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Studio sull'efficacia e sicurezza di DMX-200 in pazienti adulti con glomerulosclerosi focale segmentaria in trattamento con bloccanti del recettore dell'angiotensina II

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La ricerca clinica si concentra su una malattia chiamata glomerulosclerosi segmentaria e focale (FSGS), una condizione che colpisce i reni e può portare a insufficienza renale. Lo studio esamina l'efficacia e la sicurezza di un farmaco chiamato DMX-200 in pazienti con FSGS che stanno già assumendo un tipo di farmaco noto come bloccante del recettore dell'angiotensina II (ARB). Gli ARB sono comunemente usati per trattare la pressione alta e proteggere i reni.

Il farmaco DMX-200 viene somministrato in aggiunta agli ARB per vedere se può migliorare la funzione renale nei pazienti con FSGS. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il DMX-200 o un placebo, che è una sostanza senza effetto terapeutico, per confrontare i risultati. Lo studio è progettato per essere "doppio cieco", il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sapranno chi sta ricevendo il farmaco attivo o il placebo, per garantire risultati imparziali.

Il trattamento con DMX-200 sarà valutato per un periodo di tempo per vedere come influisce su due misure chiave: il rapporto proteine/creatinina nelle urine e la velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR), che sono indicatori della salute renale. Lo studio mira a determinare se DMX-200 può ridurre la quantità di proteine nelle urine e rallentare il declino della funzione renale nei pazienti con FSGS. Inoltre, verrà monitorata la sicurezza a lungo termine del trattamento con DMX-200.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Partecipazione a uno studio clinico di fase 3 per valutare l'efficacia e la sicurezza del farmaco DMX-200 in pazienti con glomerulosclerosi segmentaria focale (FSGS).

    Il trattamento prevede l'uso di un bloccante del recettore dell'angiotensina II (ARB) come parte della terapia.

  2. Passaggio 2

    Fase di trattamento

    Assunzione del farmaco DMX-200 o di un placebo per via orale.

    Il farmaco viene somministrato in aggiunta al trattamento con ARB già in corso.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio e valutazione

    Monitoraggio della risposta al trattamento attraverso la misurazione del rapporto proteine/creatinina nelle urine e della velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR).

    Valutazione della sicurezza del trattamento attraverso esami di laboratorio, elettrocardiogrammi (ECG), segni vitali e esami fisici.

  4. Passaggio 4

    Fase di estensione in aperto

    Possibilità di continuare il trattamento con DMX-200 in aperto per valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine.

    Monitoraggio continuo della funzione renale e della sicurezza del trattamento.

  5. Passaggio 5

    Conclusione dello studio

    Fine della partecipazione allo studio prevista per il 30 novembre 2026.

    Raccolta dei dati finali per valutare l'efficacia e la sicurezza del trattamento.

Chi può partecipare allo studio?

10 criteri

  • Diagnosi di FSGS (glomerulosclerosi segmentaria focale) primaria, genetica o di causa non determinata, effettuata entro 7 anni dalla fase di screening. La diagnosi deve essere confermata da una biopsia renale, a meno che non ci sia una mutazione genetica documentata.
  • Il paziente deve aver ricevuto il trattamento in cieco durante tutto il periodo di studio fino alla visita della settimana 104.
  • Deve assumere un ARB (bloccante del recettore dell'angiotensina) alla dose massima tollerata o almeno al 50% della dose massima raccomandata, o essere disposto a passare a questo trattamento.
  • Se assume corticosteroidi, la dose deve essere di massimo 10 mg al giorno di prednisone (o equivalente) e stabile per almeno 4 settimane prima e durante lo studio. L'uso di corticosteroidi inalatori per malattie respiratorie è consentito.
  • Se assume inibitori dell'aldosterone, antagonisti del recettore dei mineralcorticoidi, inibitori diretti della renina, inibitori del co-trasportatore sodio-glucosio-2 o antagonisti del recettore dell'endotelina, la dose e il regime devono essere stabili per almeno 12 settimane prima della fase di screening e mantenuti durante lo studio.
  • Rapporto proteine/creatinina nelle urine superiore a 1,5 g/g o proteine totali nelle urine superiori a 1,5 g al giorno durante la fase di screening.
  • eGFR (tasso di filtrazione glomerulare stimato) tra 25 e 120 mL/min/1,73 m² per adulti, utilizzando l'equazione CKD-EPI, o almeno 25 mL/min/1,73 m² per adolescenti, utilizzando la formula di Schwartz modificata.
  • Pressione sanguigna seduta inferiore a 160/100 mm Hg per adulti o tra il 5° e il 95° percentile per età, sesso e altezza per adolescenti durante la fase di screening.
  • Peso corporeo di almeno 35 kg e BMI (indice di massa corporea) inferiore a 40 kg/m² per adulti o tra il 5° e il 98° percentile per età e sesso per adolescenti durante la fase di screening.
  • Il paziente deve aver completato la partecipazione al periodo in doppio cieco, inclusa la visita della settimana 104.

