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sapranno chi riceve il trattamento attivo o il placebo, per garantire risultati imparziali. La durata stimata dello studio è fino al 2026, con l’obiettivo di raccogliere dati sufficienti per determinare l’efficacia e la sicurezza del trattamento combinato.