Studio sull’efficacia di Remibrutinib nei pazienti con miastenia grave generalizzata

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Novartis Pharma AG

Di cosa tratta questo studio

Questo studio clinico si concentra su una malattia chiamata Miastenia Gravis Generalizzata, una condizione che causa debolezza muscolare. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato Remibrutinib, noto anche con il codice LOU064. Il farmaco è in forma di compresse rivestite e viene assunto per via orale. Lo studio prevede anche l’uso di un placebo, che è una sostanza senza principi attivi, per confrontare l’efficacia del trattamento.

Lo scopo dello studio è valutare l’efficacia, la sicurezza e la tollerabilità del Remibrutinib nei pazienti con Miastenia Gravis Generalizzata. I partecipanti saranno divisi in gruppi in modo casuale e né loro né i medici sapranno chi riceve il farmaco attivo o il placebo. Lo studio durerà sei mesi, durante i quali verranno monitorati i cambiamenti nei sintomi della malattia. Dopo questa fase, ci sarà un’estensione in cui tutti i partecipanti potranno ricevere il Remibrutinib.

Durante lo studio, i partecipanti continueranno a ricevere le cure standard per la loro condizione. Verranno effettuati controlli regolari per valutare i sintomi e la qualità della vita, utilizzando scale specifiche per la Miastenia Gravis. L’obiettivo è vedere se il Remibrutinib può ridurre i sintomi e migliorare la vita quotidiana dei pazienti. Lo studio monitorerà anche eventuali effetti collaterali per garantire la sicurezza del trattamento.

1inizio del trattamento

Dopo l’iscrizione allo studio, inizia la fase di trattamento. Verrà somministrato un farmaco chiamato remibrutinib o un placebo (una pillola senza principio attivo) per via orale sotto forma di compresse rivestite con film.

La somministrazione del farmaco avviene secondo un programma stabilito, che verrà spiegato in dettaglio dal personale medico. La durata di questa fase è di 6 mesi.

2monitoraggio e valutazione

Durante il trattamento, verranno effettuati controlli regolari per monitorare la salute e il benessere. Questi controlli includono esami del sangue, misurazione dei segni vitali e valutazioni della condizione di salute generale.

Verranno utilizzati strumenti di valutazione specifici per misurare i progressi, come la scala MG-ADL (Myasthenia Gravis Activity of Daily Living), che valuta l’impatto della malattia sulla vita quotidiana.

3fine della fase di trattamento

Al termine dei 6 mesi di trattamento, verrà effettuata una valutazione finale per determinare l’efficacia del farmaco. Questa valutazione includerà un confronto dei risultati ottenuti con quelli iniziali.

I risultati delle valutazioni aiuteranno a comprendere l’efficacia e la sicurezza del trattamento con remibrutinib rispetto al placebo.

4fase di estensione in aperto

Dopo la fase iniziale, è prevista una fase di estensione in aperto. In questa fase, tutti i partecipanti riceveranno remibrutinib, indipendentemente dal trattamento ricevuto in precedenza.

Questa fase permette di raccogliere ulteriori dati sull’uso a lungo termine del farmaco e sulla sua sicurezza.

Chi può partecipare allo studio?

