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Studio sull'efficacia di ponatinib e imatinib in adulti con leucemia linfoblastica acuta Philadelphia positiva

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio riguarda lLeucemia Linfoblastica Acuta (LLA) positiva al cromosoma Philadelphia, una forma di cancro del sangue. Questo tipo di leucemia è caratterizzato dalla presenza di un'anomalia genetica chiamata cromosoma Philadelphia. Lo scopo dello studio è valutare l'efficacia di diversi trattamenti per questa malattia. I trattamenti in esame includono i farmaci ponatinib e imatinib, entrambi somministrati in combinazione con una chemioterapia a bassa intensità. Inoltre, il farmaco blinatumomab sarà valutato in pazienti che rispondono in modo subottimale al trattamento iniziale.

Il ponatinib e limatinib sono farmaci che agiscono bloccando specifiche proteine coinvolte nella crescita delle cellule cancerose. Il blinatumomab è un tipo di terapia che aiuta il sistema immunitario a riconoscere e attaccare le cellule tumorali. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno uno di questi trattamenti e saranno monitorati per valutare la loro risposta al trattamento. Alcuni pazienti riceveranno anche un placebo per confrontare l'efficacia dei farmaci in studio.

Lo studio mira a determinare se l'uso di questi farmaci, in combinazione con la chemioterapia, possa migliorare la sopravvivenza complessiva dei pazienti con LLA positiva al cromosoma Philadelphia. I partecipanti saranno seguiti per un periodo di tempo per valutare la loro risposta al trattamento e la durata della remissione della malattia. L'obiettivo principale è confrontare la sopravvivenza dei pazienti trattati con questi farmaci rispetto a quelli che ricevono altre terapie standard.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione di imatinib per via orale. La dose iniziale è di 400 mg al giorno, da assumere una volta al giorno.

    Durante questa fase, possono essere somministrati anche corticosteroidi per un massimo di 7 giorni, insieme a una terapia pre-fase standard con dexametasona e ciclofosfamide, che include anche una terapia intratecale.

  2. Passaggio 2

    Induzione standard

    La fase di induzione standard per la leucemia linfoblastica acuta positiva al cromosoma Philadelphia (Ph+) prevede una dose di vincristina e due dosi di dexametasona.

    In questa fase, viene somministrata anche una dose di rituximab e fino a 5 giorni di imatinib.

  3. Passaggio 3

    Consolidamento

    Dopo l'induzione, il trattamento di consolidamento prevede l'uso di ponatinib o imatinib in combinazione con la chemioterapia a bassa intensità.

    La scelta tra ponatinib e imatinib dipende dalla risposta individuale al trattamento.

  4. Passaggio 4

    Valutazione della risposta

    La risposta al trattamento viene valutata per determinare se il paziente ha raggiunto una remissione molecolare completa.

    In caso di risposta ottimale, il trattamento può includere blinatumomab in combinazione con la chemioterapia.

  5. Passaggio 5

    Trattamento per i rispondenti subottimali

    Per i pazienti con risposta subottimale, viene valutato l'uso di blinatumomab per migliorare l'efficacia del trattamento.

    Il blinatumomab viene somministrato per via endovenosa come soluzione per infusione.

  6. Passaggio 6

    Fine del trattamento

    Alla fine del trattamento, viene valutata la possibilità di un trapianto di cellule staminali (SCT) o la continuazione con inibitori della tirosin-chinasi (TKI) e chemioterapia.

    La decisione finale dipende dalla risposta del paziente e dalla valutazione clinica.

Chi può partecipare allo studio?

13 criteri

  • Essere un paziente maschio o femmina di età compresa tra 18 e 65 anni.
  • Avere la leucemia linfoblastica acuta (LLA) positiva per il cromosoma Philadelphia o BCR::ABL1.
  • Non essere stato precedentemente trattato, eccetto con corticosteroidi per un massimo di 7 giorni.
  • Aver ricevuto la fase pre-standard GMALL con desametasone e ciclofosfamide, inclusa la terapia intratecale, idrossiurea, una singola dose di vincristina o altri farmaci citostatici e l'inizio dell'induzione standard per LLA positiva per Ph.
  • Avere uno stato di salute generale valutato con un punteggio ECOG ≤ 2. L'ECOG è una scala che misura quanto una malattia influisce sulla capacità di svolgere attività quotidiane.
  • Aver firmato un consenso informato scritto.
  • Aver effettuato una valutazione molecolare per BCR::ABL1.
  • Per le donne in età fertile, avere un test di gravidanza negativo.
  • Le donne in età fertile devono essere disposte a usare 2 metodi contraccettivi altamente efficaci durante il trattamento e per 3 mesi dopo l'ultima dose. Gli uomini con partner femminili in età fertile devono fare lo stesso.
  • Avere livelli normali di potassio e magnesio nel sangue, o corretti a livelli normali con integratori, prima della prima dose del farmaco dello studio.
  • Avere livelli di lipasi nel sangue ≤ 1,5 volte il limite superiore della norma. La lipasi è un enzima che aiuta a digerire i grassi.
  • Avere un intervallo QTcF normale: ≤ 450 ms per gli uomini e ≤ 470 ms per le donne. Il QTcF è una misura dell'attività elettrica del cuore.
  • Essere registrati nel registro del Gruppo di Studio Multicentrico Tedesco per la LLA Adulta (GMALL).

