Lo studio clinico si concentra sulla Malattia del trapianto contro l’ospite acuta refrattaria agli steroidi (SR aGvHD), una condizione che può verificarsi dopo un trapianto di cellule staminali allogenico. Questa malattia si manifesta quando le cellule trapiantate attaccano il corpo del ricevente. Il trattamento standard con steroidi a volte non è efficace, e in questi casi si parla di malattia refrattaria agli steroidi.

Il trattamento sperimentale in questo studio utilizza Cellule stromali mesenchimali coltivate ex vivo (codice MC0518), che sono cellule speciali derivate dal midollo osseo e coltivate in laboratorio. Queste cellule vengono confrontate con la migliore terapia disponibile attualmente per i pazienti pediatrici con SR aGvHD. Altri farmaci coinvolti nello studio includono Infliximab, Immunoglobulina anti-T linfocitaria per uso umano, coniglio, Metoxsalene, Ruxolitinib ed Etanercept. Questi farmaci sono somministrati per via endovenosa, orale o tramite iniezione sottocutanea, a seconda del farmaco specifico.

Lo scopo principale dello studio è valutare la risposta complessiva al trattamento nei partecipanti pediatrici con SR aGvHD entro il 28° giorno di trattamento. I partecipanti riceveranno il trattamento assegnato e saranno monitorati per valutare la loro risposta e la sicurezza del trattamento. Lo studio mira a determinare quale trattamento sia più efficace nel migliorare la condizione dei pazienti. I risultati saranno valutati in diversi momenti, fino a 24 mesi dopo l’inizio del trattamento, per comprendere meglio l’efficacia e la sicurezza a lungo termine delle terapie studiate.