Questo studio riguarda la miastenia grave generalizzata, una malattia in cui il sistema immunitario attacca per errore i collegamenti tra nervi e muscoli, causando debolezza muscolare che puรฒ interessare diverse parti del corpo come braccia, gambe, viso e muscoli coinvolti nella respirazione e nella deglutizione. Durante lo studio verrร utilizzato il farmaco remibrutinib, noto anche con il nome in codice LOU064, oppure un placebo. Il remibrutinib รจ una sostanza che agisce bloccando una proteina chiamata tirosin chinasi di Bruton, che ha un ruolo nel funzionamento del sistema immunitario.
Lo scopo dello studio รจ verificare se il remibrutinib sia efficace nel ridurre i sintomi della miastenia grave generalizzata rispetto al placebo, migliorando le attivitร della vita quotidiana dei pazienti che giร seguono una terapia standard stabile. Lo studio valuterร anche la sicurezza e la tollerabilitร del farmaco. I partecipanti continueranno a prendere i loro farmaci abituali per la miastenia grave, che possono includere inibitori dell’acetilcolinesterasi, steroidi o altri farmaci che agiscono sul sistema immunitario.
Lo studio รจ diviso in due fasi: una prima fase in cui nรฉ i pazienti nรฉ i medici sapranno chi riceve il farmaco vero e chi il placebo, della durata di sei mesi, seguita da una fase successiva in cui tutti i partecipanti riceveranno il farmaco attivo. Il remibrutinib viene somministrato sotto forma di compresse rivestite da prendere per bocca. Durante lo studio verranno valutati diversi aspetti, tra cui i cambiamenti nella capacitร di svolgere le attivitร quotidiane, la forza muscolare, la qualitร della vita e la presenza di eventuali effetti indesiderati. La durata massima del trattamento per ciascun partecipante puรฒ arrivare fino a 66 settimane.
Belgio 
Francia 
Germania 
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