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Studio sull'efficacia di ravulizumab per preservare la funzione renale negli adulti con nefropatia da immunoglobulina A (IgAN)

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra sulla Nefropatia da Immunoglobulina A (IgAN), una malattia che colpisce i reni e può portare a una riduzione della loro funzione. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato ravulizumab, noto anche con il nome commerciale Ultomiris. Questo farmaco viene somministrato tramite infusione endovenosa, il che significa che viene introdotto direttamente nel flusso sanguigno attraverso una vena. Lo studio prevede anche l'uso di un placebo per confrontare l'efficacia del ravulizumab.

Lo scopo principale dello studio è valutare se il ravulizumab può aiutare a ridurre la perdita di proteine nelle urine, un segno di danno renale, e rallentare il declino della funzione renale nei partecipanti adulti con IgAN. I partecipanti riceveranno il trattamento per un periodo di tempo stabilito e saranno monitorati per osservare eventuali cambiamenti nella loro condizione renale. Durante lo studio, verranno effettuate analisi intermedie e finali per valutare l'efficacia del trattamento.

Lo studio è progettato per essere randomizzato e doppio cieco, il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sapranno chi riceve il ravulizumab e chi riceve il placebo, per garantire risultati imparziali. I partecipanti saranno seguiti per un periodo di circa due anni, durante il quale verranno effettuati controlli regolari per monitorare la salute dei reni e raccogliere dati sull'efficacia e la sicurezza del trattamento. Questo approccio aiuterà a determinare se il ravulizumab può essere un'opzione efficace per preservare la funzione renale nei pazienti con IgAN.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il partecipante inizia lo studio dopo aver firmato il consenso informato.

    È necessario che il partecipante abbia ricevuto la vaccinazione contro l'infezione meningococcica almeno 3 anni prima dell'inizio dello studio o, se la vaccinazione è avvenuta meno di 2 settimane prima del giorno 1, deve ricevere antibiotici profilattici per almeno 2 settimane.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Il farmaco ravulizumab viene somministrato tramite infusione endovenosa.

    Il farmaco è disponibile come soluzione per infusione con il nome commerciale Ultomiris 1,100 mg/11 mL.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio e analisi intermedia

    Il partecipante viene monitorato per valutare l'efficacia del farmaco nel ridurre la proteinuria, che è la presenza di proteine nelle urine, a 34 settimane dall'inizio dello studio.

    Vengono effettuate analisi per misurare il cambiamento rispetto al valore iniziale della proteinuria e della funzione renale.

  4. Passaggio 4

    Analisi finale

    L'analisi finale si concentra sulla valutazione della capacità del farmaco di rallentare il declino della funzione renale misurato tramite il tasso di filtrazione glomerulare stimato (eGFR) su un periodo di 106 settimane.

    Vengono monitorati anche altri parametri come la riduzione della proteinuria e l'incidenza di eventi avversi.

  5. Passaggio 5

    Conclusione dello studio

    Lo studio si conclude con la raccolta dei dati finali e l'analisi dei risultati per determinare l'efficacia e la sicurezza del farmaco ravulizumab nei partecipanti con nefropatia da immunoglobulina A (IgAN).

Chi può partecipare allo studio?