Essere un paziente adulto con miastenia grave generalizzata (gMG), di età compresa tra 18 e 75 anni.
Avere una diagnosi confermata di miastenia grave di Classe II-IV secondo la classificazione MGFA al momento dello screening e non avere probabilmente bisogno di un respiratore durante lo studio, secondo il giudizio del medico.
La diagnosi di miastenia grave generalizzata deve essere documentata e supportata da almeno uno dei seguenti test per i pazienti AChR+ e MuSK+, o da almeno due per i pazienti doppiamente sieronegativi:
- Storia di trasmissione neuromuscolare anormale dimostrata da elettromiografia a singola fibra o stimolazione nervosa ripetitiva.
- Storia di test positivo con inibitori dell’acetilcolinesterasi a breve durata d’azione (ad esempio, neostigmina o cloruro di edrofonio).
- Miglioramento dimostrato nei segni di miastenia grave con inibitori orali dell’acetilcolinesterasi, valutato dal medico curante.
Prove documentate di test sierologici positivi per anticorpi AChR+ o MuSK+ al momento dello screening, oppure sieronegativi per entrambi gli anticorpi AChR e MuSK al momento dello screening.
Punteggio di base MG-ADL di almeno 6, con almeno il 50% del punteggio totale dovuto a sintomi non oculari.
Ricevere almeno uno dei seguenti trattamenti per la miastenia grave generalizzata e aver mantenuto una dose stabile per i periodi di tempo specificati prima del basale:
- Un solo trattamento immunosoppressore non steroideo (NSIST) per almeno 6 mesi.
- Inibitori dell’acetilcolinesterasi per almeno 1 mese a una dose massima stabile.
- Steroidi per almeno 4 mesi, inclusa l’incapacità di ridurre a un livello accettabile.
Essere in grado di deglutire in sicurezza il farmaco dello studio secondo il giudizio clinico del medico, basato su un test di deglutizione al letto del paziente o un altro test formale di deglutizione in linea con la pratica locale, sia al momento dello screening che al basale.

Chi non può partecipare allo studio?

Non puoi partecipare se hai un’altra malattia autoimmune attiva. Le malattie autoimmuni sono quelle in cui il sistema immunitario attacca il proprio corpo.
Non puoi partecipare se hai avuto un’infezione grave negli ultimi 3 mesi. Un’infezione grave è un’infezione che richiede cure mediche importanti.
Non puoi partecipare se hai avuto un cancro negli ultimi 5 anni, tranne alcuni tipi di cancro della pelle che sono stati trattati con successo.
Non puoi partecipare se sei incinta o stai allattando.
Non puoi partecipare se hai problemi al fegato o ai reni che sono considerati gravi dai medici.
Non puoi partecipare se stai assumendo farmaci che potrebbero interferire con il trattamento dello studio.
Non puoi partecipare se hai partecipato a un altro studio clinico negli ultimi 30 giorni.
Non puoi partecipare se hai una storia di abuso di droghe o alcol negli ultimi 2 anni.
Non puoi partecipare se hai una malattia mentale che potrebbe rendere difficile seguire le istruzioni dello studio.

Dove puoi partecipare a questo studio?

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Altri siti

Nome del sito	Città	Paese
Centre Hospitalier Universitaire De Bordeaux	Bordeaux	Francia
Assistance Publique Hopitaux De Paris	Parigi	Francia
Centre Hospitalier Universitaire De Nice	Nizza	Francia
Aidport Sp. z o.o.	Skorzewo	Polonia
Hospital Universitari Vall D Hebron	Barcellona	Spagna
Hospital Universitario Y Politecnico La Fe	Valencia	Spagna
Nzachakjr Sunosg		Romania
Sbsgrcje Cmkkga Jxnufnzv Dr Uhtalcm Sbjyx	Sibiu	Romania
Czapims Metwxwa Ds Dsepnqxdkc Sy Tpelscccq Anwqntijz Nkcovg Shurdm	Brașov	Romania
Us Lgjgsi	Lovanio	Belgio
Gxbaqi Utsnuxmksf Fxjqijjhq	Francoforte sul Meno	Germania
Tbaoqpzxpo Uuvvdtkxfpay Dikslli	Dresda	Germania
Uotappenkcuf Mbopzjyk	Münster	Germania
Cserrbm Uzjfqssdxsgbdkfwlpxd Bhpkat Kgs	Berlino	Germania
Kvxnngwe Osarqxcv Gzqn	Gummersbach	Germania
Uaytibxovz Mhmhvyl Ccbzjo Hpgzaksqyluqihmoi	Amburgo	Germania
Aiqvrmx Sqpjl Smecmpbqk Tqzlecubemkp Pplk Gfpndewb Xfyxz	Bergamo	Italia
Atikthc Obapbbipdrb Uzvszpraupqww Fkyolhfm In De Nhahjq	Napoli	Italia
Apdplse Okoaxwhndixpvvhizhqidhivn Sli Lszmx Ggqnedo	Orbassano	Italia
Atstzwjgm Ukt Srddgoucv	Amsterdam	Paesi Bassi
Cmvztu Hltbdhsqasm Ugufpqnzrtqym Do Tbiqvgzk	Tolosa	Francia
Bdsbqwb Hklvszmb	Rouen	Francia
Ljq Hhdxlsxo Uulzxphwsgpuzr Dc Spuodykfpl		Francia
Flgtfppbs A Dm Rszshhhqnd	Parigi	Francia
Nrbyik Say z orku	Rzeszow	Polonia
Czkunum Mxbpplxk Nncsmhlnlqyh	Varsavia	Polonia
Mep Cwrcqwgt Rmqeumjs Pnbzgku Bi Prrvur	Varsavia	Polonia
Kzejjgwdd Ahxuayaf Ndpxazejzh Scg z okga	Cracovia	Polonia
Cgdrrjqu Rrnjhvfk Cgbdxm Sbw z ongn Mlhrsby skslm	Poznań	Polonia
Gdrzo Clqnmr	Lublino	Polonia
Nprovurhjhpy Bhoccwwbs Sdw z ofle	Bromberga	Polonia
Cvlihrxc Hnemvtpergwa Uehwjteccfybx Di Scazuxic	Santiago di Compostela	Spagna
Hrzbkpdq Uvrzmeelbfcp Ajrpd Dj Vsnapoof Dc Lj Gzwitmvt Tdivenxbtqa Dc Lvzkmc	Lleida	Spagna
Hrzwazzi Rghvnllm Uklhpindghhbp dm Muiwbb	Malaga	Spagna
Hnpuaofg Udgsyzsoyxmaf Rwlek Y Catfo	Madrid	Spagna
Bquxnblfp Uuktccnral Hkrmaaug	L'hospitalet De Llobregat	Spagna

