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Studio sull'Efficacia e Sicurezza dell'Azacitidina Orale nei Pazienti con Sindrome Mielodisplastica a Basso o Intermedio Rischio IPSS-R

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra sulla Sindrome Mielodisplastica (MDS), una condizione in cui il midollo osseo non produce abbastanza cellule del sangue sane. In particolare, lo studio esamina i pazienti con MDS a basso o intermedio rischio secondo il sistema di punteggio IPSS-R. L'obiettivo è confrontare l'efficacia e la sicurezza di un farmaco chiamato azacitidina in forma di compresse, con un trattamento di supporto standard, rispetto a un placebo con lo stesso trattamento di supporto.

La azacitidina è un farmaco che viene somministrato per via orale sotto forma di compresse da 200 mg o 300 mg. Lo studio è diviso in due parti: nella prima parte, si cerca di determinare il dosaggio ottimale del farmaco, mentre nella seconda parte si valuta l'efficacia del trattamento. I partecipanti riceveranno il trattamento per un periodo massimo di 60 giorni, durante il quale verranno monitorati per valutare la risposta al farmaco e la sua sicurezza.

Lo scopo principale dello studio è verificare se la azacitidina può migliorare la condizione dei pazienti con MDS a basso o intermedio rischio, misurando la risposta completa entro sei cicli di trattamento. I risultati aiuteranno a determinare se la azacitidina può essere un'opzione efficace per il trattamento di questa condizione. Durante lo studio, verranno raccolti dati sulla sicurezza e sull'efficacia del farmaco, che saranno analizzati per fornire raccomandazioni per il suo uso futuro.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il partecipante inizia lo studio dopo aver firmato il consenso informato.

    Il partecipante deve avere almeno 18 anni e una diagnosi documentata di sindrome mielodisplastica (MDS) a basso o intermedio rischio secondo la classificazione IPSS-R.

  2. Passaggio 2

    Fase 2 dello studio

    Durante la fase 2, l'obiettivo principale è valutare la sicurezza e l'efficacia di due regimi di dosaggio di azacitidina orale.

    Il partecipante riceve azacitidina in compresse da 200 mg o 300 mg per via orale.

    La valutazione della risposta completa (CR) avviene entro 6 cicli di trattamento.

  3. Passaggio 3

    Fase 3 dello studio

    Nella fase 3, l'obiettivo principale è valutare la CR entro 6 cicli per entrambi i gruppi di studio.

    Il partecipante continua a ricevere azacitidina orale o un placebo, insieme alle migliori cure di supporto (BSC).

  4. Passaggio 4

    Valutazione degli effetti collaterali

    Gli effetti collaterali vengono valutati utilizzando i criteri NCI CTCAE, versione 5.0.

    Le valutazioni includono eventi avversi, esami di laboratorio e segni vitali.

  5. Passaggio 5

    Valutazione dei risultati secondari

    I risultati secondari includono la durata della CR, la riduzione delle trasfusioni di globuli rossi e piastrine, e la valutazione della qualità della vita.

    Vengono monitorati anche l'uso delle risorse sanitarie e i parametri del ferro.

  6. Passaggio 6

    Conclusione dello studio

    Lo studio è previsto per concludersi entro il 4 agosto 2031.

    I risultati finali verranno analizzati per determinare l'efficacia e la sicurezza del trattamento con azacitidina orale.

Chi può partecipare allo studio?

4 criteri

  • I partecipanti devono avere almeno 18 anni al momento della firma del consenso informato.
  • Il partecipante deve avere una diagnosi documentata di Sindrome Mielodisplastica (MDS) secondo la classificazione WHO 2016, che rientra nella classificazione IPSS-R a basso o intermedio rischio. L'IPSS-R è un sistema di punteggio che aiuta a valutare il rischio della malattia.
  • Il partecipante deve avere almeno una citopenia, che significa un basso numero di cellule del sangue, come anemia (basso numero di globuli rossi), trombocitopenia (basso numero di piastrine) o neutropenia (basso numero di globuli bianchi), che soddisfa uno dei criteri definiti nel protocollo.
  • Il partecipante deve avere uno stato di salute generale valutato con un punteggio ECOG di 0, 1 o 2. L'ECOG è una scala che misura quanto una persona è in grado di svolgere le attività quotidiane.

Chi non può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Non possono partecipare persone con una sindrome mielodisplastica a basso o intermedio rischio secondo il Sistema di Punteggio Prognostico Internazionale Rivisto (IPSS-R). Questo è un sistema che aiuta i medici a capire quanto è grave la condizione.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nelle fasce di età previste dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi clinici non previsti dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che fanno parte di popolazioni vulnerabili, cioè gruppi di persone che potrebbero avere bisogno di protezione speciale.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Azacitidina orale (Oral-Aza, ONUREG®) Questo farmaco viene somministrato per via orale e viene studiato per il trattamento della sindrome mielodisplastica a rischio basso o intermedio. L'obiettivo è valutare la sua efficacia e sicurezza, confrontandolo con le cure di supporto migliori disponibili. Viene utilizzato per vedere se può migliorare la risposta completa nei pazienti entro sei cicli di trattamento.

Che cosa si sa già del trattamento

Azacitidina orale (ONUREG®) – Questo farmaco viene somministrato per via orale e fa parte di uno studio clinico di fase 2/3 per il trattamento della sindrome mielodisplastica a basso o intermedio rischio secondo il sistema di punteggio prognostico internazionale rivisto (IPSS-R). Attualmente, è in fase di valutazione per ottimizzare il dosaggio e confrontare la sua efficacia e sicurezza rispetto a un placebo, entrambi in combinazione con le migliori cure di supporto. Azacitidina agisce a livello molecolare come un agente ipometilante, modificando l'espressione genica e promuovendo la maturazione delle cellule del sangue. Appartiene alla classe farmacologica degli agenti antineoplastici.

Malattie studiate

Sindrome Mielodisplastica a Basso o Intermedio Rischio secondo il Sistema di Punteggio Prognostico Internazionale Rivisto (IPSS-R) – La sindrome mielodisplastica è un gruppo di disturbi del sangue in cui le cellule del midollo osseo non maturano correttamente, portando a una produzione insufficiente di cellule del sangue sane. Nei casi a basso o intermedio rischio, i sintomi possono includere affaticamento, infezioni frequenti e sanguinamenti facili a causa della carenza di globuli rossi, bianchi e piastrine. La progressione della malattia può variare, con alcuni pazienti che sperimentano un peggioramento lento dei sintomi, mentre altri possono sviluppare complicazioni più rapidamente. La malattia è caratterizzata da anomalie nelle cellule del midollo osseo e può portare a una ridotta qualità della vita. La sindrome mielodisplastica può progredire verso forme più gravi di malattie del sangue, come la leucemia mieloide acuta.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IVNumero dello studio2022-500479-29-00Codice del protocolloCA055-026Partecipanti previsti306 personePromotoreCelgene Corp.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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