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Studio sull'uso di deucrictibant per il trattamento degli attacchi di Angioedema Ereditario in adolescenti e adulti

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra sullAngioedema Ereditario, una condizione rara che provoca gonfiore improvviso in diverse parti del corpo, come il viso, le mani, i piedi, la gola e l'intestino. Questo gonfiore può essere doloroso e, in alcuni casi, pericoloso per la vita se colpisce le vie respiratorie. Lo scopo dello studio è valutare l'efficacia di un farmaco chiamato deucrictibant (PHA-022121), somministrato in capsule molli, per il trattamento immediato degli attacchi di angioedema ereditario. Il farmaco sarà confrontato con un placebo, che è una sostanza senza principi attivi, per capire quanto velocemente può alleviare i sintomi durante un attacco.

Il deucrictibant è un trattamento orale che i partecipanti prenderanno quando iniziano a sentire i sintomi di un attacco. Lo studio è progettato per essere "in doppio cieco", il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sapranno chi sta ricevendo il farmaco attivo o il placebo, per garantire che i risultati siano il più obiettivi possibile. I partecipanti allo studio includeranno adolescenti e adulti che hanno già esperienza nel gestire gli attacchi di angioedema ereditario con trattamenti standard. Durante lo studio, i partecipanti registreranno i loro sintomi e il loro miglioramento utilizzando un diario elettronico.

Lo studio durerà circa 42 giorni per ciascun partecipante, durante i quali verranno monitorati per valutare il tempo necessario per ottenere un sollievo dai sintomi. L'obiettivo principale è determinare quanto rapidamente il deucrictibant possa fornire un miglioramento percepibile dei sintomi rispetto al placebo. I risultati aiuteranno a capire se questo nuovo trattamento può essere un'opzione efficace per le persone che vivono con l'angioedema ereditario.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il partecipante inizia lo studio dopo aver fornito il consenso informato scritto. Se il partecipante è minorenne, il consenso viene ottenuto dal genitore o tutore legale, e l'assenso scritto viene ottenuto dal partecipante stesso, secondo le normative del paese.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Il partecipante riceve il farmaco deucrictibant in capsule molli per via orale. Questo farmaco è utilizzato per il trattamento su richiesta degli attacchi di angioedema ereditario.

    In alcuni casi, al partecipante può essere somministrato un placebo, che è una capsula che assomiglia al deucrictibant ma non contiene il principio attivo.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio dei sintomi

    Il partecipante registra i sintomi e il loro miglioramento utilizzando un diario elettronico e un dispositivo elettronico per la raccolta dei dati. Questo aiuta a valutare l'efficacia del trattamento.

  4. Passaggio 4

    Valutazione del sollievo dai sintomi

    L'obiettivo principale è misurare il tempo necessario per l'inizio del sollievo dai sintomi, definito come un miglioramento percepito dal partecipante entro 12 ore dal trattamento.

    Vengono valutati anche altri parametri, come il tempo per un sollievo sostanziale dei sintomi e il tempo per la risoluzione completa dei sintomi.

  5. Passaggio 5

    Fine dello studio

    Lo studio è previsto per concludersi entro il 30 settembre 2025. Durante questo periodo, il partecipante continua a seguire il protocollo dello studio e a registrare i dati richiesti.

Chi può partecipare allo studio?

