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Studio sull'efficacia e sicurezza delle cellule stromali mesenchimali MC0518 in bambini con malattia acuta da trapianto contro l'ospite refrattaria agli steroidi

Centro verificatoFarmaco autorizzatoSenza placebo
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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra sulla Malattia del trapianto contro l'ospite acuta refrattaria agli steroidi (SR aGvHD), una condizione che può verificarsi dopo un trapianto di cellule staminali allogenico. Questa malattia si manifesta quando le cellule trapiantate attaccano il corpo del ricevente. Il trattamento standard con steroidi a volte non è efficace, e in questi casi si parla di malattia refrattaria agli steroidi.

Il trattamento sperimentale in questo studio utilizza Cellule stromali mesenchimali coltivate ex vivo (codice MC0518), che sono cellule speciali derivate dal midollo osseo e coltivate in laboratorio. Queste cellule vengono confrontate con la migliore terapia disponibile attualmente per i pazienti pediatrici con SR aGvHD. Altri farmaci coinvolti nello studio includono Infliximab, Immunoglobulina anti-T linfocitaria per uso umano, coniglio, Metoxsalene, Ruxolitinib ed etanercept. Questi farmaci sono somministrati per via endovenosa, orale o tramite iniezione sottocutanea, a seconda del farmaco specifico.

Lo scopo principale dello studio è valutare la risposta complessiva al trattamento nei partecipanti pediatrici con SR aGvHD entro il 28° giorno di trattamento. I partecipanti riceveranno il trattamento assegnato e saranno monitorati per valutare la loro risposta e la sicurezza del trattamento. Lo studio mira a determinare quale trattamento sia più efficace nel migliorare la condizione dei pazienti. I risultati saranno valutati in diversi momenti, fino a 24 mesi dopo l'inizio del trattamento, per comprendere meglio l'efficacia e la sicurezza a lungo termine delle terapie studiate.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione di cellule stromali mesenchimali o la migliore terapia disponibile. La scelta del trattamento dipende dalla randomizzazione.

    Le cellule stromali mesenchimali vengono somministrate per via endovenosa.

  2. Passaggio 2

    Monitoraggio iniziale

    Il monitoraggio della risposta al trattamento avviene a giorno 28 dalla prima somministrazione.

    La risposta viene valutata come risposta completa, parziale o nessuna risposta.

  3. Passaggio 3

    Valutazioni successive

    Ulteriori valutazioni della risposta al trattamento si svolgono a giorno 60, giorno 100 e giorno 180.

    Le valutazioni includono il controllo della risposta complessiva e il cambiamento del grado della malattia.

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio a lungo termine

    Il monitoraggio continua fino a 24 mesi per valutare la sopravvivenza complessiva e la durata della risposta.

    Vengono registrati eventi come la progressione della malattia o la necessità di ulteriori terapie.

  5. Passaggio 5

    Valutazione della qualità della vita

    La qualità della vita viene valutata utilizzando il Paediatric Quality of Life Inventory a giorno 28, giorno 60, giorno 100 e giorno 180.

Chi può partecipare allo studio?

