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Studio sull'efficacia di ponatinib rispetto a imatinib in pazienti con leucemia linfoblastica acuta Philadelphia positiva di nuova diagnosi

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La leucemia linfoblastica acuta con cromosoma Philadelphia positivo (Ph+ ALL) è un tipo di cancro del sangue che colpisce i globuli bianchi. Questo studio clinico si concentra su pazienti con una nuova diagnosi di questa malattia. L'obiettivo è confrontare l'efficacia di due farmaci, ponatinib e imatinib, quando somministrati insieme a una chemioterapia a intensità ridotta. Il ponatinib, noto anche con il codice AP24534 o Iclusig, e l'imatinib sono entrambi farmaci in compresse rivestite, assunti per via orale.

Lo studio mira a determinare quale dei due farmaci sia più efficace come terapia iniziale per i pazienti con Ph+ ALL. I partecipanti riceveranno uno dei due farmaci in combinazione con la chemioterapia. La durata massima del trattamento è di 20 mesi. Durante questo periodo, i medici monitoreranno attentamente i pazienti per valutare la risposta al trattamento e la sicurezza dei farmaci. Alcuni pazienti potrebbero ricevere un placebo, che è una sostanza senza principi attivi, per confrontare i risultati.

Il risultato principale che i ricercatori vogliono osservare è la percentuale di pazienti che raggiungono una remissione completa senza malattia residua minima (MRD-negativa) alla fine del trattamento iniziale. Questo significa che i medici cercheranno di vedere se il cancro è scomparso completamente dal sangue e dal midollo osseo dei pazienti. Lo studio continuerà fino al 2026, con l'obiettivo di migliorare le opzioni di trattamento per le persone affette da questa forma di leucemia.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente inizia il trattamento con uno dei due farmaci: ponatinib o imatinib. Entrambi i farmaci sono somministrati per via orale sotto forma di compresse rivestite con film.

    Il farmaco viene somministrato in combinazione con una chemioterapia a intensità ridotta. La durata e la frequenza della somministrazione del farmaco dipendono dal protocollo specifico dello studio.

  2. Passaggio 2

    Fase di induzione

    Durante questa fase, l'obiettivo è raggiungere una remissione completa (CR) senza malattia residua minima (MRD-negativa).

    Il paziente viene monitorato per valutare la risposta al trattamento e la presenza di eventuali effetti collaterali.

  3. Passaggio 3

    Valutazione della risposta

    Alla fine della fase di induzione, viene valutata l'efficacia del trattamento in base alla percentuale di pazienti che raggiungono una CR MRD-negativa.

    La risposta molecolare viene misurata attraverso riduzioni logaritmiche specifiche (MR3, MR4, MR4.5) per valutare la risposta al trattamento.

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio continuo

    Il paziente continua a essere monitorato per eventuali segni di recidiva o progressione della malattia.

    Il monitoraggio include esami del sangue regolari e altre valutazioni cliniche per garantire la sicurezza e l'efficacia del trattamento.

  5. Passaggio 5

    Conclusione dello studio

    Lo studio è previsto per concludersi entro il 19 gennaio 2026.

    Alla fine dello studio, i dati raccolti verranno analizzati per confrontare l'efficacia di ponatinib rispetto a imatinib in combinazione con la chemioterapia a intensità ridotta.

Chi può partecipare allo studio?

