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Studio sull'uso di blinatumomab e isatuximab per la Leucemia Linfoblastica Acuta negli adulti di età 18-65 anni

Centro verificatoFarmaco autorizzatoSenza placebo
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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra su adulti di età compresa tra 18 e 65 anni con diagnosi recente di Leucemia Linfoblastica Acuta (ALL) o Linfoma Linfoblastico a cellule T (T-LL). L'obiettivo principale è migliorare i risultati del trattamento per questi pazienti utilizzando nuovi farmaci immunoterapici e il trapianto di cellule staminali ematopoietiche. I farmaci studiati includono blinatumomab, ponatinib e isatuximab. Blinatumomab è un farmaco che aiuta il sistema immunitario a riconoscere e attaccare le cellule tumorali, mentre ponatinib è un farmaco che blocca l'azione di alcune proteine che favoriscono la crescita delle cellule tumorali. Isatuximab è un anticorpo che si lega a una proteina specifica sulle cellule tumorali, aiutando il sistema immunitario a distruggerle.

Lo studio è suddiviso in diverse fasi e gruppi di pazienti, a seconda del tipo di leucemia e delle caratteristiche specifiche della malattia. I pazienti con leucemia B-ALL negativa per il cromosoma Philadelphia (Ph-negativa) riceveranno blinatumomab, mentre quelli con leucemia B-ALL positiva per il cromosoma Philadelphia (Ph-positiva) riceveranno una combinazione di blinatumomab e ponatinib. I pazienti con leucemia T-ALL riceveranno isatuximab. Alcuni pazienti potrebbero anche essere sottoposti a trapianto di cellule staminali, a seconda delle indicazioni specifiche del loro caso.

Il corso dello studio prevede la somministrazione dei farmaci in diverse fasi, con monitoraggio regolare per valutare la risposta al trattamento e la sicurezza. I pazienti saranno seguiti per un periodo prolungato per osservare gli effetti a lungo termine dei trattamenti. Lo studio mira a migliorare la sopravvivenza e la qualità della vita dei pazienti con queste forme di leucemia, utilizzando approcci terapeutici innovativi e personalizzati.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente viene assegnato a uno dei tre gruppi di studio in base al tipo di leucemia diagnosticata.

    Viene effettuata una valutazione iniziale per confermare l'idoneità alla partecipazione allo studio.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione di <b>blinatumomab</b>

    Per i pazienti con leucemia linfoblastica acuta B negativa per il cromosoma Philadelphia (Ph-negativa), viene somministrato blinatumomab come soluzione per infusione.

    La durata e la frequenza della somministrazione sono determinate dal protocollo dello studio.

  3. Passaggio 3

    Somministrazione di <b>ponatinib</b>

    Per i pazienti con leucemia linfoblastica acuta B positiva per il cromosoma Philadelphia (Ph-positiva), viene somministrato ponatinib in compresse rivestite con film.

    La dose è di 15 mg, e la frequenza di somministrazione è stabilita dal protocollo dello studio.

  4. Passaggio 4

    Somministrazione di <b>isatuximab</b>

    Per i pazienti con leucemia linfoblastica acuta T, viene somministrato isatuximab come soluzione per infusione.

    La durata e la frequenza della somministrazione sono determinate dal protocollo dello studio.

  5. Passaggio 5

    Monitoraggio e valutazione

    Durante lo studio, il paziente è sottoposto a monitoraggio regolare per valutare la risposta al trattamento.

    Vengono effettuati esami del sangue e altre valutazioni cliniche per monitorare la sicurezza e l'efficacia del trattamento.

  6. Passaggio 6

    Conclusione dello studio

    Alla fine del periodo di trattamento, viene effettuata una valutazione finale per determinare l'esito del trattamento.

    Il paziente riceve un follow-up per monitorare eventuali effetti a lungo termine.

Chi può partecipare allo studio?

10 criteri

  • Età compresa tra 18 e 65 anni.
  • Diagnosi recente di ALL o T-LL secondo i criteri dell'OMS. ALL è la leucemia linfoblastica acuta e T-LL è il linfoma linfoblastico a cellule T. L'OMS è l'Organizzazione Mondiale della Sanità.
  • Valutazione immunofenotipica, citogenetica e/o FISH e molecolare effettuata per classificare il paziente in uno dei gruppi: Phpos ALL, Phneg BCP-ALL o T-ALL. L'immunofenotipica riguarda l'analisi delle cellule del sistema immunitario, la citogenetica studia i cromosomi e FISH è una tecnica per visualizzare i geni.
  • Non aver ricevuto trattamenti precedenti, eccetto corticosteroidi e/o terapia intratecale (pre-fase). I corticosteroidi sono farmaci antinfiammatori e la terapia intratecale è un trattamento somministrato nel liquido spinale.
  • Idoneità per allo-HSCT se Phpos ALL o Phneg BCP-ALL. Allo-HSCT è un trapianto di cellule staminali da un donatore.
  • Stato di salute secondo l'ECOG ≤2. L'ECOG è una scala che misura quanto una malattia influisce sulla capacità di svolgere attività quotidiane.
  • Disponibilità e capacità di comprendere i requisiti del protocollo e rispettare il programma di trattamento, le visite programmate, la segnalazione elettronica dei risultati, gli esami e altri requisiti dello studio.
  • Aver firmato un documento di consenso informato scritto.
  • Disponibilità delle donne in età fertile e dei soggetti maschi i cui partner sessuali sono in età fertile a utilizzare un metodo contraccettivo efficace durante lo studio e per almeno 6 mesi dopo. Un metodo efficace ha un tasso di fallimento inferiore all'1% all'anno se usato correttamente.
  • Idoneità per l'assicurazione sanitaria nazionale (per i pazienti francesi).

