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Studio sull'Imetelstat nei pazienti con sindrome mielodisplastica a basso rischio IPSS o intermedio-1 dipendenti da trasfusioni

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio riguarda le sindromi mielodisplastiche (MDS), un gruppo di malattie del sangue in cui le cellule del midollo osseo non maturano correttamente. Queste condizioni possono portare a una riduzione del numero di cellule del sangue, causando sintomi come stanchezza e un aumentato rischio di infezioni. Il trattamento in esame è Imetelstat, noto anche con il codice GRN163L, somministrato come soluzione per infusione. Imetelstat è un farmaco che agisce su una parte specifica delle cellule chiamata telomerasi, che è coinvolta nella crescita delle cellule tumorali.

Lo scopo dello studio è valutare l'efficacia e la sicurezza di Imetelstat in pazienti con MDS a basso rischio o rischio intermedio-1 secondo il sistema di punteggio IPSS, che sono dipendenti da trasfusioni di sangue e non rispondono più al trattamento con agenti stimolanti l'eritropoiesi (ESA). Lo studio è diviso in due parti: la prima parte valuta l'efficacia e la sicurezza di Imetelstat, mentre la seconda parte confronta l'efficacia di Imetelstat con un placebo. Inoltre, c'è una fase di estensione per valutare la sicurezza a lungo termine e la progressione della malattia, inclusa la progressione verso la leucemia mieloide acuta (AML).

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno Imetelstat o un placebo e saranno monitorati per vedere se il trattamento riduce la necessità di trasfusioni di sangue. Saranno anche osservati per eventuali effetti collaterali e per valutare la durata della risposta al trattamento. L'obiettivo principale è vedere quanti partecipanti riescono a evitare trasfusioni di sangue per almeno otto settimane consecutive. Lo studio include anche un monitoraggio della sicurezza e della sopravvivenza complessiva dei partecipanti.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente inizia lo studio clinico con una diagnosi confermata di sindrome mielodisplastica (MDS) a rischio basso o intermedio-1 secondo i criteri dell'Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS).

    La diagnosi deve essere confermata da un aspirato e una biopsia del midollo osseo effettuati entro 12 settimane prima del giorno 1 del ciclo 1 (C1D1).

  2. Passaggio 2

    Parte 1 dello studio

    Il paziente riceve imetelstat, un farmaco somministrato per via endovenosa sotto forma di soluzione per infusione.

    L'obiettivo è valutare l'efficacia e la sicurezza di imetelstat nei soggetti dipendenti da trasfusioni con MDS a rischio basso o intermedio-1 che non rispondono al trattamento con agenti stimolanti l'eritropoiesi (ESA).

  3. Passaggio 3

    Parte 2 dello studio

    Il paziente viene randomizzato per ricevere imetelstat o un placebo.

    L'obiettivo è confrontare l'efficacia di imetelstat rispetto al placebo in termini di indipendenza dalle trasfusioni di globuli rossi (RBC TI) per almeno 8 settimane consecutive.

  4. Passaggio 4

    Fase di estensione

    Il paziente continua a ricevere imetelstat per valutare la sicurezza a lungo termine, la sopravvivenza complessiva e la progressione della malattia, inclusa la progressione verso la leucemia mieloide acuta (AML).

  5. Passaggio 5

    Valutazione dei risultati

    I risultati primari includono la valutazione del tasso di indipendenza dalle trasfusioni di globuli rossi per almeno 8 settimane.

    I risultati secondari comprendono la sicurezza di imetelstat, il tasso di indipendenza dalle trasfusioni per 24 settimane, il tempo alla prima indipendenza dalle trasfusioni, la durata dell'indipendenza dalle trasfusioni, e il miglioramento ematologico.

