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Studio di trapianto di sangue cordonale espanso con UM171 in pazienti con leucemia acuta e mielodisplasia ad alto rischio e rischio molto alto

Centro verificatoFarmaco in studioSenza placebo
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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio clinico esamina un trattamento per pazienti affetti da leucemia acuta e mielodisplasia ad alto rischio che necessitano di un trapianto di cellule staminali ematopoietiche. Il trattamento utilizza un farmaco chiamato dorocubicel, che viene somministrato attraverso infusione endovenosa. Questo medicinale è costituito da cellule staminali derivate dal sangue del cordone ombelicale che sono state espanse in laboratorio.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e l'efficacia del trapianto di queste cellule staminali modificate in pazienti con forme aggressive di leucemia e mielodisplasia. Il trattamento prevede una singola infusione di cellule staminali del cordone ombelicale che sono state trattate con una speciale tecnica per aumentarne il numero.

Durante lo studio, i pazienti riceveranno il trapianto e verranno monitorati per valutare come il loro organismo risponde al trattamento, in particolare per quanto riguarda la capacità delle cellule trapiantate di produrre nuove cellule del sangue. I medici controlleranno anche eventuali complicazioni e la capacità del trattamento di prevenire la ricomparsa della malattia.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Valutazione iniziale

    Verifica dei criteri di idoneità, tra cui età tra 18-70 anni e presenza di malattia ematologica ad alto rischio

    Controllo della funzionalità cardiaca con frazione di eiezione ventricolare sinistra ≥ 40%

    Valutazione della funzionalità polmonare e degli esami del sangue

  2. Passaggio 2

    Preparazione al trapianto

    Identificazione di due unità di sangue cordonale compatibili

    Espansione delle cellule staminali del cordone ombelicale attraverso il processo ECT-001

  3. Passaggio 3

    Trapianto

    Somministrazione delle cellule dorocubicel mediante infusione endovenosa

    Le cellule provengono da sangue cordonale di donatore, espanse in laboratorio

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio post-trapianto

    Controllo dell'attecchimento delle cellule del sangue (globuli bianchi e piastrine)

    Monitoraggio di eventuali complicanze infettive

    Valutazione della possibile comparsa di malattia del trapianto contro l'ospite

  5. Passaggio 5

    Follow-up a lungo termine

    Visite di controllo regolari per valutare la sopravvivenza libera da ricaduta

    Monitoraggio continuo fino a 2 anni dopo il trapianto

Chi può partecipare allo studio?

9 criteri

  • Età compresa tra 18 e 70 anni
  • Presenza di una malattia ematologica maligna ad alto e altissimo rischio
  • Disponibilità di 2 unità di sangue cordonale con compatibilità HLA di almeno 4/6 quando DRB1 è analizzato a livello allelico e A, B a risoluzione antigenica, oppure compatibilità di almeno 4/8 quando A, B, C e DRB1 sono analizzati a livello allelico
  • Indice di Karnofsky (scala che misura le capacità funzionali del paziente) maggiore o uguale a 70
  • Frazione di eiezione ventricolare sinistra maggiore o uguale al 40% (un test che misura la funzionalità cardiaca)
  • Capacità polmonare (FVC, FEV1 e DLCOc) maggiore o uguale al 50% del valore previsto
  • Valori di bilirubina inferiori a 2 volte il limite superiore normale, salvo casi di sindrome di Gilbert o emolisi
  • Funzione renale adeguata con creatinina inferiore a 2.0 mg/dl. Per adulti con creatinina superiore a 1.2 o storia di disfunzione renale, la clearance della creatinina deve essere superiore a 50 ml/min
  • Indice di comorbidità per trapianto di cellule ematopoietiche (HCT-CI) non superiore a 3 per pazienti con più del 5% di blasti nel midollo osseo, e non superiore a 5 per pazienti di età compresa tra 60-70 anni

Chi non può partecipare allo studio?

10 criteri

  • Pazienti con leucemia acuta o mielodisplasia che non sono classificati come ad alto rischio o rischio molto alto
  • Pazienti che non necessitano di trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche (una procedura in cui si ricevono cellule staminali del sangue da un donatore compatibile)
  • Persone di età inferiore ai 18 anni
  • Pazienti che non sono idonei a ricevere un trapianto di sangue cordonale (sangue prelevato dal cordone ombelicale)
  • Pazienti che hanno ricevuto altri trattamenti sperimentali negli ultimi 30 giorni
  • Persone con gravi disfunzioni degli organi vitali
  • Pazienti con infezioni attive non controllate
  • Donne in gravidanza o in allattamento
  • Pazienti con disturbi psichiatrici gravi che potrebbero interferire con la loro capacità di fornire il consenso informato
  • Persone che non possono seguire le procedure dello studio o presentarsi ai controlli richiesti
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

ECT-001 è una terapia cellulare innovativa che utilizza cellule staminali del sangue del cordone ombelicale. Questo trattamento prevede l'espansione delle cellule staminali del cordone ombelicale utilizzando una tecnologia specifica chiamata UM171. Questa procedura viene utilizzata per aumentare il numero di cellule staminali disponibili per il trapianto in pazienti con leucemia acuta e sindrome mielodisplastica ad alto rischio.

Il trapianto di sangue cordonale espanso è una procedura in cui le cellule staminali del cordone ombelicale, dopo essere state espanse in laboratorio, vengono infuse nel paziente. Questo tipo di trapianto è progettato per aiutare il sistema immunitario del paziente a combattere la malattia e a ricostituire il sistema ematopoietico (produzione di cellule del sangue).

Che cosa si sa già del trattamento

ECT-001 - Si tratta di una terapia sperimentale di fase II che utilizza un metodo innovativo per l'espansione delle cellule staminali del sangue del cordone ombelicale. Questo trattamento è studiato specificamente per pazienti con leucemia acuta e mielodisplasia ad alto e altissimo rischio che necessitano di un trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche. Il processo prevede l'espansione ex vivo delle cellule staminali del cordone ombelicale utilizzando la tecnologia ECT-001, che mira a migliorare l'efficacia del trapianto e ridurre il rischio di fallimento dell'innesto. Questa terapia rappresenta un approccio promettente nel campo dei trapianti ematopoietici, con l'obiettivo di migliorare la sopravvivenza libera da recidiva nei pazienti ad alto rischio.

Malattie studiate

  • Leucemia acuta

    Una malattia del sangue caratterizzata dalla produzione incontrollata di globuli bianchi immaturi nel midollo osseo. Queste cellule anomale si moltiplicano rapidamente e interferiscono con la normale produzione delle cellule sanguigne sane. La malattia può svilupparsi velocemente, causando sintomi come stanchezza, febbre e tendenza alle emorragie. Le cellule leucemiche possono accumularsi nel midollo osseo e nel sangue, diffondendosi occasionalmente ad altri organi.

  • Sindrome mielodisplastica

    Un gruppo di disturbi del midollo osseo in cui il corpo non produce abbastanza cellule del sangue sane. Il midollo osseo produce cellule immature che non si sviluppano correttamente e muoiono prima di maturare completamente. Questo porta a una diminuzione dei globuli rossi, dei globuli bianchi e delle piastrine nel sangue. La condizione si sviluppa gradualmente e può causare anemia, infezioni frequenti e problemi di coagulazione.

Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IINumero dello studio2024-517583-36-01Codice del protocolloECT-001-CB.004Partecipanti previsti30 personePromotoreExcellthera Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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