Studio sull’uso dell’arsenico triossido per pazienti con sindrome mielodisplastica a basso rischio che non rispondono a agenti stimolanti l’eritropoiesi e luspatercept

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Di cosa tratta questo studio?

Questo studio clinico si concentra sulle *Sindrome Mielodisplastica* a basso rischio, una condizione in cui il midollo osseo non produce abbastanza cellule del sangue sane. I pazienti coinvolti nello studio hanno giร  provato trattamenti come gli *Agenti Stimolanti l’Eritropoiesi* e *Luspatercept* senza successo, o non sono idonei per quest’ultimo. Lo studio utilizza un trattamento a base di *Triossido di Arsenico* in capsule, somministrato per via orale. L’obiettivo principale รจ valutare la sicurezza e l’efficacia di questo trattamento.

Il percorso dello studio รจ diviso in due parti. Nella prima fase, si cerca di determinare la dose massima tollerata del *Trattamento con Arsenico* per garantire la sicurezza dei partecipanti. Nella seconda fase, si valuta la risposta del corpo al trattamento dopo 12 settimane. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento per un massimo di 12 mesi, con controlli regolari per monitorare la loro salute e la risposta al trattamento.

Lo studio mira a migliorare la comprensione di come il *Trattamento con Arsenico* possa aiutare i pazienti con *Sindrome Mielodisplastica* a basso rischio che non hanno risposto ad altri trattamenti. I risultati potrebbero fornire nuove opzioni terapeutiche per questi pazienti, migliorando la loro qualitร  di vita. I partecipanti saranno seguiti attentamente per garantire la loro sicurezza e per raccogliere dati preziosi sull’efficacia del trattamento.

1 inizio del trattamento

Dopo l’inclusione nello studio, inizia il trattamento con Arsenic Trioxide in capsule. Le dosi disponibili sono di 5 mg, 3 mg e 1 mg. La somministrazione avviene per via orale.

2 fase I dello studio

Durante la fase I, l’obiettivo principale รจ determinare la tossicitร  limitante la dose del trattamento. Questa fase dura dal giorno 28 al giorno 42 dopo l’inizio del ciclo 1.

3 fase di espansione

Nella fase di espansione, l’obiettivo รจ valutare la risposta eritroide dopo 12 settimane di trattamento con Arsenic Trioxide.

4 valutazione della sicurezza

La sicurezza e la tollerabilitร  del trattamento vengono monitorate secondo i criteri CTCAE. La bioequivalenza rispetto alla somministrazione endovenosa di Arsenic Trioxide viene valutata in termini di farmacocinetica e farmacodinamica.

5 valutazione della risposta

La risposta al trattamento viene valutata dopo il ciclo 3 secondo i criteri IWG 2018. La durata della risposta viene misurata dalla data della risposta obiettiva fino alla data di recidiva o progressione.

6 monitoraggio della progressione

Viene monitorato il tasso e il tempo di trasformazione in sindromi mielodisplastiche ad alto rischio o leucemia mieloide acuta. La sopravvivenza libera da progressione e la sopravvivenza globale vengono valutate dalla data di inclusione fino alla morte o all’ultima notizia disponibile.

Chi puรฒ partecipare allo studio?