10 criteri

  • Il partecipante deve fornire il consenso informato scritto. Se il partecipante è minorenne, il consenso sarà ottenuto dal genitore o tutore legale e l'assenso scritto sarà ottenuto dal partecipante.
  • Il partecipante deve essere maschio o femmina, di età compresa tra 12 e 75 anni al momento della firma del consenso informato.
  • Il partecipante deve avere una diagnosi di Angioedema Ereditario (HAE) di tipo 1 o 2, basata su una storia clinica documentata e test diagnostici specifici.
  • Il partecipante deve avere una storia di almeno 2 attacchi di HAE negli ultimi 3 mesi prima dello screening.
  • Il partecipante deve avere esperienza nell'uso di trattamenti standard per gestire efficacemente gli attacchi di HAE.
  • Se il partecipante sta ricevendo una terapia profilattica a lungo termine con determinati farmaci per l'HAE, deve essere su una dose stabile per almeno 6 mesi prima della visita di screening e intende rimanere sulla stessa dose per tutta la durata dello studio.
  • Il partecipante deve essere in grado di registrare, senza assistenza, un diario elettronico dell'HAE e dati ePRO (dati riportati dal paziente) utilizzando un dispositivo elettronico.
  • Per le partecipanti femmine in età fertile, devono accettare di sottoporsi ai test di gravidanza specificati nel protocollo e di astenersi dai rapporti eterosessuali o utilizzare un metodo contraccettivo accettabile durante lo studio e per 30 giorni dopo l'ultima somministrazione del farmaco in studio. Non ci sono requisiti contraccettivi per i partecipanti maschi.
  • Per i partecipanti adolescenti di età compresa tra 12 e meno di 18 anni, il peso corporeo deve essere di almeno 40 kg.
  • Secondo l'opinione dell'investigatore, il partecipante (e il genitore/tutore per i partecipanti adolescenti) deve essere disposto e in grado di rispettare il protocollo dello studio.

Chi non può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la diagnosi di Angioedema Ereditario. Questo è un disturbo che causa gonfiore in diverse parti del corpo.
  • Le persone che non rientrano nella fascia di età richiesta per lo studio non possono partecipare. La fascia di età specifica non è indicata, ma è importante che i partecipanti abbiano l'età giusta.
  • Le persone che non sono in grado di comprendere o seguire le istruzioni dello studio non possono partecipare. Questo è importante per garantire che i risultati dello studio siano accurati.
  • Le persone che hanno altre condizioni mediche che potrebbero interferire con lo studio non possono partecipare. Questo è per assicurarsi che i risultati siano chiari e non influenzati da altri problemi di salute.
  • Le donne in gravidanza o che stanno allattando non possono partecipare. Questo è per proteggere la salute della madre e del bambino.
  • Le persone che stanno già partecipando a un altro studio clinico non possono partecipare. Questo è per evitare confusione nei risultati.
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Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Deucrictibant: Questo farmaco viene studiato per il trattamento degli attacchi di angioedema ereditario. È somministrato sotto forma di capsule molli orali e viene utilizzato al bisogno, cioè quando si verificano i sintomi di un attacco. L'obiettivo è valutare quanto velocemente il farmaco possa alleviare i sintomi rispetto a un trattamento senza principio attivo.

Che cosa si sa già del trattamento

Deucrictibant – Deucrictibant è un farmaco somministrato sotto forma di capsule molli orali, attualmente in fase di studio clinico di fase 3 per il trattamento degli attacchi di angioedema ereditario. Questo farmaco è progettato per essere utilizzato al bisogno, offrendo sollievo rapido dai sintomi durante un attacco. Il meccanismo d'azione di deucrictibant coinvolge l'inibizione di specifici percorsi molecolari che contribuiscono all'insorgenza dei sintomi dell'angioedema. Appartiene alla classificazione farmacologica degli inibitori del sistema del complemento, mirati a ridurre l'infiammazione e il gonfiore associati a questa condizione.

Malattie studiate

Angioedema Ereditario – L'angioedema ereditario è una malattia genetica rara caratterizzata da episodi ricorrenti di gonfiore (edema) in diverse parti del corpo, come mani, piedi, viso, vie aeree e organi interni. Questi attacchi di gonfiore possono essere dolorosi e, se colpiscono la gola, possono causare difficoltà respiratorie. La malattia è causata da una carenza o disfunzione di una proteina chiamata inibitore della C1 esterasi, che regola il sistema immunitario e la coagulazione del sangue. Gli attacchi possono essere scatenati da stress, traumi, infezioni o cambiamenti ormonali, ma spesso si verificano senza una causa apparente. La durata e la gravità degli attacchi possono variare notevolmente tra gli individui e anche tra gli episodi nello stesso individuo.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IIINumero dello studio2023-507268-37-00Codice del protocolloPHA022121-C306Partecipanti previsti120 personePromotorePharvaris Netherlands B.V.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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