Studio sull’uso di Cytarabine, Daunorubicin e Clofarabine nei bambini con leucemia mieloide acuta recidivante o refrattaria

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Princess Maxima Center For Pediatric Oncology

Di cosa tratta questo studio?

La leucemia mieloide acuta, conosciuta come AML, è una forma di cancro del sangue che colpisce i globuli bianchi. Questo studio clinico si concentra su bambini con AML che non rispondono ai trattamenti standard o che hanno avuto una ricaduta. Il trattamento in esame combina due farmaci: Vyxeos, che contiene le sostanze attive daunorubicina e citarabina, e Clofarabina. Entrambi i farmaci sono somministrati tramite infusione endovenosa, cioè direttamente nel sangue attraverso una vena.

Lo scopo dello studio è determinare la dose più sicura ed efficace di questa combinazione di farmaci per i bambini con AML recidivante o refrattaria. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento e saranno monitorati per valutare la sicurezza e gli effetti collaterali. Saranno anche osservati per vedere come il trattamento influisce sulla loro malattia.

Il trattamento con Vyxeos e Clofarabina mira a migliorare la risposta al trattamento nei bambini con AML che non hanno avuto successo con altre terapie. Lo studio valuterà anche la sopravvivenza complessiva dei pazienti e la loro capacità di rimanere liberi dalla malattia dopo il trattamento. I risultati aiuteranno a capire meglio come questi farmaci possono essere utilizzati insieme per trattare l’AML nei bambini.

1 inizio del trattamento

Il trattamento inizia con la somministrazione di Vyxeos Liposomal, una combinazione di daunorubicina e citarabina. Questo farmaco viene somministrato per via endovenosa come soluzione per infusione.

La dose e la frequenza di somministrazione saranno determinate dal medico in base alle condizioni specifiche del paziente.

2 somministrazione di clofarabina

Dopo l’inizio del trattamento con Vyxeos, viene somministrata clofarabina come parte della terapia combinata. Anche questo farmaco viene somministrato per via endovenosa come soluzione per infusione.

La durata e la frequenza della somministrazione di clofarabina saranno stabilite dal medico in base alla risposta del paziente al trattamento.

3 monitoraggio degli effetti collaterali

Durante il trattamento, verrà effettuato un monitoraggio regolare per identificare eventuali tossicità legate alla dose. Questo include il controllo degli effetti collaterali e delle anomalie nei test di laboratorio.

Il medico valuterà la sicurezza e la tollerabilità del trattamento, adattando la terapia se necessario.

4 valutazione dell'attività anti-leucemica

L’efficacia del trattamento sarà valutata attraverso misure dell’attività anti-leucemica, che includono la sopravvivenza complessiva del paziente e la sopravvivenza libera da recidive.

Saranno esaminati anche i parametri farmacocinetici nel siero e all’interno delle cellule per comprendere meglio la risposta al trattamento.

5 conclusione del trattamento

Il trattamento si concluderà secondo il piano stabilito dal medico, che potrebbe includere ulteriori terapie o il passaggio a un trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT) se indicato.

La durata complessiva del trattamento e il follow-up saranno determinati in base alla risposta del paziente e agli obiettivi del trial clinico.

Chi può partecipare allo studio?

Il paziente deve avere una recidiva di AML (leucemia mieloide acuta) per almeno la seconda volta.
Il paziente deve avere AML refrattaria, che significa che ci sono almeno il 20% di blasti (cellule immature) nel midollo osseo dopo la terapia standard.
Il paziente deve avere una recidiva precoce della AML, cioè una recidiva entro un anno dalla diagnosi iniziale.
Il paziente deve avere una recidiva di AML dopo un precedente trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche (HSCT).
Il paziente deve avere una recidiva di AML con caratteristiche citogenetiche ad alto rischio.
Il paziente deve completare un esame iniziale entro 7 giorni prima dell’ingresso nello studio, che include un’aspirazione del midollo osseo e una puntura lombare (senza terapia intratecale).
Per i pazienti sotto i 16 anni, il punteggio di gioco di Lansky deve essere almeno 60; per i pazienti di 16 anni o più, lo stato di performance di Karnofsky deve essere almeno 60.
Il paziente deve avere un’aspettativa di vita superiore a 6 settimane.
Il paziente deve avere un GFR calcolato (velocità di filtrazione glomerulare) di almeno 70 mL/min/1,73 m², che indica una buona funzione renale.
La funzione epatica del paziente deve essere adeguata, con bilirubina totale nel sangue non superiore a 3 mg/dl e AST e ALT (enzimi del fegato) non superiori a 200 U/L.
Il paziente deve avere una funzione cardiaca adeguata, con una frazione di accorciamento di almeno 28% o una frazione di eiezione di almeno 50%.

Chi non può partecipare allo studio?

Non possono partecipare i pazienti che hanno un’altra malattia grave oltre alla AML (leucemia mieloide acuta).
Non possono partecipare i pazienti che hanno avuto una reazione allergica grave a uno dei farmaci utilizzati nello studio.
Non possono partecipare i pazienti che sono attualmente in gravidanza o che stanno allattando.
Non possono partecipare i pazienti che hanno partecipato a un altro studio clinico nelle ultime 4 settimane.
Non possono partecipare i pazienti che hanno una malattia infettiva attiva che richiede trattamento.
Non possono partecipare i pazienti che hanno problemi di cuore gravi.
Non possono partecipare i pazienti che hanno problemi di fegato gravi.
Non possono partecipare i pazienti che hanno problemi di reni gravi.

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Stato della sperimentazione

Paese	Stato dell’arruolamento	Inizio dell’arruolamento
Austria	Reclutando	10.11.2022
Danimarca	Reclutando	18.11.2022
Germania	Reclutando	17.07.2025
Italia	Reclutando	17.07.2025
Paesi Bassi	Reclutando	10.01.2022
Spagna	Reclutando	28.10.2022

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

Vyxeos: Questo è un farmaco che combina due medicinali, daunorubicina e citarabina, in una formulazione liposomiale. È utilizzato per trattare la leucemia mieloide acuta (AML) nei bambini che hanno avuto una ricaduta o che non hanno risposto ad altri trattamenti. La formulazione liposomiale aiuta a migliorare la distribuzione del farmaco nel corpo e a ridurre gli effetti collaterali.

Clofarabina: Questo è un farmaco che viene utilizzato per trattare alcuni tipi di leucemia nei bambini. Funziona interferendo con la crescita delle cellule cancerose e rallentandone la diffusione nel corpo. In questo studio, viene combinato con Vyxeos per cercare di migliorare l’efficacia del trattamento nei bambini con leucemia mieloide acuta recidivante o refrattaria.

Malattie in studio:

Leucemia mieloide acuta

Leucemia mieloide acuta (LMA) – La leucemia mieloide acuta è un tipo di cancro del sangue e del midollo osseo caratterizzato dalla rapida crescita di cellule anormali che si accumulano nel midollo osseo e interferiscono con la produzione di cellule del sangue normali. Questa malattia colpisce principalmente i globuli bianchi, ma può anche coinvolgere altre linee cellulari. I sintomi possono includere affaticamento, febbre, infezioni frequenti e sanguinamenti facili o eccessivi. La progressione della LMA è rapida e richiede un intervento tempestivo. La malattia può presentarsi in forma refrattaria o recidivante, rendendo il trattamento più complesso.

Ultimo aggiornamento: 12.12.2025 03:48

ID della sperimentazione:

2023-508050-26-00

Codice del protocollo:

SP_MH20VYX

Fase della sperimentazione:

Farmacologia umana (Fase I) – Altro

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