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Stato dello studio

Paese	Stato	Inizio del reclutamento
Belgio	Non ancora reclutando	–
Francia	Reclutando	21.07.2025
Germania	Non ancora reclutando	–
Italia	Non ancora reclutando	–
Paesi Bassi	Non ancora reclutando	–
Polonia	Reclutando	11.06.2025
Romania	Reclutando	05.08.2025
Spagna	Reclutando	17.09.2025

Luoghi dello studio

Farmaci investigati:

Remibrutinib

Remibrutinib è un farmaco sperimentale studiato per il trattamento della miastenia grave generalizzata, una malattia che causa debolezza muscolare. Questo farmaco agisce bloccando una proteina specifica nel corpo che è coinvolta nella risposta immunitaria. L’obiettivo è ridurre i sintomi della malattia, migliorando la capacità dei pazienti di svolgere le attività quotidiane. Durante il trial clinico, i ricercatori stanno valutando l’efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di remibrutinib per vedere se può essere un trattamento utile per le persone affette da questa condizione.

Malattie investigate:

Miastenia Gravis Generalizzata – La Miastenia Gravis Generalizzata è una malattia neuromuscolare cronica caratterizzata da debolezza e affaticamento dei muscoli volontari. Questa condizione è causata da un’interruzione nella comunicazione tra i nervi e i muscoli, spesso dovuta a un attacco autoimmune contro i recettori dell’acetilcolina. I sintomi iniziano spesso con debolezza nei muscoli oculari, causando ptosi e diplopia, e possono progredire coinvolgendo altri muscoli del corpo. La debolezza muscolare tende a peggiorare con l’attività fisica e a migliorare con il riposo. Col tempo, la malattia può coinvolgere i muscoli della respirazione e della deglutizione, rendendo le attività quotidiane più difficili. La progressione della malattia varia tra gli individui, con periodi di peggioramento e miglioramento dei sintomi.

Ultimo aggiornamento: 06.11.2025 10:01

Trial ID:

2023-510026-32-00

Numero di protocollo

CLOU064O12301

NCT ID:

NCT06744920

Trial Phase:

Conferma terapeutica (Fase III)

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Data di inizio: 2021-11-23

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Farmaci studiati:
- Lenvatinib
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Malattie studiate:
Farmaci studiati:
- Colecalciferol