Il Sindrome Mielodisplastica ad Alto Rischio è una condizione in cui il midollo osseo non produce abbastanza cellule del sangue sane. Questo studio clinico si concentra su pazienti con questa diagnosi, che non hanno ricevuto trattamenti precedenti per la loro condizione. L’obiettivo è valutare l’efficacia di un trattamento combinato con Venetoclax e Azacitidina rispetto a un trattamento con placebo e Azacitidina. Venetoclax è un farmaco che agisce bloccando una proteina che aiuta le cellule tumorali a sopravvivere, mentre Azacitidina è un farmaco che interferisce con la crescita delle cellule tumorali.
Lo studio è progettato per confrontare la sopravvivenza complessiva dei pazienti che ricevono Venetoclax in combinazione con Azacitidina rispetto a quelli che ricevono un placebo con Azacitidina. I partecipanti saranno assegnati in modo casuale a uno dei due gruppi di trattamento. Durante il periodo di studio, i pazienti riceveranno il trattamento per un massimo di 53 settimane. L’efficacia del trattamento sarà valutata principalmente in base alla sopravvivenza complessiva, ma saranno anche considerati altri aspetti come il miglioramento ematologico e la qualità della vita.

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