Chi non può partecipare allo studio?

9 criteri

  • Età non compresa tra 18 e 65 anni.
  • Diagnosi di leucemia linfoblastica acuta (ALL) o linfoma linfoblastico T (T-LL) già trattata in precedenza.
  • Condizioni di salute che rendono il paziente vulnerabile.
  • Condizioni mediche che potrebbero interferire con il trattamento sperimentale.
  • Gravidanza o allattamento.
  • Partecipazione a un altro studio clinico in corso.
  • Allergie note ai farmaci utilizzati nello studio.
  • Malattie infettive attive che potrebbero influenzare la partecipazione allo studio.
  • Condizioni psicologiche o sociali che potrebbero compromettere la capacità di seguire le istruzioni dello studio.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

  • Blinatumomab

    è un farmaco utilizzato per trattare la leucemia linfoblastica acuta. Funziona aiutando il sistema immunitario a riconoscere e attaccare le cellule cancerose. Nel contesto di questo studio, viene incorporato precocemente nel trattamento per migliorare i risultati nei pazienti adulti con leucemia linfoblastica acuta.

  • Isatuximab

    è un anticorpo monoclonale che si lega a una proteina presente sulla superficie delle cellule tumorali, aiutando il sistema immunitario a distruggerle. In questo studio, viene utilizzato per migliorare i risultati nei pazienti con leucemia linfoblastica acuta di tipo T.

  • Ponatinib

    è un inibitore della tirosina chinasi, un tipo di farmaco che blocca l'azione di enzimi specifici coinvolti nella crescita delle cellule tumorali. Viene utilizzato in questo studio per trattare i pazienti con leucemia linfoblastica acuta positiva al cromosoma Philadelphia, in combinazione con altri trattamenti per migliorare i risultati.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Blinatumomab

    Blinatumomab è somministrato per via endovenosa e viene utilizzato principalmente nel trattamento della leucemia linfoblastica acuta (ALL) nei pazienti adulti. Attualmente è ben documentato nella letteratura medica come un'opzione terapeutica efficace per migliorare i risultati nei pazienti con ALL. Il suo meccanismo d'azione coinvolge il legame a specifiche proteine sulle cellule tumorali, attivando il sistema immunitario per attaccare e distruggere queste cellule. È classificato come un anticorpo monoclonale bispecifico.

  • Isatuximab

    Isatuximab viene somministrato per via endovenosa ed è utilizzato nel trattamento della leucemia linfoblastica acuta a cellule T (T-ALL). È in fase di studio per il suo potenziale di migliorare i risultati nei pazienti con T-ALL. Agisce legandosi a una proteina specifica sulla superficie delle cellule tumorali, stimolando il sistema immunitario a distruggere queste cellule. È classificato come un anticorpo monoclonale.

  • Ponatinib

    Ponatinib è un farmaco orale utilizzato nel trattamento della leucemia linfoblastica acuta positiva al cromosoma Philadelphia (Ph-positive B-ALL). È riconosciuto nella letteratura medica per la sua capacità di inibire specifiche proteine che promuovono la crescita delle cellule tumorali. Il suo meccanismo d'azione coinvolge l'inibizione delle tirosin-chinasi, bloccando così la proliferazione delle cellule cancerose. È classificato come un inibitore delle tirosin-chinasi.

Malattie studiate

  • Leucemia linfoblastica acuta (LLA)

    È un tipo di cancro del sangue che colpisce i globuli bianchi, in particolare i linfociti. La malattia inizia nel midollo osseo, dove le cellule immature si moltiplicano rapidamente e si diffondono nel sangue. Questo porta a un accumulo di cellule anormali che possono invadere altri organi. I sintomi possono includere febbre, stanchezza, pallore e sanguinamenti facili. La progressione della malattia può essere rapida, richiedendo un intervento tempestivo. La LLA è più comune nei bambini, ma può colpire anche gli adulti.

  • Linfoma linfoblastico a cellule T (T-LL)

    È un tipo di linfoma non-Hodgkin che origina dai linfociti T, un tipo di globuli bianchi. Si sviluppa principalmente nei linfonodi, ma può anche coinvolgere il midollo osseo e altri organi. I sintomi possono includere gonfiore dei linfonodi, febbre, sudorazione notturna e perdita di peso. La malattia può progredire rapidamente, con le cellule cancerose che si diffondono attraverso il sistema linfatico. È più comune nei giovani adulti e negli adolescenti. La diagnosi precoce è cruciale per gestire la progressione della malattia.

Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IVNumero dello studio2024-511437-35-00Partecipanti previsti1 200 personePromotoreAssistance Publique Hopitaux De Paris

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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