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Studio di confronto tra erdafitinib e chemioterapia intravescicale in pazienti con cancro della vescica non muscolo-invasivo ad alto rischio con mutazioni FGFR dopo trattamento con BCG

Centro verificatoFarmaco autorizzatoSenza placebo
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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio clinico si concentra sul trattamento del carcinoma della vescica non muscolo-invasivo (NMIBC) ad alto rischio con mutazioni o fusioni del gene FGFR. La ricerca confronta l'efficacia di due trattamenti diversi: il farmaco erdafitinib, somministrato per via orale sotto forma di compresse, e la chemioterapia intravescicale standard che include gemcitabina o mitomicina.

Lo studio è rivolto a pazienti che hanno già ricevuto un precedente trattamento con Bacillo di Calmette-Guérin (BCG) e hanno manifestato una ricaduta della malattia. L'obiettivo principale è valutare quanto tempo i pazienti rimangono liberi da recidiva dopo il trattamento con erdafitinib rispetto alla chemioterapia intravescicale standard.

Durante lo studio, i pazienti riceveranno uno dei due trattamenti: erdafitinib in compresse da assumere quotidianamente per via orale, oppure chemioterapia intravescicale (gemcitabina o mitomicina) somministrata direttamente nella vescica. Il periodo di trattamento può durare fino a 24 settimane per l'erdafitinib o 7 settimane per la chemioterapia intravescicale.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Fase iniziale

    Il paziente riceve una valutazione iniziale per confermare la presenza di carcinoma vescicale non muscolo-invasivo e mutazioni FGFR.

    Viene eseguita una cistoscopia basale per documentare la completa rimozione del tumore visibile.

    Si effettuano esami del sangue per verificare la funzionalità del midollo osseo, del fegato e dei reni.

  2. Passaggio 2

    Assegnazione al trattamento

    Il paziente viene assegnato in modo casuale a uno dei due gruppi di trattamento:

    Gruppo 1: Erdafitinib in compresse rivestite con film per uso orale

    Gruppo 2: Chemioterapia intravescicale (gemcitabina o mitomicina) somministrata direttamente nella vescica

  3. Passaggio 3

    Periodo di trattamento

    Il trattamento continua fino al 28 febbraio 2025, salvo interruzione anticipata.

    Durante il trattamento vengono effettuati regolari controlli della funzionalità degli organi e cistoscopie per monitorare la risposta al trattamento.

    Si effettuano analisi del sangue periodiche per controllare i valori di fosfato e la funzionalità degli organi.

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio

    Vengono eseguite visite di controllo regolari per valutare la sopravvivenza libera da recidiva.

    Si effettuano esami di imaging e cistoscopie secondo il programma stabilito.

    Il paziente viene monitorato per eventuali effetti collaterali o complicazioni del trattamento.

Chi può partecipare allo studio?

10 criteri

  • Età maggiore o uguale a 18 anni o età legale per il consenso nella giurisdizione dello studio
  • Diagnosi confermata di carcinoma uroteliale non muscolo-invasivo della vescica ricorrente
  • Presenza di almeno una mutazione o fusione del gene FGFR nel tumore, confermata da test locale o centrale
  • Precedente trattamento con BCG (Bacillo di Calmette-Guérin) con specifici criteri di risposta o esperienza
  • Per i pazienti dei Gruppi 1 e 2: rifiuto o non idoneità alla cistectomia (rimozione chirurgica della vescica)
  • Status di performance ECOG di grado 0 o 1 (capacità di svolgere attività quotidiane)
  • Funzionalità adeguata del midollo osseo, fegato e reni, con specifici valori di laboratorio nei limiti richiesti
  • Firma del consenso informato da parte del paziente o del rappresentante legale
  • Per le donne in età fertile: test di gravidanza negativo entro 7 giorni prima della randomizzazione o del primo dosaggio del farmaco
  • Utilizzo di metodi contraccettivi appropriati per uomini e donne secondo le normative locali durante lo studio

Chi non può partecipare allo studio?

10 criteri

  • Pazienti con età inferiore ai 18 anni non possono partecipare allo studio
  • Pazienti che non presentano mutazioni o fusioni FGFR (alterazioni genetiche specifiche) nel tumore della vescica
  • Pazienti che non hanno ricevuto un precedente trattamento con terapia BCG (Bacillo di Calmette-Guérin, un tipo di immunoterapia)
  • Pazienti con metastasi (diffusione del tumore ad altri organi)
  • Pazienti con gravi malattie cardiache o altre condizioni mediche significative
  • Donne in gravidanza o allattamento
  • Pazienti che partecipano contemporaneamente ad altri studi clinici
  • Pazienti con compromissione renale o epatica grave
  • Pazienti che hanno ricevuto altri trattamenti antitumorali nelle ultime 4 settimane
  • Pazienti con allergie note ai componenti del farmaco in studio
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Erdafitinib è un farmaco sperimentale che agisce sui recettori del fattore di crescita dei fibroblasti (FGFR). Viene utilizzato nel trattamento del cancro della vescica non muscolo-invasivo ad alto rischio, specificamente in pazienti che presentano mutazioni o fusioni del gene FGFR. Questo farmaco viene somministrato quando il trattamento precedente con BCG non ha avuto successo. BCG (Bacillus Calmette-Guérin) è una forma di immunoterapia utilizzata come trattamento standard per il cancro della vescica non muscolo-invasivo. Si tratta di un batterio attenuato che stimola il sistema immunitario a combattere le cellule tumorali nella vescica. La chemioterapia intravescicale (scelta dal medico) viene somministrata direttamente nella vescica attraverso un catetere. Questo tipo di trattamento permette di concentrare il farmaco chemioterapico direttamente nell'area interessata dalla malattia, riducendo gli effetti collaterali sistemici.

Che cosa si sa già del trattamento

Erdafitinib – Un farmaco innovativo somministrato per via orale che viene utilizzato nel trattamento del cancro della vescica non muscolo-invasivo (NMIBC) ad alto rischio con mutazioni o fusioni del gene FGFR. Questo medicinale agisce come inibitore selettivo dei recettori del fattore di crescita dei fibroblasti (FGFR), bloccando specificamente la crescita delle cellule tumorali che presentano alterazioni genetiche FGFR. Viene studiato come alternativa alla chemioterapia intravescicale nei pazienti che hanno avuto una recidiva dopo il trattamento con BCG (Bacillo di Calmette-Guérin). Appartiene alla classe farmacologica degli inibitori della tirosina chinasi ed è attualmente in fase di sperimentazione clinica di fase 2 per valutare la sua efficacia nel prolungare la sopravvivenza libera da recidiva.

Malattie studiate

Carcinoma vescicale non muscolo-invasivo (NMIBC) - È un tipo di tumore che si sviluppa nel rivestimento interno della vescica senza invadere lo strato muscolare. Si manifesta inizialmente nelle cellule che rivestono la superficie interna della vescica. Questa forma di cancro può presentare diverse varianti genetiche, in particolare mutazioni o fusioni del gene FGFR (Recettore del Fattore di Crescita dei Fibroblasti). La malattia può presentarsi con diversi livelli di rischio, da intermedio ad alto. Nel caso di NMIBC ad alto rischio, c'è una maggiore tendenza alla recidiva dopo il trattamento iniziale. Il tumore può svilupparsi in aree multiple della superficie vescicale.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2023-510306-40-00Codice del protocollo42756493BLC2003Partecipanti previsti34 personePromotoreJanssen - Cilag International

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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