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Studio sull'efficacia di venetoclax e azacitidina in pazienti con sindrome mielodisplastica ad alto rischio di nuova diagnosi

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Il Sindrome Mielodisplastica ad Alto Rischio è una condizione in cui il midollo osseo non produce abbastanza cellule del sangue sane. Questo studio clinico si concentra su pazienti con questa diagnosi, che non hanno ricevuto trattamenti precedenti per la loro condizione. L'obiettivo è valutare l'efficacia di un trattamento combinato con venetoclax e Azacitidina rispetto a un trattamento con placebo e Azacitidina. Venetoclax è un farmaco che agisce bloccando una proteina che aiuta le cellule tumorali a sopravvivere, mentre Azacitidina è un farmaco che interferisce con la crescita delle cellule tumorali.

Lo studio è progettato per confrontare la sopravvivenza complessiva dei pazienti che ricevono venetoclax in combinazione con Azacitidina rispetto a quelli che ricevono un placebo con Azacitidina. I partecipanti saranno assegnati in modo casuale a uno dei due gruppi di trattamento. Durante il periodo di studio, i pazienti riceveranno il trattamento per un massimo di 53 settimane. L'efficacia del trattamento sarà valutata principalmente in base alla sopravvivenza complessiva, ma saranno anche considerati altri aspetti come il miglioramento ematologico e la qualità della vita.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente viene assegnato in modo casuale a uno dei due gruppi di trattamento: uno riceverà venetoclax in combinazione con azacitidina, l'altro riceverà un placebo in combinazione con azacitidina.

    Il trattamento con venetoclax consiste in compresse rivestite con film da assumere per via orale.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione di venetoclax

    Il paziente assume venetoclax per via orale. La dose iniziale e la frequenza di somministrazione sono determinate dal protocollo dello studio e possono variare in base alla risposta individuale e alla tollerabilità.

  3. Passaggio 3

    Somministrazione di azacitidina

    Il paziente riceve azacitidina tramite iniezione endovenosa. La dose e la frequenza di somministrazione sono stabilite dal protocollo dello studio.

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio e valutazione

    Durante lo studio, il paziente è sottoposto a monitoraggio regolare per valutare la risposta al trattamento e la presenza di eventuali effetti collaterali.

    Le valutazioni includono esami del sangue, controlli medici e questionari per misurare la qualità della vita e la fatica.

  5. Passaggio 5

    Conclusione dello studio

    Alla fine del periodo di trattamento, i dati raccolti vengono analizzati per determinare l'efficacia del venetoclax in combinazione con azacitidina rispetto al placebo.

    L'obiettivo principale è valutare la sopravvivenza complessiva dei pazienti.

Chi può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Devi avere almeno 18 anni.
  • Devi avere una diagnosi di Sindrome Mielodisplastica (MDS) secondo la classificazione dell'Organizzazione Mondiale della Sanità del 2016. Questo significa che il tuo midollo osseo deve avere meno del 20% di cellule immature, chiamate blasti, al momento del controllo.
  • Non devi aver ricevuto alcun trattamento precedente per la MDS con agenti ipometilanti, chemioterapia o trapianto di cellule staminali da un donatore.
  • Il tuo punteggio nel sistema di valutazione del rischio, chiamato IPSS-R, deve essere superiore a 3, il che indica un rischio intermedio, alto o molto alto.
  • Il tuo stato di salute generale, misurato con un sistema chiamato ECOG, deve essere pari o inferiore a 2. Questo sistema valuta quanto la malattia influisce sulla tua capacità di svolgere attività quotidiane.
  • Se sei idoneo per un trapianto di cellule staminali, non devi avere un trapianto già programmato al momento dell'inizio dello studio. Se non sei idoneo per un trapianto, non devi avere piani per un trapianto al momento dell'inizio dello studio.

Chi non può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Non possono partecipare persone che hanno già ricevuto un trattamento per la sindrome mielodisplastica ad alto rischio.
  • Non possono partecipare persone che hanno altre condizioni mediche gravi che potrebbero interferire con lo studio.
  • Non possono partecipare persone che sono incinte o stanno allattando.
  • Non possono partecipare persone che hanno avuto una reazione allergica grave a uno dei farmaci utilizzati nello studio.
  • Non possono partecipare persone che stanno partecipando a un altro studio clinico.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di comprendere o seguire le istruzioni dello studio.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

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Farmaci in studio

  • Venetoclax

    è un farmaco utilizzato per trattare alcuni tipi di cancro del sangue. In questo studio, viene testato per vedere se può migliorare la sopravvivenza complessiva dei pazienti con sindrome mielodisplastica ad alto rischio quando viene aggiunto al trattamento standard.

  • Azacitidina

    è un farmaco che viene utilizzato come trattamento standard per la sindrome mielodisplastica ad alto rischio. Aiuta a rallentare la crescita delle cellule cancerose e a migliorare la produzione di cellule del sangue sane. In questo studio, viene utilizzato in combinazione con venetoclax per valutare se questa combinazione è più efficace rispetto al solo uso di azacitidina.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Venetoclax

    È un farmaco somministrato per via orale, utilizzato principalmente per il trattamento di sindromi mielodisplastiche ad alto rischio. Attualmente è in fase di studio clinico per valutare la sua efficacia in combinazione con azacitidina. Venetoclax agisce a livello molecolare inibendo la proteina BCL-2, che aiuta le cellule tumorali a sopravvivere, promuovendo così l'apoptosi delle cellule maligne. È classificato come un inibitore della proteina BCL-2.

  • Azacitidina

    Questo farmaco viene somministrato per via sottocutanea o endovenosa ed è utilizzato nel trattamento delle sindromi mielodisplastiche ad alto rischio. È un agente ipometilante che agisce alterando l'espressione genica nelle cellule tumorali, portando alla loro morte. Azacitidina è ben documentata nella letteratura medica come trattamento standard per queste condizioni.

Malattie studiate

Sindrome Mielodisplastica ad Alto Rischio – È un gruppo di disturbi del sangue in cui le cellule del midollo osseo non maturano correttamente, portando a una produzione insufficiente di cellule del sangue sane. Questo può causare anemia, infezioni frequenti e sanguinamenti facili. La sindrome è considerata ad alto rischio quando c'è una maggiore probabilità di evoluzione verso la leucemia mieloide acuta. I sintomi possono includere stanchezza, pallore, eccessiva facilità a sviluppare lividi o sanguinamenti, e infezioni ricorrenti. La progressione della malattia varia, ma può portare a una significativa riduzione della qualità della vita a causa delle complicazioni ematologiche.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 3 nov 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2023-507153-16-00Codice del protocolloM15-954Partecipanti previsti526 personePromotoreAbbVie Deutschland GmbH & Co. KG

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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