8 criteri

  • Il partecipante ha ricevuto un precedente trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche (HSCT) per malattie non maligne (come errori congeniti del metabolismo, immunodeficienze primarie, emoglobinopatie e sindromi di insufficienza del midollo osseo) o per malattie ematologiche maligne o neuroblastoma.
  • Il partecipante è stato clinicamente diagnosticato con malattia acuta da rigetto dell'ospite (aGvHD) di Grado II a IV secondo Harris et al. Una biopsia degli organi coinvolti con aGvHD è incoraggiata ma non obbligatoria.
  • Il partecipante ha sperimentato un fallimento del precedente trattamento di prima linea per aGvHD (cioè, SR aGvHD), definito come: - progressione dell'aGvHD entro 3-5 giorni dall'inizio della terapia con ≥ 2 mg/kg/giorno di equivalente di prednisone o - mancato miglioramento entro 5-7 giorni dall'inizio del trattamento con ≥ 2 mg/kg/giorno di equivalente di prednisone o - risposta incompleta dopo più di 28 giorni di trattamento immunosoppressivo, inclusi almeno 5 giorni con ≥ 2 mg/kg/giorno di equivalente di prednisone.
  • Il partecipante, maschio o femmina, ha un'età ≥ 28 giorni e < 18 anni e ha un peso corporeo minimo di 3,2 kg alla Visita di Screening.
  • Il partecipante ha un'aspettativa di vita stimata di oltre 28 giorni.
  • Il partecipante, se femmina e in età fertile, accetta di utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace a partire dalla Visita di Screening e per tutta la durata dello studio. La definizione di donne in età fertile e un elenco completo dei metodi contraccettivi altamente efficaci sono inclusi in un'appendice al protocollo.
  • Il partecipante, se maschio fertile, accetta l'astinenza sessuale o l'uso del preservativo durante l'attività sessuale con la partner femminile in età fertile o incinta. Inoltre, se la partner è una donna in età fertile, deve utilizzare un ulteriore metodo contraccettivo altamente efficace durante l'attività sessuale a partire dalla Visita di Screening e per tutta la durata dello studio. La definizione di uomini fertili e un elenco completo dei metodi contraccettivi altamente efficaci sono inclusi in un'appendice al protocollo.
  • È stato ottenuto un consenso informato scritto dai genitori/tutori legali del partecipante (e l'assenso del partecipante, quando applicabile) secondo le normative nazionali.

Chi non può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Non possono partecipare i pazienti che non rispondono ai trattamenti con steroidi. Gli steroidi sono farmaci usati per ridurre l'infiammazione.
  • Non possono partecipare i pazienti che non hanno una forma acuta di malattia del trapianto contro l'ospite. Questa è una condizione che può verificarsi dopo un trapianto di cellule staminali o midollo osseo.
  • Non possono partecipare i pazienti che non rientrano nella fascia di età specificata per lo studio.
  • Non possono partecipare i pazienti che non sono considerati parte della popolazione vulnerabile selezionata per lo studio.
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Farmaci in studio

  • MC0518

    Questo è un trattamento sperimentale che utilizza cellule stromali mesenchimali. Queste cellule sono un tipo di cellule staminali che possono aiutare a ridurre l'infiammazione e promuovere la guarigione. Nel contesto di questo studio, MC0518 viene utilizzato per trattare bambini con una condizione chiamata malattia acuta da rigetto del trapianto contro l'ospite (aGvHD) che non risponde ai trattamenti standard con steroidi.

  • Best Available Therapy (BAT)

    Questo termine si riferisce al miglior trattamento disponibile che i medici possono offrire ai pazienti in base alle loro condizioni specifiche e alle opzioni terapeutiche attualmente approvate. Nel contesto di questo studio, BAT viene utilizzato come confronto per valutare l'efficacia di MC0518 nei bambini con aGvHD che non rispondono agli steroidi.

Che cosa si sa già del trattamento

MC0518 – MC0518 è somministrato per via endovenosa e viene utilizzato nel trattamento della malattia acuta da rigetto dell'ospite (GvHD) resistente agli steroidi nei pazienti pediatrici. Attualmente, è in fase di sperimentazione clinica di fase 2 per valutare la sua efficacia rispetto alla migliore terapia disponibile. Le indicazioni terapeutiche principali includono il trattamento della GvHD acuta resistente agli steroidi dopo trapianto di cellule staminali allogeniche. Il meccanismo d'azione a livello molecolare coinvolge l'uso di cellule stromali mesenchimali che possono modulare la risposta immunitaria e ridurre l'infiammazione. Appartiene alla classificazione farmacologica delle terapie cellulari avanzate.

Malattie studiate

Malattia acuta da rigetto dell'ospite refrattaria agli steroidi – Questa condizione si verifica quando il sistema immunitario del donatore attacca il corpo del ricevente dopo un trapianto di cellule staminali o midollo osseo. È definita "refrattaria agli steroidi" quando non risponde al trattamento standard con steroidi. I sintomi possono includere eruzioni cutanee, problemi gastrointestinali e danni al fegato. La malattia può progredire rapidamente, coinvolgendo più organi e causando gravi complicazioni. La gestione della condizione è complessa e richiede un monitoraggio attento.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Età0-17FasePhase IINumero dello studio2023-503952-28-00Codice del protocolloMC MSC.2/aGvHDPartecipanti previsti54 personePromotoreMedac Gesellschaft fuer klinische Spezialprapaerate mbH

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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