Chi può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Essere un uomo o una donna di almeno 18 anni (o l'età legale per il consenso nel luogo in cui si svolge lo studio).
  • Avere una diagnosi di sindrome mielodisplastica (MDS) confermata da un esame del midollo osseo e una biopsia entro 12 settimane prima dell'inizio dello studio. La diagnosi deve essere approvata da un laboratorio locale e confermata da un revisore centrale indipendente.
  • Avere un rischio basso o intermedio-1 di MDS secondo il Sistema Internazionale di Valutazione Prognostica (IPSS).
  • Essere dipendente dalle trasfusioni di globuli rossi, cioè aver bisogno di almeno 4 unità di globuli rossi trasfuse in un periodo di 8 settimane durante le 16 settimane precedenti l'inizio dello studio. L'emoglobina prima della trasfusione deve essere pari o inferiore a 9,0 g/dL per contare verso il totale delle 4 unità.
  • Avere MDS che non risponde o è ricaduto dopo il trattamento con ESA (agenti stimolanti l'eritropoiesi). Questo significa che il paziente ha ricevuto almeno 8 settimane di trattamento con una dose minima settimanale di epoetina alfa, epoetina beta o darbepoetina alfa, senza ottenere un aumento dell'emoglobina di almeno 1,5 g/dL o una riduzione del bisogno di trasfusioni di almeno 4 unità in 8 settimane. Oppure, il paziente è ancora dipendente dalle trasfusioni o ha avuto una riduzione dell'emoglobina di almeno 1,5 g/dL dopo un miglioramento ematologico con le terapie sopra menzionate, senza altra spiegazione. Inoltre, il livello di EPO nel siero deve essere superiore a 500 mU/mL.
  • Avere uno stato di salute generale valutato con un punteggio di 0, 1 o 2 secondo il Performance Status dell'Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG), che misura quanto la malattia influisce sulla capacità di svolgere attività quotidiane.

Chi non può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Non possono partecipare persone che non sono dipendenti dalle trasfusioni di sangue. Questo significa che se non hai bisogno di ricevere regolarmente trasfusioni di sangue, non puoi partecipare.
  • Se hai una forma di sindrome mielodisplastica (MDS) che non è a basso rischio o rischio intermedio-1, non puoi partecipare. Le sindromi mielodisplastiche sono un gruppo di malattie del sangue in cui le cellule del midollo osseo non si sviluppano correttamente.
  • Non possono partecipare persone che non hanno avuto una ricaduta o che non sono refrattarie al trattamento con ESA. ESA è un tipo di trattamento che aiuta a stimolare la produzione di globuli rossi.
  • Se hai già avuto una progressione della malattia verso la leucemia mieloide acuta (AML), non puoi partecipare. La leucemia mieloide acuta è un tipo di cancro del sangue e del midollo osseo.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Imetelstat (GRN163L): Questo farmaco è studiato per il trattamento di pazienti con sindrome mielodisplastica (MDS) a basso rischio o rischio intermedio-1 che dipendono dalle trasfusioni di sangue. È destinato a coloro che non rispondono più o sono refrattari al trattamento con agenti stimolanti l'eritropoiesi (ESA). Imetelstat agisce bloccando un enzima chiamato telomerasi, che è coinvolto nella crescita delle cellule tumorali. L'obiettivo è ridurre la necessità di trasfusioni di sangue e migliorare la qualità della vita dei pazienti.

Che cosa si sa già del trattamento

Imetelstat – Imetelstat è un farmaco somministrato per via endovenosa, attualmente in fase di studio clinico per il trattamento delle sindromi mielodisplastiche (MDS) a rischio basso o intermedio-1, in pazienti dipendenti da trasfusioni e refrattari al trattamento con agenti stimolanti l'eritropoiesi (ESA). Questo farmaco è oggetto di ricerca per valutarne l'efficacia e la sicurezza, con l'obiettivo di migliorare la sopravvivenza complessiva e rallentare la progressione della malattia. Imetelstat agisce a livello molecolare inibendo l'attività della telomerasi, un enzima che contribuisce alla proliferazione delle cellule tumorali. Appartiene alla classe farmacologica degli inibitori della telomerasi.

Malattie studiate

Sindrome mielodisplastica (MDS) – La sindrome mielodisplastica è un gruppo di disturbi del sangue causati da cellule staminali del midollo osseo che non maturano correttamente. Questo porta a una produzione insufficiente di cellule del sangue sane, causando anemia, infezioni frequenti e sanguinamenti facili. Le cellule immature possono accumularsi nel midollo osseo o nel sangue, interferendo con la produzione normale di cellule del sangue. La malattia può progredire lentamente o rapidamente e, in alcuni casi, può evolvere in leucemia mieloide acuta. I sintomi possono includere stanchezza, pallore, mancanza di respiro e facilità di formazione di lividi. La sindrome è più comune negli anziani, ma può verificarsi a qualsiasi età.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IVNumero dello studio2024-511348-25-00Codice del protocollo63935937MDS3001Partecipanti previsti224 personePromotoreGeron Corp.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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