13 criteri

  • Il partecipante deve avere almeno 18 anni al momento della firma del consenso informato.
  • Deve seguire una terapia stabile e alla dose massima consentita o tollerata di RASI (ACEI e/o ARB) per almeno 3 mesi prima dello Screening, senza cambiamenti previsti fino alla Settimana 106. I partecipanti che non tollerano i farmaci RASI possono essere inclusi.
  • I partecipanti che assumono SGLT2I, ERA o MRA devono essere a una dose stabile e massima consentita o tollerata per almeno 3 mesi prima dello Screening, senza cambiamenti previsti fino alla Settimana 106.
  • Pressione sanguigna controllata inferiore a 140/90 mmHg durante lo Screening.
  • Tutti i partecipanti devono essere vaccinati contro l'infezione meningococcica (N meningitidis) dei sierogruppi A, C, W, Y (e B dove disponibile) entro 3 anni prima dell'intervento dello studio al Giorno 1. Se la vaccinazione avviene meno di 2 settimane prima del Giorno 1, il partecipante riceverà antibiotici profilattici per almeno 2 settimane dopo la vaccinazione meningococcica iniziale.
  • Documentazione della diagnosi di Nefropatia da Immunoglobulina A (IgAN) stabilita su biopsia renale ottenuta in qualsiasi momento prima o durante il Periodo di Screening.
  • UPCR (rapporto proteine/creatinina urinaria) di almeno 0,75 g/g o UP (proteine urinarie) di almeno 1 g/giorno dalla media di due raccolte di urina di 24 ore durante lo Screening.
  • GFR stimato (velocità di filtrazione glomerulare) di almeno 30 mL/min/1,73 m² durante lo Screening, calcolato dalla Collaborazione Epidemiologica della Malattia Renale Cronica (CKD-EPI). Per il gruppo esplorativo: eGFR tra 20-29 mL/min/1,73 m² durante lo Screening. È richiesta una biopsia renale entro 6 mesi prima dello Screening o durante il Periodo di Screening. Il rapporto della biopsia renale deve dimostrare meno del 75% di fibrosi interstiziale, atrofia tubulare e sclerosi glomerulare.
  • Presenza di ematuria, definita da un risultato positivo al test delle urine per il sangue o almeno 5 globuli rossi (RBC) per campo ad alta potenza al microscopio sul sedimento urinario durante o entro 3 mesi dallo Screening.
  • Peso corporeo di almeno 30 kg durante lo Screening.
  • Può essere di sesso maschile o femminile.
  • Accordo a seguire le linee guida sulla contraccezione specificate nel protocollo.
  • Capacità di firmare il consenso informato, che include il rispetto dei requisiti e delle restrizioni elencati nel modulo di consenso informato (ICF) e in questo protocollo.
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Farmaci in studio

Ravulizumab è un farmaco utilizzato per trattare i pazienti adulti con nefropatia da immunoglobulina A (IgAN). Questo farmaco agisce riducendo la proteinuria, che è la presenza di proteine nelle urine, e rallentando il declino della funzione renale misurato attraverso il tasso di filtrazione glomerulare stimato (eGFR). Ravulizumab è somministrato per via endovenosa e viene studiato per la sua efficacia e sicurezza in confronto a un placebo.

Che cosa si sa già del trattamento

Ravulizumab – Ravulizumab è somministrato per via endovenosa e viene utilizzato principalmente per trattare la nefropatia da immunoglobulina A (IgAN). Attualmente, è in fase di studio clinico di fase 3 per valutare la sua efficacia e sicurezza in adulti con IgAN. Le indicazioni terapeutiche principali includono la riduzione della proteinuria e il rallentamento del declino del tasso di filtrazione glomerulare (eGFR) nei pazienti affetti da questa condizione. A livello molecolare, ravulizumab agisce inibendo il complemento C5, una proteina coinvolta nel sistema immunitario, riducendo così l'infiammazione e il danno renale. Appartiene alla classe farmacologica degli inibitori del complemento.

Malattie studiate

Nefropatia da Immunoglobulina A (IgAN) – È una malattia renale caratterizzata dall'accumulo di immunoglobulina A nei reni, che provoca infiammazione e danni ai tessuti renali. Questo accumulo può portare a una progressiva perdita della funzione renale. I sintomi possono includere sangue nelle urine, gonfiore alle gambe e pressione alta. La progressione della malattia varia da persona a persona, con alcuni che sperimentano un lento declino della funzione renale, mentre altri possono sviluppare insufficienza renale più rapidamente. La diagnosi viene spesso effettuata attraverso esami delle urine e biopsie renali. La gestione della malattia si concentra sulla riduzione dei sintomi e sul rallentamento della progressione del danno renale.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2023-507851-31-00Codice del protocolloALXN1210-IgAN-320Partecipanti previsti575 personePromotoreAlexion Pharmaceuticals Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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