Chi non può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la leucemia linfoblastica acuta (LLA) di tipo Ph/BCR::ABL1 positivo (Ph+). Questo è un tipo specifico di cancro del sangue.
  • Non possono partecipare persone che non hanno raggiunto una remissione molecolare completa (CR). Questo significa che non ci sono segni rilevabili di cancro nel sangue o nel midollo osseo.
  • Non possono partecipare persone che non possono ricevere il trattamento con inibitori della tirosin-chinasi (TKI), un tipo di farmaco usato per trattare alcuni tipi di cancro.
  • Non possono partecipare persone che non possono ricevere chemioterapia, un trattamento che utilizza farmaci per uccidere le cellule tumorali.
  • Non possono partecipare persone che non possono ricevere blinatumomab (Blina), un farmaco usato per trattare la leucemia.
  • Non possono partecipare persone che non hanno un'indicazione per il trapianto di cellule staminali (SCT), una procedura che sostituisce le cellule del midollo osseo malate con cellule sane.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

  • Ponatinib

    è un farmaco utilizzato per trattare la leucemia linfoblastica acuta positiva al cromosoma Philadelphia. Funziona bloccando l'azione di una proteina anormale che segnala alle cellule tumorali di crescere. In questo studio, viene confrontato con un altro farmaco per valutare la sua efficacia in combinazione con una chemioterapia a bassa intensità.

  • Imatinib

    è un altro farmaco usato per trattare la leucemia linfoblastica acuta positiva al cromosoma Philadelphia. Agisce in modo simile a ponatinib, bloccando le proteine che promuovono la crescita delle cellule tumorali. Viene utilizzato in combinazione con la chemioterapia per vedere come si confronta con ponatinib in termini di efficacia.

  • Blinatumomab

    è un tipo di terapia che aiuta il sistema immunitario a combattere le cellule tumorali. È usato in questo studio per i pazienti che rispondono in modo ottimale o subottimale al trattamento iniziale, per vedere se può migliorare i risultati del trattamento.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Ponatinib

    Ponatinib è un farmaco somministrato per via orale, utilizzato principalmente nel trattamento della leucemia linfoblastica acuta positiva al cromosoma Philadelphia (Ph+ ALL). Attualmente, è oggetto di studi clinici per valutare la sua efficacia in combinazione con chemioterapia a bassa intensità. Ponatinib agisce inibendo l'attività delle proteine tirosin-chinasi, bloccando così la crescita delle cellule tumorali. È classificato come inibitore delle tirosin-chinasi.

  • Imatinib

    Imatinib è un farmaco orale utilizzato nel trattamento della leucemia linfoblastica acuta positiva al cromosoma Philadelphia (Ph+ ALL). È ampiamente riconosciuto nella letteratura medica per la sua efficacia nel bloccare l'enzima BCR-ABL, che è responsabile della crescita delle cellule tumorali. Imatinib appartiene alla classe degli inibitori delle tirosin-chinasi e continua a essere un trattamento standard per questa condizione.

  • Blinatumomab

    Blinatumomab è un farmaco somministrato per via endovenosa, utilizzato nel trattamento della leucemia linfoblastica acuta. È attualmente in fase di studio per la sua efficacia in combinazione con altri trattamenti per i pazienti con risposta subottimale. Blinatumomab agisce come un anticorpo bispecifico, collegando le cellule T del sistema immunitario alle cellule tumorali per distruggerle. È classificato come un agente immunoterapico.

Malattie studiate

Leucemia linfoblastica acuta (LLA), de novo, Ph/BCR::ABL1 positiva (Ph+) – È un tipo di cancro del sangue che colpisce i globuli bianchi, in particolare i linfoblasti. Questa malattia si sviluppa rapidamente e può portare a un accumulo di cellule immature nel midollo osseo, impedendo la produzione di cellule del sangue sane. La presenza del cromosoma Philadelphia (Ph) o del gene BCR-ABL1 è una caratteristica distintiva di questa forma di leucemia. Queste alterazioni genetiche portano a una crescita incontrollata delle cellule leucemiche. La malattia può manifestarsi con sintomi come stanchezza, febbre, sanguinamento o infezioni frequenti. La progressione della malattia può variare, ma tende a essere rapida senza intervento.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2024-517966-40-00Partecipanti previsti208 personePromotoreGoethe University Frankfurt

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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