Studio sull’uso di apixaban, rivaroxaban e acido acetilsalicilico per prevenire complicazioni tromboemboliche nei pazienti con neoplasie mieloproliferative JAK2V617F-positive ad alto rischio

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Di cosa tratta questo studio?

Lo studio si concentra su alcune malattie del sangue chiamate neoplasie mieloproliferative, che includono la Policitemia Vera, la Trombocitemia Essenziale e la Mielofibrosi Prefibrotica. Queste condizioni sono caratterizzate da una produzione eccessiva di cellule del sangue e possono aumentare il rischio di complicazioni come i coaguli di sangue. Un particolare interesse è rivolto ai pazienti con una mutazione genetica nota come JAK2V617F, che è comune in queste malattie.

Il trattamento in esame prevede l’uso di farmaci chiamati anticoagulanti orali diretti (DOAC), come Apixaban e Rivaroxaban, confrontati con l’Aspirina. L’obiettivo è determinare se i DOAC a basso dosaggio siano più efficaci dell’Aspirina nel prevenire complicazioni tromboemboliche, cioè la formazione di coaguli di sangue nelle arterie o nelle vene, nei pazienti ad alto rischio con la mutazione JAK2V617F.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno uno dei trattamenti per un periodo massimo di 72 settimane. Saranno monitorati per valutare l’insorgenza di eventi tromboembolici e di eventuali effetti collaterali significativi. Lo studio mira a migliorare la comprensione di quale trattamento possa offrire una protezione migliore contro i coaguli di sangue in questi pazienti specifici. Inoltre, verranno valutati aspetti come la qualità della vita e l’aderenza al trattamento. Lo studio è previsto per concludersi nel 2027.

1 inizio dello studio

Il paziente viene incluso nello studio clinico dopo aver soddisfatto i criteri di inclusione, che includono una diagnosi di neoplasie mieloproliferative Philadelphia-negative come Policitemia Vera, Trombocitemia Essenziale o Mielofibrosi Prefibrotica, e la presenza della mutazione JAK2V617F.

La partecipazione è riservata a pazienti considerati ad alto rischio, in base all’età (oltre 60 anni) o alla storia di eventi trombotici.

2 assegnazione del trattamento

Il paziente viene assegnato a uno dei due gruppi di trattamento: uno riceve apixaban o rivaroxaban (DOAC a basso dosaggio), l’altro riceve acido acetilsalicilico (LDA).

I farmaci vengono somministrati per via orale sotto forma di compresse gastro-resistenti o rivestite con film.

3 somministrazione del farmaco

Il paziente assume il farmaco assegnato secondo il dosaggio specifico: apixaban 2.5 mg, rivaroxaban 10 mg, o acido acetilsalicilico 100 mg.

La somministrazione avviene quotidianamente per tutta la durata dello studio, che è di 24 mesi.

4 monitoraggio e valutazione

Durante lo studio, il paziente viene monitorato per l’insorgenza di eventi tromboembolici arteriosi o venosi, sanguinamenti maggiori e altri eventi avversi.

La qualità della vita e l’aderenza al trattamento vengono valutate tramite questionari specifici.

5 conclusione dello studio

Alla fine del periodo di trattamento di 24 mesi, vengono raccolti e analizzati i dati relativi agli eventi clinici e alla qualità della vita.

L’obiettivo principale è dimostrare l’efficacia dei DOAC a basso dosaggio rispetto all’LDA nella prevenzione primaria delle complicanze tromboemboliche.

Chi può partecipare allo studio?

  • Essere diagnosticati con una delle seguenti condizioni: Policitemia Vera, Trombocitemia Essenziale o Mielofibrosi Prefibrotica. Queste sono malattie del sangue che possono causare un aumento delle cellule del sangue.
  • Avere la mutazione JAK2V617F con un livello di mutazione superiore all’1%. Questa è una specifica alterazione genetica che può essere presente in alcune malattie del sangue.
  • Essere considerati pazienti ad alto rischio. Questo può essere determinato dall’età (oltre i 60 anni) o da una storia di problemi di coagulazione del sangue. Tuttavia, è necessario avere almeno 18 anni.
  • Il tempo trascorso dalla diagnosi della malattia del sangue all’inclusione nello studio non deve superare i 12 mesi.
  • Sia uomini che donne possono partecipare allo studio.

Chi non può partecipare allo studio?

  • Non possono partecipare persone che non hanno una diagnosi di neoplasie mieloproliferative Philadelphia-negative. Queste sono malattie del sangue che includono condizioni come Policitemia Vera (PV), trombocitemia essenziale (ET), mielofibrosi primaria (PMF) e prefibrosi mielofibrosa (PreMF).
  • Non possono partecipare persone che non sono positive al JAK2V617F. Questo è un tipo specifico di mutazione genetica associata a queste malattie del sangue.
  • Non possono partecipare persone che non sono considerate ad alto rischio per trombosi arteriosa o venosa. La trombosi è la formazione di coaguli di sangue che possono bloccare i vasi sanguigni.
  • Non possono partecipare persone al di fuori delle fasce di età specificate dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a popolazioni vulnerabili, come bambini o persone con disabilità mentali.

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

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CHU Grenoble Alpes La Tronche Francia
Centre Hospitalier De Beziers Béziers Francia
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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Francia Francia
Non ancora reclutando
01.07.2022

Sedi della sperimentazione

Apixaban è un farmaco anticoagulante che aiuta a prevenire la formazione di coaguli di sangue. Viene utilizzato per ridurre il rischio di complicazioni tromboemboliche, come ictus o embolia polmonare, in pazienti con determinate condizioni mediche.

Rivaroxaban è un altro anticoagulante che funziona in modo simile ad Apixaban. È usato per prevenire la formazione di coaguli di sangue e ridurre il rischio di eventi tromboembolici in pazienti a rischio.

Aspirina è un farmaco anti-infiammatorio non steroideo (FANS) che, oltre a ridurre il dolore e l’infiammazione, è utilizzato a basse dosi per prevenire la formazione di coaguli di sangue. Viene spesso impiegata per ridurre il rischio di infarto o ictus.

Policitemia Vera (PV) – È una malattia del sangue caratterizzata da un aumento anomalo del numero di globuli rossi. Questo porta a un ispessimento del sangue, che può causare problemi di circolazione. I sintomi possono includere mal di testa, vertigini e prurito. La malattia progredisce lentamente e può portare a complicazioni come trombosi.

Trombocitemia Essenziale (ET) – È un disturbo del sangue in cui il corpo produce troppe piastrine. Questo può causare problemi di coagulazione, portando a un rischio aumentato di trombosi o emorragie. I sintomi possono includere mal di testa, vertigini e dolore al petto. La malattia è cronica e progredisce lentamente.

Mielofibrosi Primaria (PMF) – È una malattia del midollo osseo che causa la formazione di tessuto cicatriziale nel midollo. Questo porta a una produzione anomala di cellule del sangue e può causare anemia, debolezza e ingrossamento della milza. La malattia progredisce lentamente e può portare a complicazioni gravi.

Mielofibrosi Prefibrotica (PreMF) – È una fase iniziale della mielofibrosi in cui il midollo osseo inizia a mostrare segni di fibrosi. I sintomi possono essere lievi o assenti, ma possono includere affaticamento e anemia. La malattia può progredire verso una mielofibrosi più avanzata.

ID della sperimentazione:
2024-515362-13-00
Codice del protocollo:
29BRC20.0263
Fase della sperimentazione:
Uso terapeutico (Fase IV)

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