Lo studio clinico si concentra su pazienti adulti con Leucemia Mieloide Acuta (AML) o Sindrome Mielodisplastica (MDS) che presentano una mutazione specifica chiamata IDH1. Queste condizioni sono caratterizzate da un ritorno o una resistenza alla terapia standard. Il trattamento in esame combina due farmaci: Molidustat Sodium, noto anche come MUSREDO, e Ivosidenib, noto come Tibsovo. Molidustat Sodium รจ un inibitore della PHD, mentre Ivosidenib รจ un inibitore dell’IDH1. Entrambi i farmaci sono somministrati per via orale sotto forma di compresse.
Lo scopo dello studio รจ valutare se la combinazione di questi due farmaci puรฒ efficacemente inibire le cellule leucemiche nei pazienti con mutazione IDH1. La ricerca รจ suddivisa in due fasi: la prima fase mira a determinare la dose raccomandata di Molidustat per la fase successiva, mentre la seconda fase si concentra sull’efficacia del trattamento combinato, misurando il tasso di remissione completa nei pazienti. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento e saranno monitorati per valutare la risposta al trattamento e la sicurezza dei farmaci.
Lo studio prevede un periodo di trattamento iniziale di 42 giorni per valutare la tollerabilitร del farmaco, seguito da un monitoraggio della remissione completa nei primi sei mesi. I partecipanti saranno anche osservati per eventuali effetti collaterali e per la loro sopravvivenza complessiva. L’obiettivo รจ migliorare le opzioni di trattamento per i pazienti con queste forme di leucemia e sindrome mielodisplastica, offrendo una nuova possibilitร terapeutica per coloro che non possono ricevere la chemioterapia intensiva.
Germania 