Lo studio clinico si concentra sullAngioedema Ereditario, una condizione rara che provoca gonfiore improvviso in diverse parti del corpo, come il viso, le mani, i piedi, la gola e l’intestino. Questo gonfiore può essere doloroso e, in alcuni casi, pericoloso per la vita se colpisce le vie respiratorie. Lo scopo dello studio è valutare l’efficacia di un farmaco chiamato Deucrictibant (PHA-022121), somministrato in capsule molli, per il trattamento immediato degli attacchi di angioedema ereditario. Il farmaco sarà confrontato con un placebo, che è una sostanza senza principi attivi, per capire quanto velocemente può alleviare i sintomi durante un attacco.

Il Deucrictibant è un trattamento orale che i partecipanti prenderanno quando iniziano a sentire i sintomi di un attacco. Lo studio è progettato per essere “in doppio cieco”, il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sapranno chi sta ricevendo il farmaco attivo o il placebo, per garantire che i risultati siano il più obiettivi possibile. I partecipanti allo studio includeranno adolescenti e adulti che hanno già esperienza nel gestire gli attacchi di angioedema ereditario con trattamenti standard. Durante lo studio, i partecipanti registreranno i loro sintomi e il loro miglioramento utilizzando un diario elettronico.

Lo studio durerà circa 42 giorni per ciascun partecipante, durante i quali verranno monitorati per valutare il tempo necessario per ottenere un sollievo dai sintomi. L’obiettivo principale è determinare quanto rapidamente il Deucrictibant possa fornire un miglioramento percepibile dei sintomi rispetto al placebo. I risultati aiuteranno a capire se questo nuovo trattamento può essere un’opzione efficace per le persone che vivono con l’angioedema ereditario.