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Studio sull'uso dell'arsenico triossido per pazienti con sindrome mielodisplastica a basso rischio che non rispondono a agenti stimolanti l'eritropoiesi e luspatercept

Centro verificatoFarmaco in studioSenza placebo
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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio clinico si concentra sulle *Sindrome Mielodisplastica* a basso rischio, una condizione in cui il midollo osseo non produce abbastanza cellule del sangue sane. I pazienti coinvolti nello studio hanno già provato trattamenti come gli *Agenti Stimolanti l'Eritropoiesi* e *Luspatercept* senza successo, o non sono idonei per quest'ultimo. Lo studio utilizza un trattamento a base di *Triossido di Arsenico* in capsule, somministrato per via orale. L'obiettivo principale è valutare la sicurezza e l'efficacia di questo trattamento.

Il percorso dello studio è diviso in due parti. Nella prima fase, si cerca di determinare la dose massima tollerata del *Trattamento con Arsenico* per garantire la sicurezza dei partecipanti. Nella seconda fase, si valuta la risposta del corpo al trattamento dopo 12 settimane. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento per un massimo di 12 mesi, con controlli regolari per monitorare la loro salute e la risposta al trattamento.

Lo studio mira a migliorare la comprensione di come il *Trattamento con Arsenico* possa aiutare i pazienti con *Sindrome Mielodisplastica* a basso rischio che non hanno risposto ad altri trattamenti. I risultati potrebbero fornire nuove opzioni terapeutiche per questi pazienti, migliorando la loro qualità di vita. I partecipanti saranno seguiti attentamente per garantire la loro sicurezza e per raccogliere dati preziosi sull'efficacia del trattamento.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Dopo l'inclusione nello studio, inizia il trattamento con arsenic trioxide in capsule. Le dosi disponibili sono di 5 mg, 3 mg e 1 mg. La somministrazione avviene per via orale.

  2. Passaggio 2

    Fase I dello studio

    Durante la fase I, l'obiettivo principale è determinare la tossicità limitante la dose del trattamento. Questa fase dura dal giorno 28 al giorno 42 dopo l'inizio del ciclo 1.

  3. Passaggio 3

    Fase di espansione

    Nella fase di espansione, l'obiettivo è valutare la risposta eritroide dopo 12 settimane di trattamento con arsenic trioxide.

  4. Passaggio 4

    Valutazione della sicurezza

    La sicurezza e la tollerabilità del trattamento vengono monitorate secondo i criteri CTCAE. La bioequivalenza rispetto alla somministrazione endovenosa di arsenic trioxide viene valutata in termini di farmacocinetica e farmacodinamica.

  5. Passaggio 5

    Valutazione della risposta

    La risposta al trattamento viene valutata dopo il ciclo 3 secondo i criteri IWG 2018. La durata della risposta viene misurata dalla data della risposta obiettiva fino alla data di recidiva o progressione.

  6. Passaggio 6

    Monitoraggio della progressione

    Viene monitorato il tasso e il tempo di trasformazione in sindromi mielodisplastiche ad alto rischio o leucemia mieloide acuta. La sopravvivenza libera da progressione e la sopravvivenza globale vengono valutate dalla data di inclusione fino alla morte o all'ultima notizia disponibile.

Chi può partecipare allo studio?

