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Studio per valutare l'efficacia e la sicurezza di remibrutinib rispetto al placebo in pazienti con miastenia grave generalizzata

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio riguarda la miastenia grave generalizzata, una malattia in cui il sistema immunitario attacca per errore i collegamenti tra nervi e muscoli, causando debolezza muscolare che può interessare diverse parti del corpo come braccia, gambe, viso e muscoli coinvolti nella respirazione e nella deglutizione. Durante lo studio verrà utilizzato il farmaco remibrutinib, noto anche con il nome in codice LOU064, oppure un placebo. Il remibrutinib è una sostanza che agisce bloccando una proteina chiamata tirosin chinasi di Bruton, che ha un ruolo nel funzionamento del sistema immunitario.

Lo scopo dello studio è verificare se il remibrutinib sia efficace nel ridurre i sintomi della miastenia grave generalizzata rispetto al placebo, migliorando le attività della vita quotidiana dei pazienti che già seguono una terapia standard stabile. Lo studio valuterà anche la sicurezza e la tollerabilità del farmaco. I partecipanti continueranno a prendere i loro farmaci abituali per la miastenia grave, che possono includere inibitori dell'acetilcolinesterasi, steroidi o altri farmaci che agiscono sul sistema immunitario.

Lo studio è diviso in due fasi: una prima fase in cui né i pazienti né i medici sapranno chi riceve il farmaco vero e chi il placebo, della durata di sei mesi, seguita da una fase successiva in cui tutti i partecipanti riceveranno il farmaco attivo. Il remibrutinib viene somministrato sotto forma di compresse rivestite da prendere per bocca. Durante lo studio verranno valutati diversi aspetti, tra cui i cambiamenti nella capacità di svolgere le attività quotidiane, la forza muscolare, la qualità della vita e la presenza di eventuali effetti indesiderati. La durata massima del trattamento per ciascun partecipante può arrivare fino a 66 settimane.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento in doppio cieco

    All'inizio dello studio, ti verrà assegnato in modo casuale uno dei due gruppi di trattamento. Riceverai remibrutinib oppure placebo (una compressa senza principio attivo).

    Il remibrutinib è una compressa rivestita con film che deve essere assunta per via orale.

    Né tu né il medico saprete quale trattamento stai ricevendo durante questa fase dello studio. Questa procedura è chiamata doppio cieco.

    Durante questo periodo continuerai ad assumere la tua terapia abituale per la miastenia gravis generalizzata alla dose stabile che già utilizzi.

  2. Passaggio 2

    Fase di trattamento controllato con placebo

    Questa fase ha una durata di 6 mesi (fino al giorno 180).

    Durante questo periodo assumerai il farmaco dello studio secondo le indicazioni fornite.

    Verranno valutati regolarmente i tuoi sintomi utilizzando diverse scale di misurazione, tra cui la scala MG-ADL (Myasthenia Gravis Activity of Daily Living), che misura come la malattia influisce sulle tue attività quotidiane.

    Verrà utilizzata anche la scala QMG (Quantitative MG), che misura la forza muscolare attraverso test specifici.

    Ti verrà chiesto di compilare questionari sulla qualità della vita, come il MG-QOL15r (questionario sulla qualità di vita nella miastenia gravis) e l'EQ-5D-5L (questionario generale sulla qualità di vita).

    Verranno effettuati controlli di sicurezza regolari, inclusi esami del sangue, misurazione dei segni vitali (pressione arteriosa, frequenza cardiaca, temperatura) e elettrocardiogrammi (esami che registrano l'attività elettrica del cuore).

    Verrà monitorato il tuo stato emotivo attraverso la Columbia Suicide Severity Rating, una valutazione standard della sicurezza.

  3. Passaggio 3

    Valutazione al sesto mese

    Al termine dei 6 mesi (giorno 180) verrà effettuata una valutazione completa dei risultati.

    Verranno misurati i cambiamenti nei punteggi delle diverse scale rispetto all'inizio dello studio.

    Verrà valutato se hai raggiunto uno stato minimo di sintomi, definito come un punteggio MG-ADL di 0 o 1.

    Verranno registrati eventuali effetti indesiderati e l'uso di terapie di salvataggio durante il periodo di trattamento.

  4. Passaggio 4

    Fase di estensione in aperto

    Dopo la fase controllata con placebo, avrai la possibilità di entrare in una fase di estensione in aperto.

    In questa fase tutti i partecipanti riceveranno remibrutinib, e sia tu che il medico saprete quale trattamento stai assumendo.

    La durata di questa fase sarà specificata secondo il protocollo dello studio.

    Continueranno i controlli di sicurezza e le valutazioni dell'efficacia del trattamento.

  5. Passaggio 5

    Monitoraggio continuo durante tutto lo studio

    Durante l'intero periodo dello studio verranno monitorati tutti gli effetti indesiderati che potresti manifestare.

    Verranno registrati eventuali cambiamenti nelle condizioni di salute e nell'uso di altri farmaci.

    Continuerai ad assumere i tuoi farmaci abituali per la miastenia gravis alla dose stabile, che possono includere inibitori dell'acetilcolinesterasi (farmaci che migliorano la trasmissione nervosa ai muscoli), steroidi (farmaci antinfiammatori) o altri immunosoppressori (farmaci che riducono l'attività del sistema immunitario).

    Verranno effettuate visite regolari per valutare la tua capacità di deglutire in sicurezza il farmaco dello studio.

