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Studio sull'uso di CD19-CAR_Lenti, Fludarabina e Ciclofosfamide nei bambini con leucemia linfoblastica acuta o linfoma aggressivo recidivante/refrattario

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio clinico si concentra su bambini e giovani affetti da Leucemia Linfoblastica Acuta (LLA) e Linfoma a grandi cellule B (DLBCL) o Linfoma primitivo del mediastino a grandi cellule B (PML) che sono ricaduti o non rispondono ai trattamenti standard. La terapia in studio utilizza cellule T modificate, chiamate CD19-CAR_Lenti, che sono progettate per riconoscere e attaccare le cellule tumorali. Queste cellule T vengono prelevate dal paziente, modificate in laboratorio e poi reinfuse nel paziente stesso.

Oltre a CD19-CAR_Lenti, il trattamento prevede l'uso di due farmaci chemioterapici, Fludarabina e Ciclofosfamide, somministrati per via endovenosa. Questi farmaci aiutano a preparare il corpo del paziente per ricevere le cellule T modificate. Lo scopo principale dello studio è valutare la sicurezza e l'efficacia di questa terapia nei pazienti pediatrici. Durante la fase iniziale, si stabilirà la dose raccomandata di CD19-CAR_Lenti, mentre nella fase successiva si valuterà l'efficacia del trattamento.

Il percorso dello studio prevede che i partecipanti ricevano il trattamento e vengano monitorati per valutare la risposta del loro corpo. I medici controlleranno se il trattamento porta a una remissione completa o parziale della malattia e se ci sono effetti collaterali. I risultati saranno valutati a intervalli regolari, fino a 180 giorni dopo l'infusione delle cellule T modificate. Questo studio mira a offrire nuove speranze per i pazienti giovani con queste forme aggressive di cancro.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Dopo l'iscrizione allo studio, inizia il trattamento con una fase di preparazione. Durante questa fase, vengono somministrati due farmaci: fludarabina e ciclofosfamide. Questi farmaci vengono somministrati per via endovenosa, cioè direttamente in una vena.

    La fludarabina viene somministrata in una dose specifica per un periodo di alcuni giorni. La ciclofosfamide viene somministrata in un dosaggio e per una durata determinati dal protocollo dello studio.

  2. Passaggio 2

    Infusione di cellule CAR-T

    Dopo la fase di preparazione, viene effettuata l'infusione delle cellule CD19-CAR_Lenti. Queste sono cellule T modificate per riconoscere e attaccare le cellule tumorali.

    L'infusione avviene una sola volta e viene somministrata per via endovenosa. La dose è calcolata in base al peso corporeo totale del paziente.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio e valutazione

    Dopo l'infusione, inizia una fase di monitoraggio intensivo per valutare la sicurezza e l'efficacia del trattamento. Durante questo periodo, vengono effettuati esami del sangue e controlli medici regolari.

    La risposta al trattamento viene valutata a 28 giorni dall'infusione, e successivamente a 90 e 180 giorni. Vengono monitorati i segni di remissione completa o parziale della malattia.

  4. Passaggio 4

    Follow-up a lungo termine

    Il follow-up continua per un periodo prolungato per monitorare la salute generale e la risposta a lungo termine al trattamento.

    Vengono effettuati controlli periodici per valutare la persistenza delle cellule CD19-CAR_Lenti e per monitorare eventuali effetti collaterali a lungo termine.

Chi può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Diagnosi di leucemia linfoblastica acuta B (ALL) o linfoma a grandi cellule B (DLBCL) o linfoma mediastinico primario (PML) che esprime il marcatore CD19.
  • Età compresa tra 1 e 25 anni per ALL e tra 1 e 35 anni per DLBCL o PML.
  • Avere un accesso venoso adeguato per l'aferesi (una procedura per raccogliere cellule dal sangue) o essere idoneo per il posizionamento di un catetere appropriato.
  • Fornire il consenso informato volontario. Per i soggetti di età inferiore ai 18 anni, il tutore legale deve fornire il consenso informato. I soggetti pediatrici parteciperanno a discussioni adeguate all'età e verrà ottenuto il consenso verbale per quelli di età pari o superiore a 12 anni, quando appropriato.
  • Stato di salute clinico: per i pazienti di età superiore ai 16 anni, il punteggio Karnofsky deve essere pari o superiore al 60%; per i pazienti di età inferiore ai 16 anni, la scala Lansky deve essere pari o superiore al 60%.
  • I pazienti in età fertile devono essere disposti a praticare il controllo delle nascite dal momento dell'iscrizione allo studio e per quattro mesi dopo aver ricevuto il trattamento preparatorio.
  • Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo a causa dei potenziali effetti pericolosi sul feto.