14 criteri

  • Devi avere una sindrome mielodisplastica secondo la classificazione dell'OMS 2022.
  • Devi avere una funzione renale adeguata, con un livello di creatinina inferiore a 1,5 volte il limite superiore della norma e una clearance della creatinina di almeno 40 mL/min.
  • Devi avere una funzione epatica adeguata, con bilirubina totale e transaminasi inferiori a 1,5 volte il limite superiore della norma.
  • Non devi essere refrattario alle trasfusioni di piastrine.
  • Se sei diabetico, il tuo diabete deve essere ben controllato con un livello di HbA1c pari o inferiore al 7,5% prima dell'inclusione.
  • Se sei una donna in età fertile, devi avere due test di gravidanza negativi prima di iniziare il trattamento e accettare di fare test di gravidanza mensili durante lo studio e dopo la fine del trattamento. Devi anche usare un metodo contraccettivo altamente efficace se sei sessualmente attiva.
  • Se sei un uomo, devi accettare di usare un preservativo durante i rapporti sessuali con una donna incinta o in età fertile mentre partecipi allo studio e per almeno 24 settimane dopo la fine del trattamento.
  • Devi avere almeno 18 anni.
  • Devi avere una sindrome mielodisplastica a basso rischio secondo la classificazione IPSS-R.
  • Devi essere dipendente dalle trasfusioni, cioè aver bisogno di almeno 3 trasfusioni di globuli rossi in un periodo di 16 settimane e almeno 2 episodi di trasfusione durante questo periodo.
  • Non devi essere idoneo per un altro studio clinico.
  • Devi comprendere e firmare volontariamente il modulo di consenso informato.
  • Devi essere in grado di rispettare il programma delle visite e seguire i requisiti del protocollo dello studio.
  • Devi avere uno stato di salute generale compreso tra 0 e 2 al momento dello screening.

Chi non può partecipare allo studio?

10 criteri

  • Non puoi partecipare se hai una malattia diversa da quelle specificate nello studio.
  • Non puoi partecipare se hai meno di 18 anni.
  • Non puoi partecipare se sei incinta o stai allattando.
  • Non puoi partecipare se hai una condizione medica che potrebbe interferire con lo studio.
  • Non puoi partecipare se stai assumendo farmaci che potrebbero interferire con lo studio.
  • Non puoi partecipare se hai partecipato a un altro studio clinico recentemente.
  • Non puoi partecipare se hai una storia di reazioni allergiche gravi a farmaci simili a quelli utilizzati nello studio.
  • Non puoi partecipare se hai problemi di salute mentale che potrebbero influenzare la tua capacità di seguire le istruzioni dello studio.
  • Non puoi partecipare se hai una dipendenza da droghe o alcol.
  • Non puoi partecipare se hai una malattia infettiva attiva che potrebbe influenzare i risultati dello studio.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

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Farmaci in studio

Arsenico orale (ATO): Questo farmaco è una forma di arsenico che viene assunta per bocca. Nel contesto di questo studio clinico, l'arsenico orale viene utilizzato per trattare persone con sindromi mielodisplastiche a basso rischio, una condizione in cui il midollo osseo non produce abbastanza cellule del sangue sane. L'obiettivo è capire se l'arsenico orale è sicuro da usare e se può aiutare a migliorare la produzione di globuli rossi nei pazienti che non rispondono ad altri trattamenti come gli agenti stimolanti l'eritropoiesi o che non possono usare un altro farmaco chiamato luspatercept.

Che cosa si sa già del trattamento

Arsenico orale (ATO) – L'arsenico orale è somministrato per via orale sotto forma di compresse. Attualmente, è in fase di studio clinico per il trattamento delle sindromi mielodisplastiche a basso rischio che non rispondono agli agenti stimolanti l'eritropoiesi e al luspatercept, o per i pazienti non idonei a quest'ultimo. Le principali indicazioni terapeutiche includono il miglioramento della risposta eritroide nei pazienti con queste condizioni. A livello molecolare, l'arsenico agisce interferendo con i processi cellulari che regolano la crescita e la sopravvivenza delle cellule anomale. È classificato come un agente antineoplastico, utilizzato per il trattamento di alcuni tipi di cancro e disturbi del sangue.

Malattie studiate

Sindrome Mielodisplastica a Basso Rischio – La sindrome mielodisplastica a basso rischio è un gruppo di disturbi del sangue in cui il midollo osseo non produce abbastanza cellule del sangue sane. Questo porta a una riduzione dei globuli rossi, dei globuli bianchi e delle piastrine. La malattia progredisce lentamente e può causare sintomi come affaticamento, infezioni frequenti e sanguinamenti facili. Nel tempo, la condizione può peggiorare, portando a una maggiore necessità di trasfusioni di sangue. In alcuni casi, può evolvere in una forma più grave di sindrome mielodisplastica o in leucemia mieloide acuta.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase INumero dello studio2024-515311-22-00Codice del protocolloATOMYELOPartecipanti previsti24 personePromotoreGroupe Francophone Des Myelodysplasies

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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