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Studio sull'uso di ivosidenib e Azacitidina in pazienti con Leucemia Mieloide Acuta non trattata con mutazione IDH1

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra sulla Leucemia Mieloide Acuta non trattata in precedenza, caratterizzata da una mutazione IDH1. Questa è una forma di cancro del sangue che colpisce i globuli bianchi. La ricerca mira a valutare l'efficacia di un trattamento combinato che include il farmaco ivosidenib (noto anche come AG-120/S95031) e Azacitidina, rispetto all'uso di Azacitidina da sola. Ivosidenib è un farmaco somministrato in compresse rivestite, mentre Azacitidina è una polvere per sospensione iniettabile. Inoltre, nello studio è incluso un placebo per confrontare i risultati.

L'obiettivo principale dello studio è confrontare la sopravvivenza senza eventi tra i pazienti che ricevono la combinazione di ivosidenib e Azacitidina rispetto a quelli che ricevono Azacitidina con placebo. La sopravvivenza senza eventi si riferisce al tempo trascorso senza che il trattamento fallisca, la malattia ritorni o il paziente muoia per qualsiasi causa. I partecipanti allo studio sono adulti di età pari o superiore a 18 anni con questa specifica forma di leucemia e che non hanno ricevuto trattamenti precedenti per la malattia.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento assegnato e saranno monitorati per valutare la risposta al trattamento e la sicurezza. Lo studio è progettato per essere "doppio cieco", il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sapranno chi riceve il trattamento attivo o il placebo, per garantire risultati imparziali. La durata stimata dello studio è fino al 2026, con l'obiettivo di raccogliere dati sufficienti per determinare l'efficacia e la sicurezza del trattamento combinato.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione di AG-120 (ivosidenib) in combinazione con azacitidina.

    Il AG-120 viene assunto per via orale sotto forma di compresse rivestite da 250 mg.

    La azacitidina viene somministrata per via endovenosa come polvere per sospensione iniettabile da 25 mg/ml.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del placebo

    In alcuni casi, al posto del AG-120, viene somministrato un placebo che corrisponde alla compressa di AG-120 da 250 mg.

    Il placebo è una compressa rivestita per somministrazione orale.

  3. Passaggio 3

    Durata del trattamento

    Il trattamento continua fino a quando non si verifica un fallimento del trattamento, una ricaduta dalla remissione o la morte per qualsiasi causa.

    Il fallimento del trattamento è definito come l'incapacità di raggiungere una remissione completa (CR) entro la settimana 24.

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio e valutazioni

    Durante il trattamento, vengono effettuati prelievi di sangue e campioni di midollo osseo per monitorare la risposta al trattamento.

    Vengono valutati anche i parametri di qualità della vita (QoL) durante il trattamento e in momenti specifici dopo la sospensione del trattamento.

  5. Passaggio 5

    Conclusione del trattamento

    Il trattamento si conclude con la valutazione dei risultati primari e secondari, come la sopravvivenza libera da eventi (EFS) e il tasso di remissione completa (CR).

    La durata stimata dello studio è fino al 30 giugno 2026.

Chi può partecipare allo studio?

16 criteri

  • Devi avere almeno 18 anni e soddisfare almeno uno dei seguenti criteri che rendono non idonei per la chemioterapia intensiva:
    • Essere di età pari o superiore a 75 anni
    • Avere un punteggio ECOG PS di 2, che indica un livello di attività fisica ridotto
    • Avere un grave disturbo cardiaco, come insufficienza cardiaca congestizia che richiede trattamento
    • Avere un grave disturbo polmonare, come una capacità di diffusione dei polmoni ridotta
    • Avere una clearance della creatinina inferiore a 45 mL/minuto, che indica una funzione renale ridotta
    • Avere livelli di bilirubina superiori a 1,5 volte il limite normale, che può indicare problemi al fegato
    • Avere qualsiasi altra condizione medica che il medico ritiene incompatibile con la chemioterapia intensiva
    • Se sei una donna con potenziale riproduttivo, devi avere un test di gravidanza negativo prima di iniziare la terapia dello studio. Devi usare due metodi contraccettivi efficaci durante lo studio e per 90 giorni dopo l'ultima dose del farmaco dello studio.
    • Devi avere una leucemia mieloide acuta (AML) non trattata in precedenza, secondo i criteri dell'Organizzazione Mondiale della Sanità.
    • Devi avere una mutazione IDH1 specifica, confermata da test di laboratorio.
    • Devi avere un punteggio ECOG PS tra 0 e 2, che indica un livello di attività fisica accettabile.
    • Devi avere una funzione epatica adeguata, con livelli di bilirubina e altri enzimi epatici entro limiti specifici.
    • Devi avere una funzione renale adeguata, con livelli di creatinina entro limiti specifici.
    • Devi accettare di sottoporsi a prelievi di sangue e campioni di midollo osseo durante lo studio.
    • Devi essere in grado di comprendere e firmare un modulo di consenso informato.
    • Devi essere disposto a completare valutazioni della qualità della vita durante il trattamento e in momenti specifici dopo la fine del trattamento.

Chi non può partecipare allo studio?

3 criteri

  • Non avere una diagnosi di Leucemia Mieloide Acuta non trattata in precedenza con una mutazione IDH1.
  • Non rientrare nella fascia di età richiesta per lo studio.
  • Appartenere a una popolazione vulnerabile.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

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Farmaci in studio

  • AG-120

    Questo è un farmaco sperimentale studiato per il trattamento della leucemia mieloide acuta in pazienti con una mutazione specifica chiamata IDH1. AG-120 agisce bloccando l'attività della proteina mutata, che può aiutare a fermare la crescita delle cellule tumorali.

  • Azacitidina

    Questo è un farmaco che viene utilizzato per trattare alcuni tipi di cancro del sangue, come la leucemia mieloide acuta. Azacitidina aiuta a rallentare la crescita delle cellule tumorali e può anche aiutare a ripristinare la normale produzione di cellule del sangue nel midollo osseo.

Che cosa si sa già del trattamento

AG-120 – AG-120 è un farmaco somministrato per via orale, attualmente in fase di studio clinico di fase 3. È utilizzato principalmente per il trattamento della leucemia mieloide acuta non trattata in precedenza con una mutazione IDH1. Il meccanismo d'azione di AG-120 consiste nell'inibire l'enzima mutato IDH1, riducendo la produzione di metaboliti oncogenici che contribuiscono alla crescita del tumore. Appartiene alla classe farmacologica degli inibitori dell'IDH1.

Malattie studiate

Leucemia Mieloide Acuta Non Trattata Precedentemente con Mutazione IDH1 – È un tipo di cancro del sangue e del midollo osseo caratterizzato da una crescita rapida di cellule mieloidi anormali. Queste cellule immature si accumulano nel midollo osseo, impedendo la produzione di cellule del sangue normali. La mutazione IDH1 è una specifica alterazione genetica che può influenzare il comportamento della malattia. I sintomi possono includere affaticamento, febbre, infezioni frequenti e sanguinamenti facili. La progressione della malattia può variare, ma spesso comporta un rapido peggioramento se non trattata.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IIINumero dello studio2024-514309-73-00Codice del protocolloAG120-C-009Partecipanti previsti141 personePromotoreInstitut De Recherches Internationales Servier IRIS

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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