Studio sull’efficacia e la sicurezza dell’immunoglobulina umana normale nebulizzata CSL787 in adulti di età compresa tra 18 e 85 anni con bronchiectasie non dovute a fibrosi cistica
Questo studio clinico esamina il trattamento della bronchiectasia non dovuta a fibrosi cistica, una condizione che causa l’allargamento permanente delle vie aeree nei polmoni. La ricerca valuterà un nuovo farmaco chiamato CSL787, che è una soluzione per inalazione contenente immunoglobulina umana normale. Il farmaco viene somministrato attraverso un nebulizzatore, un dispositivo che trasforma il medicinale liquido in una nebbia fine che può essere inalata.
Lo studio ha lo scopo di determinare l’efficacia e la sicurezza di diverse dosi di CSL787 nel prevenire le riacutizzazioni della malattia. Durante lo studio, alcuni partecipanti riceveranno il farmaco CSL787, mentre altri riceveranno un placebo, entrambi somministrati tramite nebulizzazione. Il periodo di trattamento durerà fino a 12 mesi.
La ricerca coinvolgerà persone adulte con bronchiectasia non dovuta a fibrosi cistica che hanno avuto episodi di peggioramento della loro condizione nell’anno precedente. I partecipanti continueranno a utilizzare i loro normali farmaci per la bronchiectasia durante lo studio. Durante il corso dello studio, verranno monitorate le riacutizzazioni della malattia e la qualità della vita dei partecipanti.
1Fase di screening iniziale
Verifica dell’idoneità attraverso una tomografia computerizzata del torace (se non è stata eseguita negli ultimi 12 mesi)
Valutazione della funzione polmonare attraverso un test di spirometria per misurare il volume espiratorio forzato
Compilazione del questionario respiratorio St. George per valutare i sintomi
2Inizio del trattamento
Assegnazione casuale a uno dei gruppi di trattamento: CSL787 (immunoglobulina umana normale) o placebo
Inizio della terapia tramite nebulizzazione (inalazione della soluzione)
Registrazione delle condizioni basali e dei sintomi iniziali
3Periodo di trattamento
Somministrazione regolare del farmaco o del placebo tramite nebulizzatore
Monitoraggio delle riacutizzazioni polmonari
Valutazione periodica dei sintomi respiratori attraverso il questionario QoL-B
Raccolta di campioni di espettorato per analisi microbiologiche
4Monitoraggio della sicurezza
Registrazione di eventuali effetti collaterali
Valutazioni periodiche della funzione polmonare
Monitoraggio di eventuali eventi avversi durante il trattamento
5Conclusione dello studio
Valutazione finale dei sintomi respiratori
Ultimo test della funzione polmonare
Compilazione del questionario finale sulla qualità della vita
Chi può partecipare allo studio?
Età compresa tra 18 e 85 anni
Diagnosi primaria di bronchiectasie non dovute a fibrosi cistica confermata da TAC toracica (esame radiologico che produce immagini dettagliate del torace), documentata da un radiologo. La TAC deve essere stata eseguita nei 12 mesi precedenti all’arruolamento. Se non disponibile, sarà necessario eseguire una nuova TAC durante la fase di screening
Storia di riacutizzazioni nell’ultimo anno che soddisfi uno dei seguenti criteri:
– Almeno 2 episodi documentati che hanno richiesto terapia antibiotica orale o endovenosa per trattare un’infezione polmonare
– OPPURE 1 episodio documentato che ha richiesto terapia antibiotica più un punteggio totale del questionario respiratorio St. George superiore a 40 durante lo screening
Funzionalità respiratoria che soddisfi i seguenti parametri:
– Volume espiratorio forzato in un secondo (FEV1) superiore al 35% del valore previsto
– FEV1 di almeno 1 litro dopo l’uso del broncodilatatore
– Test eseguito secondo gli standard delle società respiratorie europee e americane
Chi non può partecipare allo studio?
Età inferiore ai 18 anni o superiore agli 85 anni
Diagnosi di fibrosi cistica (una malattia genetica che colpisce principalmente i polmoni)
Gravidanza o allattamento in corso
Presenza di infezioni acute delle vie respiratorie nelle ultime 4 settimane
Partecipazione ad altri studi clinici negli ultimi 30 giorni
Presenza di gravi malattie cardiache o renali
Storia di reazioni allergiche gravi ai farmaci
Uso di immunoglobuline (anticorpi) per via endovenosa negli ultimi 3 mesi
Presenza di emottisi (sangue nell’espettorato) significativa nell’ultimo mese
Malattie autoimmuni attive non controllate
Incapacità di utilizzare correttamente il nebulizzatore
Dipendenza da alcol o droghe
Problemi psichiatrici gravi che potrebbero interferire con lo studio
Impossibilità di fornire il consenso informato
Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?
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Nome del sito
Città
Paese
Stato
Centre Hospitalier Universitaire De Toulouse
Tolosa
Francia
Pneumological Study Center Munich West
Monaco di Baviera
Germania
Pneumologisches Studienzentrum MVZ die Lungenaerzte
Berlino
Germania
Bekes Varmegyei Koezponti Korhaz
Gyula
Ungheria
Fondazione IRCCS Ca’ Granda Ospedale Maggiore Policlinico
città metropolitana di Milano
Italia
Hospital Universitario Quironsalud Madrid
Pozuelo de Alarcón
Spagna
Hospital Universitari Vall D Hebron
Barcellona
Spagna
Humanitas Mirasole S.p.A.
Rozzano
Italia
Velocity Clinical Research Grosshansdorf GmbH
Berlino
Germania
Odense University Hospital
Odense
Danimarca
Gelre Hospitals
Apeldoom
Paesi Bassi
Centre Hospitalier Universitaire Amiens Picardie
Amiens
Francia
Centre Hospitalier Regional Universitaire De Tours
CSL787 è un immunoglobulina umana normale somministrata tramite nebulizzazione. È un farmaco sperimentale che viene studiato per il trattamento della bronchiectasia non dovuta a fibrosi cistica. Questo medicinale viene somministrato attraverso un nebulizzatore che trasforma il liquido in una fine nebbia che può essere inalata nei polmoni. L’immunoglobulina aiuta il sistema immunitario a combattere le infezioni e potrebbe ridurre le riacutizzazioni della malattia nei pazienti con bronchiectasia.
Il farmaco viene confrontato con un placebo per valutare la sua efficacia e sicurezza nel trattamento di adulti tra i 18 e gli 85 anni affetti da bronchiectasia non dovuta a fibrosi cistica. Lo scopo principale è verificare se il farmaco può aiutare a prolungare il tempo tra le riacutizzazioni della malattia.
Non-cystic Fibrosis Bronchiectasis – È una condizione cronica delle vie respiratorie caratterizzata da una dilatazione permanente dei bronchi non causata dalla fibrosi cistica. In questa malattia, le pareti dei bronchi si dilatano in modo anormale, perdendo la loro elasticità naturale. Questo porta all’accumulo di muco nei bronchi dilatati, che diventa un terreno fertile per le infezioni batteriche. La condizione si sviluppa spesso come conseguenza di infezioni respiratorie ripetute o altre condizioni che danneggiano le vie aeree. I pazienti sperimentano tosse cronica con produzione di espettorato, respiro sibilante e infezioni respiratorie ricorrenti. La malattia può interessare una singola area del polmone o multiple zone contemporaneamente.
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