16 criteri

  • Essere un paziente di sesso maschile o femminile di età pari o superiore a 18 anni.
  • Avere una diagnosi recente di leucemia linfoblastica acuta positiva al cromosoma Philadelphia (Ph+ ALL) o positiva al gene BCR-ABL1, secondo le linee guida del 2017 del National Comprehensive Cancer Network.
  • Avere uno stato di salute generale valutato con un punteggio di performance status dell'Eastern Cooperative Oncology Group pari o inferiore a 2. Questo punteggio indica quanto bene una persona è in grado di svolgere le attività quotidiane.
  • Avere valori di laboratorio clinici entro i limiti specificati, entro 30 giorni prima della randomizzazione:
    • Bilirubina totale nel sangue non superiore a 1,5 volte il limite superiore della norma, a meno che non sia dovuto alla sindrome di Gilbert.
    • Alanina aminotransferasi (ALT) o aspartato aminotransferasi non superiori a 2,5 volte il limite superiore della norma.
    • Creatinina sierica non superiore a 1,5 volte il limite superiore della norma e una clearance della creatinina stimata di almeno 30 mL/minuto.
    • Lipasi sierica inferiore a 1,5 volte il limite superiore della norma.
    • Avere un intervallo QT normale sull'elettrocardiogramma, che misura il tempo che il cuore impiega a ricaricarsi tra i battiti. Questo deve essere inferiore a 450 ms per gli uomini o 470 ms per le donne.
    • Per le pazienti di sesso femminile:
      • Essere in menopausa da almeno 1 anno, oppure
      • Essere sterilizzate chirurgicamente, oppure
      • Se in età fertile, accettare di utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace e un metodo aggiuntivo (di barriera) contemporaneamente, dal momento della firma del consenso informato fino a 1 mese dopo l'ultima dose del farmaco in studio, oppure
      • Accettare di praticare l'astinenza vera, se questa è in linea con lo stile di vita preferito e abituale della paziente.
      • Per i pazienti di sesso maschile, anche se sterilizzati chirurgicamente:
        • Accettare di utilizzare un metodo contraccettivo di barriera efficace durante tutto il periodo di trattamento e fino a 120 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio, oppure
        • Accettare di praticare l'astinenza vera, se questa è in linea con lo stile di vita preferito e abituale del paziente.
        • Fornire un consenso scritto volontario prima di qualsiasi procedura legata allo studio che non faccia parte della normale cura medica, con la comprensione che il consenso può essere ritirato in qualsiasi momento senza pregiudicare le cure mediche future.
        • Essere disposti e in grado di rispettare le visite programmate e le procedure dello studio.

Chi non può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno una diagnosi recente di Leucemia Linfoblastica Acuta con Cromosoma Philadelphia Positivo (Ph+ ALL). Questo è un tipo specifico di leucemia, che è un cancro del sangue.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di età specificata dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di ricevere il trattamento previsto dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi vulnerabili, come ad esempio persone con particolari condizioni di salute che potrebbero essere a rischio.
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Farmaci in studio

  • Ponatinib

    è un farmaco utilizzato per trattare la leucemia linfoblastica acuta positiva al cromosoma Philadelphia (Ph+ ALL). In questo studio clinico, viene somministrato in combinazione con una chemioterapia a intensità ridotta per valutare la sua efficacia come terapia di prima linea. L'obiettivo è vedere quanto bene il farmaco possa aiutare a raggiungere una remissione completa senza malattia residua minima alla fine del trattamento di induzione.

  • Imatinib

    è un altro farmaco utilizzato per trattare la leucemia linfoblastica acuta positiva al cromosoma Philadelphia (Ph+ ALL). In questo studio, viene confrontato con ponatinib quando somministrato insieme a una chemioterapia a intensità ridotta. L'obiettivo è determinare quale dei due farmaci sia più efficace nel raggiungere una remissione completa senza malattia residua minima nei pazienti appena diagnosticati.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Ponatinib

    Ponatinib è un farmaco somministrato per via orale, utilizzato principalmente per il trattamento della leucemia linfoblastica acuta positiva al cromosoma Philadelphia (Ph+ ALL). Attualmente è in fase di studio clinico per confrontarne l'efficacia rispetto a imatinib, in combinazione con chemioterapia a intensità ridotta. Ponatinib agisce inibendo l'attività della proteina BCR-ABL, che è responsabile della crescita incontrollata delle cellule leucemiche. È classificato come inibitore della tirosina chinasi.

  • Imatinib

    Imatinib è un farmaco somministrato per via orale, utilizzato per trattare la leucemia linfoblastica acuta positiva al cromosoma Philadelphia (Ph+ ALL). È un trattamento consolidato e ben documentato nella letteratura medica. Imatinib funziona bloccando l'enzima BCR-ABL, che causa la proliferazione delle cellule cancerose. Appartiene alla classe degli inibitori della tirosina chinasi.

Malattie studiate

Leucemia Linfoblastica Acuta Philadelphia Positiva (Ph+ ALL) – È un tipo di leucemia caratterizzata dalla presenza del cromosoma Philadelphia, che è una anomalia genetica. Questa malattia colpisce i linfociti, un tipo di globuli bianchi, e si sviluppa rapidamente, richiedendo un trattamento immediato. I sintomi possono includere febbre, stanchezza, pallore, eccessiva sudorazione notturna e dolori ossei. La malattia progredisce rapidamente, con un aumento del numero di cellule leucemiche nel sangue e nel midollo osseo. Questo porta a una riduzione delle cellule normali, causando anemia, infezioni frequenti e sanguinamenti. La diagnosi precoce è cruciale per gestire la progressione della malattia.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2023-508463-71-00Codice del protocolloPonatinib-3001Partecipanti previsti258 personePromotoreTakeda Development Center Americas Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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