Chi non può partecipare allo studio?

11 criteri

  • Non puoi partecipare se hai un'altra malattia grave oltre a quella studiata.
  • Non puoi partecipare se hai avuto una reazione allergica grave a un trattamento simile in passato.
  • Non puoi partecipare se sei incinta o stai allattando.
  • Non puoi partecipare se hai un'infezione attiva che richiede trattamento.
  • Non puoi partecipare se hai una malattia del cuore non controllata.
  • Non puoi partecipare se hai problemi ai polmoni che rendono difficile respirare.
  • Non puoi partecipare se hai una malattia del fegato grave.
  • Non puoi partecipare se hai una malattia renale grave.
  • Non puoi partecipare se hai una malattia del sistema nervoso centrale, come convulsioni non controllate.
  • Non puoi partecipare se hai ricevuto un altro trattamento sperimentale nelle ultime 4 settimane.
  • Non puoi partecipare se hai una storia di abuso di droghe o alcol che potrebbe interferire con la tua partecipazione allo studio.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

CD19-CAR_Lenti è una terapia avanzata che utilizza le cellule T del paziente, un tipo di cellula del sistema immunitario, per combattere il cancro. In questo trattamento, le cellule T vengono prelevate dal paziente e modificate in laboratorio per riconoscere e attaccare le cellule tumorali che esprimono una proteina chiamata CD19. Una volta modificate, queste cellule vengono reinfuse nel paziente, dove possono cercare e distruggere le cellule cancerose. Questo approccio è utilizzato per trattare tipi specifici di leucemia e linfoma che non hanno risposto ad altri trattamenti.

Che cosa si sa già del trattamento

CD19-CAR_Lenti – Questo farmaco viene somministrato attraverso un'infusione di cellule T modificate, progettate per riconoscere e attaccare specificamente le cellule tumorali che esprimono il marcatore CD19. Attualmente, è in fase di sperimentazione clinica per il trattamento di pazienti pediatrici con leucemia linfoblastica acuta recidivante o refrattaria e linfoma a grandi cellule B o linfoma primitivo del mediastino a cellule B. Le indicazioni terapeutiche principali includono queste forme aggressive di cancro del sangue. A livello molecolare, il farmaco funziona modificando geneticamente le cellule T del paziente per esprimere un recettore chimerico che si lega al CD19, un antigene presente sulla superficie delle cellule tumorali, permettendo così al sistema immunitario di attaccarle. Questo trattamento appartiene alla classe dei farmaci di immunoterapia cellulare.

Malattie studiate

  • Leucemia Linfoblastica Acuta CD19+ Recidivante/Refrattaria

    È un tipo di cancro del sangue che colpisce i linfociti B, un tipo di globuli bianchi. La malattia si sviluppa rapidamente e si caratterizza per la produzione eccessiva di linfoblasti anormali nel midollo osseo. Questi linfoblasti anormali possono invadere il flusso sanguigno e diffondersi ad altri organi. La progressione della malattia porta a una riduzione della produzione di cellule del sangue normali, causando anemia, infezioni frequenti e sanguinamenti. La leucemia linfoblastica acuta recidivante/refrattaria si riferisce a casi in cui la malattia ritorna o non risponde al trattamento iniziale.

  • Linfoma a Grandi Cellule B Diffuso

    È un tipo di linfoma non-Hodgkin che colpisce i linfociti B, un tipo di globuli bianchi. Si manifesta con la crescita rapida di masse tumorali nei linfonodi o in altri organi. La malattia può iniziare in qualsiasi parte del corpo e spesso si diffonde rapidamente. I sintomi possono includere gonfiore dei linfonodi, febbre, sudorazioni notturne e perdita di peso. La progressione del linfoma a grandi cellule B diffuso può portare a complicazioni se non trattata.

  • Linfoma a Cellule B del Mediastino Primario

    È un sottotipo di linfoma non-Hodgkin che si sviluppa nel mediastino, l'area del torace tra i polmoni. Colpisce principalmente i linfociti B e si presenta spesso come una massa nel torace che può causare difficoltà respiratorie. La malattia tende a crescere rapidamente e può invadere i tessuti circostanti. I sintomi possono includere tosse, dolore toracico e difficoltà a respirare. La progressione del linfoma a cellule B del mediastino primario può influenzare la funzione polmonare e cardiaca.

Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase I/IINumero dello studio2024-519174-39-00Codice del protocolloCD19-CAR_LentiPartecipanti previsti32 personePromotoreOspedale Pediatrico Bambino Gesu

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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