Chi può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Il paziente deve essere un adulto con età compresa tra 18 e 75 anni
  • Il paziente deve avere una diagnosi confermata di miastenia gravis generalizzata (una malattia che causa debolezza muscolare) di classe MGFA II-IV, e secondo il giudizio del medico curante probabilmente non avrà bisogno di un respiratore (una macchina che aiuta a respirare) durante lo studio
  • La diagnosi di miastenia gravis generalizzata deve essere documentata e supportata da almeno uno (per pazienti con anticorpi AChR positivi o MuSK positivi) o almeno due (per pazienti negativi ad entrambi gli anticorpi) dei seguenti tre test: storia di trasmissione neuromuscolare anormale dimostrata da elettromiografia a fibra singola (un test che misura l'attività elettrica dei muscoli) o stimolazione nervosa ripetitiva (un test che verifica come i nervi comunicano con i muscoli), storia di test positivo con inibitori dell'acetilcolinesterasi a breve durata d'azione (farmaci che migliorano temporaneamente la forza muscolare), oppure il paziente ha dimostrato miglioramento dei segni della malattia con inibitori orali dell'acetilcolinesterasi secondo la valutazione del medico curante
  • Il paziente deve avere evidenza documentata di test sierologico positivo per anticorpi AChR (proteine del sistema immunitario che attaccano i recettori muscolari) o anticorpi MuSK (un altro tipo di proteine del sistema immunitario), oppure essere negativo per entrambi questi anticorpi
  • Il paziente deve avere un punteggio iniziale sulla scala MG-ADL (una scala che misura quanto la malattia influisce sulle attività quotidiane) uguale o superiore a 6, con almeno il 50% del punteggio totale dovuto a sintomi non oculari (cioè non solo problemi agli occhi)
  • Il paziente deve ricevere almeno uno dei seguenti trattamenti per la miastenia gravis generalizzata e deve essere stato su una dose stabile per i periodi di tempo specificati prima dell'inizio dello studio: un solo trattamento immunosoppressore non steroideo (farmaci che riducono l'attività del sistema immunitario, esclusi i cortisonici) per almeno 6 mesi, e/o inibitori dell'acetilcolinesterasi (farmaci che migliorano la forza muscolare) per almeno 1 mese alla dose massima stabile, e/o steroidi (farmaci cortisonici che riducono l'infiammazione) per almeno 4 mesi inclusa l'impossibilità di ridurre la dose a un livello accettabile
  • Il paziente deve essere in grado di deglutire in modo sicuro il farmaco dello studio secondo il giudizio clinico del medico, basato su un test di deglutizione al letto del paziente (un test semplice per verificare la capacità di ingoiare) o un altro test formale di deglutizione secondo la pratica locale, sia durante la fase di selezione che all'inizio dello studio

Chi non può partecipare allo studio?

2 criteri

  • Non sono disponibili criteri di esclusione specifici nei dati forniti per questo studio clinico sulla miastenia gravis generalizzata, che è una malattia che causa debolezza muscolare.
  • Per conoscere quali condizioni potrebbero impedire la partecipazione allo studio, sarà necessario consultare la documentazione completa dello studio presso il centro clinico.
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Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Remibrutinib è un medicinale sperimentale che viene studiato per il trattamento della miastenia gravis generalizzata. Questo farmaco agisce sul sistema immunitario per aiutare a ridurre i sintomi della malattia, come la debolezza muscolare e le difficoltà nelle attività quotidiane. Nel corso dello studio, viene confrontato con un placebo per valutare se può migliorare la capacità dei pazienti di svolgere le normali attività della vita quotidiana.

Che cosa si sa già del trattamento

Remibrutinib – È un farmaco sperimentale attualmente in fase di studio clinico avanzato (fase III) per il trattamento della miastenia gravis generalizzata, una malattia autoimmune che causa debolezza muscolare. Il medicinale agisce bloccando specifiche proteine chiamate BTK (tirosin chinasi di Bruton) che sono coinvolte nell'attivazione delle cellule del sistema immunitario responsabili dell'attacco ai muscoli. Appartiene alla classe farmacologica degli inibitori di BTK e viene studiato per ridurre i sintomi che interferiscono con le attività quotidiane dei pazienti, come la difficoltà a masticare, deglutire o muoversi. La forma di somministrazione e il metodo esatto di applicazione sono ancora in fase di valutazione negli studi clinici.

Malattie studiate

Miastenia gravis generalizzata – La miastenia gravis generalizzata è una malattia autoimmune cronica che colpisce la trasmissione degli impulsi nervosi ai muscoli. Il sistema immunitario produce anticorpi che attaccano i recettori presenti sulla superficie delle cellule muscolari, impedendo la normale comunicazione tra nervi e muscoli. I pazienti manifestano debolezza muscolare che peggiora con l'attività fisica e migliora con il riposo. La malattia può colpire diversi gruppi muscolari in tutto il corpo, inclusi quelli degli occhi, del viso, della deglutizione e degli arti. I sintomi tipici comprendono abbassamento delle palpebre, visione doppia, difficoltà nella deglutizione, nel parlare e nella respirazione. La gravità dei sintomi può variare nel tempo, con periodi di peggioramento alternati a periodi di relativo miglioramento.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 8 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IIINumero dello studio2023-510026-32-00Codice del protocolloCLOU064O12301Partecipanti previsti274 personePromotoreNovartis Pharma AG

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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