Chi non può partecipare allo studio?

8 criteri

  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di comprendere o seguire le istruzioni dello studio.
  • Non possono partecipare persone che hanno altre malattie renali oltre alla glomerulosclerosi segmentaria focale, che è una condizione che colpisce i reni.
  • Non possono partecipare persone che hanno avuto un trapianto di rene.
  • Non possono partecipare persone che stanno assumendo farmaci che potrebbero interferire con lo studio.
  • Non possono partecipare persone che hanno una storia di reazioni allergiche gravi ai farmaci utilizzati nello studio.
  • Non possono partecipare persone che sono incinte o che stanno allattando.
  • Non possono partecipare persone che hanno partecipato a un altro studio clinico nelle ultime 4 settimane.
  • Non possono partecipare persone che hanno problemi di salute che potrebbero rendere pericolosa la partecipazione allo studio.
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Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

DMX-200 è un farmaco sperimentale studiato per il trattamento della glomerulosclerosi segmentaria focale (FSGS). Questo farmaco viene somministrato ai pazienti che già ricevono un bloccante del recettore dell'angiotensina II (ARB). L'obiettivo principale è valutare l'efficacia di DMX-200 nel migliorare la funzione renale, misurata attraverso parametri specifici come il rapporto proteine/creatinina nelle urine e la pendenza del tasso di filtrazione glomerulare stimato (eGFR). Inoltre, lo studio mira a valutare la sicurezza e la tollerabilità del trattamento a lungo termine con DMX-200.

Che cosa si sa già del trattamento

DMX-200 – DMX-200 è un farmaco somministrato per via orale, attualmente in fase di sperimentazione clinica di fase 3. È studiato per il trattamento della glomerulosclerosi segmentaria focale (FSGS) in pazienti che assumono un bloccante del recettore dell'angiotensina II (ARB). Il farmaco agisce a livello molecolare come un modulatore del recettore dei chemociti, riducendo l'infiammazione e la fibrosi nei reni. Appartiene alla classe farmacologica dei modulatori dei recettori dei chemociti.

Malattie studiate

Glomerulosclerosi segmentaria focale – È una malattia renale caratterizzata da cicatrici in alcune parti dei glomeruli, che sono le unità filtranti del rene. Questa condizione può portare a una perdita di proteine nelle urine, nota come proteinuria. I sintomi possono includere gonfiore, soprattutto nelle gambe e nei piedi, e aumento della pressione sanguigna. La progressione della malattia può variare, con alcuni pazienti che sperimentano un peggioramento della funzione renale nel tempo. La causa esatta della glomerulosclerosi segmentaria focale non è sempre chiara, ma può essere associata a infezioni, tossine o altre condizioni mediche. La diagnosi viene solitamente effettuata attraverso una biopsia renale.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IIINumero dello studio2023-504597-37-00Codice del protocolloDMX-200-301Partecipanti previsti356 personePromotoreDimerix Bioscience Pty Limited

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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