  • Devi avere una sindrome mielodisplastica secondo la classificazione dell’OMS 2022.
  • Devi avere una funzione renale adeguata, con un livello di creatinina inferiore a 1,5 volte il limite superiore della norma e una clearance della creatinina di almeno 40 mL/min.
  • Devi avere una funzione epatica adeguata, con bilirubina totale e transaminasi inferiori a 1,5 volte il limite superiore della norma.
  • Non devi essere refrattario alle trasfusioni di piastrine.
  • Se sei diabetico, il tuo diabete deve essere ben controllato con un livello di HbA1c pari o inferiore al 7,5% prima dell’inclusione.
  • Se sei una donna in etร  fertile, devi avere due test di gravidanza negativi prima di iniziare il trattamento e accettare di fare test di gravidanza mensili durante lo studio e dopo la fine del trattamento. Devi anche usare un metodo contraccettivo altamente efficace se sei sessualmente attiva.
  • Se sei un uomo, devi accettare di usare un preservativo durante i rapporti sessuali con una donna incinta o in etร  fertile mentre partecipi allo studio e per almeno 24 settimane dopo la fine del trattamento.
  • Devi avere almeno 18 anni.
  • Devi avere una sindrome mielodisplastica a basso rischio secondo la classificazione IPSS-R.
  • Devi essere dipendente dalle trasfusioni, cioรจ aver bisogno di almeno 3 trasfusioni di globuli rossi in un periodo di 16 settimane e almeno 2 episodi di trasfusione durante questo periodo.
  • Non devi essere idoneo per un altro studio clinico.
  • Devi comprendere e firmare volontariamente il modulo di consenso informato.
  • Devi essere in grado di rispettare il programma delle visite e seguire i requisiti del protocollo dello studio.
  • Devi avere uno stato di salute generale compreso tra 0 e 2 al momento dello screening.

Chi non puรฒ partecipare allo studio?

  • Non puoi partecipare se hai una malattia diversa da quelle specificate nello studio.
  • Non puoi partecipare se hai meno di 18 anni.
  • Non puoi partecipare se sei incinta o stai allattando.
  • Non puoi partecipare se hai una condizione medica che potrebbe interferire con lo studio.
  • Non puoi partecipare se stai assumendo farmaci che potrebbero interferire con lo studio.
  • Non puoi partecipare se hai partecipato a un altro studio clinico recentemente.
  • Non puoi partecipare se hai una storia di reazioni allergiche gravi a farmaci simili a quelli utilizzati nello studio.
  • Non puoi partecipare se hai problemi di salute mentale che potrebbero influenzare la tua capacitร  di seguire le istruzioni dello studio.
  • Non puoi partecipare se hai una dipendenza da droghe o alcol.
  • Non puoi partecipare se hai una malattia infettiva attiva che potrebbe influenzare i risultati dello studio.

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

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Nome del sito Cittร  Paese Stato
Centre Hospitalier Universitaire De Nice Nizza Francia
Igndjepb Gawdnaw Rlqadd Villejuif Francia

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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Francia Francia
Reclutando
22.07.2025

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

Arsenico orale (ATO): Questo farmaco รจ una forma di arsenico che viene assunta per bocca. Nel contesto di questo studio clinico, l’arsenico orale viene utilizzato per trattare persone con sindromi mielodisplastiche a basso rischio, una condizione in cui il midollo osseo non produce abbastanza cellule del sangue sane. L’obiettivo รจ capire se l’arsenico orale รจ sicuro da usare e se puรฒ aiutare a migliorare la produzione di globuli rossi nei pazienti che non rispondono ad altri trattamenti come gli agenti stimolanti l’eritropoiesi o che non possono usare un altro farmaco chiamato Luspatercept.

Malattie in studio:

Sindrome Mielodisplastica a Basso Rischio โ€“ La sindrome mielodisplastica a basso rischio รจ un gruppo di disturbi del sangue in cui il midollo osseo non produce abbastanza cellule del sangue sane. Questo porta a una riduzione dei globuli rossi, dei globuli bianchi e delle piastrine. La malattia progredisce lentamente e puรฒ causare sintomi come affaticamento, infezioni frequenti e sanguinamenti facili. Nel tempo, la condizione puรฒ peggiorare, portando a una maggiore necessitร  di trasfusioni di sangue. In alcuni casi, puรฒ evolvere in una forma piรน grave di sindrome mielodisplastica o in leucemia mieloide acuta.

Ultimo aggiornamento: 11.12.2025 18:28

ID della sperimentazione:
2024-515311-22-00
Codice del protocollo:
ATOMYELO
NCT ID:
NCT06670222
Fase della sperimentazione:
Farmacologia umana (Fase I) – Altro

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