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Studio sull'efficacia e sicurezza di ropeginterferon alfa-2b in pazienti con trombocitemia essenziale non idonei ad altri trattamenti

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La ricerca clinica si concentra su una malattia del sangue chiamata Trombocitemia Essenziale. Questa condizione provoca un aumento del numero di piastrine nel sangue, che può portare a problemi come coaguli o sanguinamenti. Lo studio esamina l'efficacia e la sicurezza di un farmaco chiamato ropeginterferon alfa-2b, noto anche come Besremi, in pazienti che non tollerano o non rispondono ad altri trattamenti disponibili per ridurre il numero di cellule nel sangue.

Il farmaco Besremi viene somministrato come soluzione iniettabile tramite una penna pre-riempita. Lo scopo principale dello studio è valutare come i pazienti rispondono al trattamento secondo criteri specifici stabiliti da esperti. I partecipanti riceveranno il farmaco per un periodo massimo di 36 mesi, durante il quale verranno monitorati per osservare eventuali miglioramenti o effetti collaterali.

Lo studio è progettato per includere pazienti adulti che hanno già ricevuto altri trattamenti per la Trombocitemia Essenziale ma che non hanno avuto successo o che non possono più continuare con quei trattamenti. I risultati aiuteranno a capire meglio come il ropeginterferon alfa-2b può essere utilizzato per gestire questa condizione e migliorare la qualità della vita dei pazienti. Durante il periodo di studio, verranno effettuati controlli regolari per valutare la risposta al trattamento e monitorare la salute generale dei partecipanti.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente inizia lo studio clinico dopo aver fornito il consenso informato scritto.

    Il paziente deve avere almeno 18 anni e una diagnosi di trombocitemia essenziale secondo i criteri dell'Organizzazione Mondiale della Sanità del 2016.

  2. Passaggio 2

    Screening

    Durante la fase di screening, che dura fino a 28 giorni, il paziente viene valutato per confermare l'idoneità a partecipare allo studio.

    Il paziente deve avere una funzione epatica adeguata e un punteggio di ansia e depressione nella scala HADS tra 0 e 7.

  3. Passaggio 3

    Inizio del trattamento

    Il paziente inizia il trattamento con ropeginterferon alfa-2b, somministrato come soluzione iniettabile sottocutanea.

    Il farmaco è disponibile in due dosaggi: 250 microgrammi/0.5 mL e 500 microgrammi/0.5 mL.

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio e valutazione

    Il paziente viene monitorato regolarmente per valutare la risposta al trattamento e la sicurezza.

    Le valutazioni includono il controllo dei sintomi, la conta delle cellule del sangue e l'assenza di eventi emorragici o trombotici.

  5. Passaggio 5

    Valutazioni periodiche

    Le risposte al trattamento vengono valutate a 9, 12, 18, 24, 30 e 36 mesi.

    Vengono monitorati i cambiamenti nei marcatori di infiammazione e nel carico allelico di CALR, MPL o JAK2.

  6. Passaggio 6

    Conclusione dello studio

    Lo studio è previsto per concludersi entro il 28 dicembre 2027.

    I risultati finali includeranno la valutazione della risposta alla malattia e il miglioramento sintomatico.

Chi può partecipare allo studio?

8 criteri

  • Il paziente deve fornire un consenso informato scritto e deve essere in grado di seguire le indicazioni dello studio.
  • Il paziente deve essere un uomo o una donna di almeno 18 anni.
  • Il paziente deve avere una diagnosi di Trombocitemia Essenziale (ET) secondo i criteri dell'Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS) del 2016. Questo significa che il paziente ha bisogno di un trattamento per ridurre il numero di cellule nel sangue, ma non può tollerare o non risponde ai trattamenti approvati, oppure non è idoneo a riceverli.
  • Se il paziente ha ricevuto un trattamento precedente per ridurre le cellule nel sangue, deve esserci un intervallo di almeno 14 giorni tra l'ultima dose del trattamento precedente e la prima dose del farmaco dello studio.
  • Il paziente non deve aver mai ricevuto un trattamento con interferone in precedenza.
  • Il paziente deve avere una funzione epatica adeguata, che significa che i livelli di alcune sostanze nel sangue devono essere entro certi limiti normali.
  • Il punteggio del paziente nella Scala di Ansia e Depressione Ospedaliera (HADS) deve essere tra 0 e 7 in entrambe le sottoscale.
  • Se il punteggio HADS del paziente è tra 8 e 10 in una o entrambe le sottoscale, potrebbe essere idoneo dopo una valutazione psichiatrica che escluda la rilevanza clinica dei sintomi osservati nel contesto del trattamento con interferone alfa.

Chi non può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Non possono partecipare persone che hanno altre malattie gravi che potrebbero influenzare i risultati dello studio.
  • Non possono partecipare persone che stanno assumendo farmaci che potrebbero interferire con il trattamento in studio.
  • Non possono partecipare donne in gravidanza o che stanno allattando.
  • Non possono partecipare persone che hanno avuto una reazione allergica grave a farmaci simili a quello in studio.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di seguire le istruzioni dello studio o di partecipare a tutte le visite previste.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Ropeginterferon alfa-2b: Questo farmaco è utilizzato per trattare i pazienti con trombocitemia essenziale, una condizione in cui il corpo produce troppe piastrine. È particolarmente indicato per i pazienti che non tollerano altri trattamenti o per i quali questi non sono efficaci. Ropeginterferon alfa-2b aiuta a ridurre il numero di piastrine nel sangue, contribuendo a prevenire complicazioni come coaguli di sangue o emorragie.

Che cosa si sa già del trattamento

Ropeginterferon alfa-2b – Questo farmaco viene somministrato tramite iniezione sottocutanea. Attualmente è in fase di studio clinico di fase III per il trattamento della trombocitemia essenziale, specialmente in pazienti intolleranti, refrattari o non idonei ad altri trattamenti citoreducenti. Le indicazioni terapeutiche principali includono la riduzione del numero di piastrine nel sangue per prevenire complicazioni come trombosi. Il meccanismo d'azione coinvolge la modulazione del sistema immunitario e l'inibizione della proliferazione cellulare anomala. È classificato come un interferone, una classe di farmaci che agisce stimolando il sistema immunitario.

Malattie studiate

Trombocitemia Essenziale – È una malattia del sangue caratterizzata da un'eccessiva produzione di piastrine da parte del midollo osseo. Questo può portare a un aumento del rischio di formazione di coaguli di sangue, che possono causare complicazioni come ictus o attacchi cardiaci. Alcune persone possono anche sperimentare sanguinamenti anomali. I sintomi possono includere mal di testa, vertigini, dolore al petto e formicolio alle mani e ai piedi. La malattia può progredire lentamente e in alcuni casi può rimanere stabile per molti anni. Tuttavia, in alcuni pazienti, può evolvere in condizioni più gravi come la mielofibrosi o la leucemia mieloide acuta.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IIINumero dello studio2023-505160-12-00Codice del protocolloROP-ETPartecipanti previsti132 personePromotoreAop Orphan Pharmaceuticals GmbH

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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